Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve, niet-interventionele, observationele studie van presentatie, behandelpatronen en resultaten bij patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom

11 april 2024 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een prospectieve, niet-interventionele, observationele studie van presentatie, behandelpatronen en resultaten bij Chinese patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Dit is een Chinese, niet-interventionele, observationele studie en zal de richtlijnen van de Good Phar-macoepidemiology Practices volgen.

Bij deze studie zullen pediatrische en volwassen patiënten met de diagnose aHUS worden betrokken, die zullen worden behandeld volgens de routinematige klinische praktijk zoals gedefinieerd door lokale institutionele behandelrichtlijnen/protocollen. De aHUS-patiënten die behandeld zullen worden met een ondersteunende therapie, die geen eculizumab bevat, zullen tot 12 maanden na de initiële diagnose gevolgd worden. Patiënten die tussen de aHUS-diagnose en 12 maanden zijn gestart met een behandeling met eculizumab, zullen gedurende nog eens 12 maanden worden gevolgd, te beginnen vanaf de start van de ecu. De aard, kenmerken, uitkomsten en veiligheid van de patiënt zullen worden beschreven voor alle patiënten die aan dit onderzoek deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1070

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Nog niet aan het werven
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking University first hospital
      • Beijing, China
        • Nog niet aan het werven
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, China
        • Nog niet aan het werven
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, China
        • Nog niet aan het werven
        • Sichuan Academy of Medical Sciences Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chengdu, China
        • Nog niet aan het werven
        • West China School of Medicine and West China Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, China
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, China
        • Nog niet aan het werven
        • Fujian Provincial Hospital
      • Guangzhou, China
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Jinan, China
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital Of Shandong First Medical University
      • Jinan, China
        • Nog niet aan het werven
        • Jinan Children's Hospital
      • Jinan, China
        • Nog niet aan het werven
        • Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
      • Nanjing, China
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Nanjing Medical University
      • Qingdao, China
        • Nog niet aan het werven
        • The Affiuated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, China
        • Nog niet aan het werven
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, China
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China
        • Nog niet aan het werven
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Renji Hospita
      • Shanghai, China
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital Of Nanchang University
      • Shenzhen, China
        • Nog niet aan het werven
        • Peking University Shenzhen Hospital
      • Taiyuan, China
        • Nog niet aan het werven
        • The Second People'S Hospital of Shanxi Province
      • Tianjin, China
        • Nog niet aan het werven
        • Tianjin Children's Hospital
      • Wuhan, China
        • Nog niet aan het werven
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
      • Wuhan, China
        • Nog niet aan het werven
        • Wuhan Children's Hospital
      • Xian, China
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
      • Zhengzhou, China
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
      • Zhengzhou, China
        • Nog niet aan het werven
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

pediatrische en volwassen patiënten met de diagnose aHUS

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek. Leeftijd

  1. Patiënten van elke leeftijd bij wie de diagnose aHUS is gesteld door een professionele arts (eerste episode of terugval).

    Type patiënt en ziektekenmerken

  2. Bewijs van TMA, waaronder trombocytopenie, bewijs van hemolyse en nierdysfunctie, gebaseerd op de volgende laboratoriumbevindingen, moet binnen een tijdsbestek van 1 week worden geregistreerd:

    1. Aantal bloedplaatjes < 150 per microliter (μl), en
    2. Mechanische hemolytische anemie, duidelijk zichtbaar door LDH ≥ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) en hemoglobine ≤ ondergrens van normaal (LLN) voor leeftijd en geslacht en
    3. Serumcreatinineniveau ≥ ULN bij volwassenen (≥ 18 jaar), of ≥ 97,5e percentiel voor de leeftijd bij screening bij kinderen (patiënten die dialyse nodig hebben vanwege acuut nierletsel komen ook in aanmerking).
  3. Geslacht: Man en/of vrouw. Geïnformeerde toestemming
  4. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan het studiebezoekschema zoals beschreven in paragraaf 6.2.1. Voor patiënten < 18 jaar moet de wettelijke voogd van de patiënt bereid en in staat zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en moet de patiënt bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing zoals bepaald door de centrale).

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

Medische omstandigheden

  1. Patiënten bij wie alleen de diagnose HUS werd gesteld vanwege Shigatoxine-producerende Escherichia coli (STEC).
  2. Patiënten bij wie TTP werd vastgesteld (ADAMTS13-activiteit <10%). Andere uitsluitingen
  3. Kan geen schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.
  4. Elke medische of psychologische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het risico voor de deelnemer door deelname aan het onderzoek zou kunnen vergroten of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrije overleving, waarbij de gebeurtenis wordt gedefinieerd als ESRD of overlijden.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dood
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Eindstadium nierziekte (ESRD)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Volledige TMA-respons tijdens observatie, zoals blijkt uit gelijktijdige normalisatie van hematologische parameters (aantal bloedplaatjes en LDH) en ≥ 25% verbetering in serumcreatinine ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Volledige responsstatus van trombotische microangiopathie (TMA) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Tijd om de respons op trombotische microangiopathie (TMA) te voltooien
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Terugval van trombotische microangiopathie (TMA) Dialysebehoeftestatus in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Waargenomen waarde en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Stadium van chronische nierziekte (CKD), zoals beoordeeld door de onderzoeker en geclassificeerd als verbeterd, stabiel (geen verandering) of verslechterd vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Status van proteïnurie in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Albumine-creatinine-verhouding in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Plasma C3, C4, CH50, Factor H en I, oplosbare C5b-9 (sC5b-9) en CD46-expressie in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Het percentage patiënten met een normaal aantal bloedplaatjes (≥ 150 x 109/l), LDH-waarden ≤ bovengrens van normaal, serumcreatinine < bovengrens van normaal voor leeftijd of een verbetering > 25% vergeleken met de uitgangswaarde, eGFR ≥ 60 ml /min/1,73 m2, proteïnurie negatief.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Beschrijvende gegevens van interessante gebeurtenissen (ernstige infecties (Aspergillus-infecties en infecties door ingekapselde bacteriën zoals Neisseria meningitidis), zwangerschap, borstvoeding en follow-upgegevens over pasgeborenen gedurende 3 maanden na de bevalling)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Beschrijvende gegevens van ernstige bijwerkingen (SAE's) voor behandelingsperiode 2.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Waargenomen waarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Waargenomen waarde in lactaatdehydrogenase (LDH) (mg/dl)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Waargenomen waarde in hemoglobine (mg/dl)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lactaatdehydrogenase (LDH) (mg/dl)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobine (mg/dl)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7413R00001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het verzoekportaal Vivli.org toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken. Alle verzoeken zullen worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Ja" geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken zullen worden goedgekeurd.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan de beschikbaarheid van gegevens, of deze zelfs overtreffen, in overeenstemming met de verplichtingen die zijn aangegaan met de EFPIA/PhRMA-principes voor het delen van gegevens. Voor meer informatie over onze tijdlijnen verwijzen wij u naar onze openbaarmakingsverplichting op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca via de beveiligde onderzoeksomgeving Vivli.org toegang verlenen tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau. Er moet een ondertekende gegevensgebruikovereenkomst (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren