非典型溶血性尿毒症综合征患者的表现、治疗模式和结果的前瞻性、非干预性、观察性研究
2024年4月11日 更新者：AstraZeneca
关于中国非典型溶血性尿毒症综合征患者的表现、治疗模式和结果的前瞻性、非干预性、观察性研究
这是一项中国非干预性观察性研究，将遵循良好药物流行病学规范指南。
这项研究将招募诊断为 aHUS 的儿童和成人患者，他们将根据当地机构治疗指南/方案定义的常规临床实践进行治疗。 接受支持疗法（不含依库珠单抗）的 aHUS 患者将从初次诊断后接受长达 12 个月的监测。 从 aHUS 诊断到 12 个月之间的任何时间开始接受依库丽单抗治疗的患者将从 ecu 开始开始额外随访 12 个月。 将对参加本研究的所有患者进行患者性格、特征、结果和安全性描述。
研究概览
地位
招聘中
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
1070
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 电话号码：1-877-240-9479
- 邮箱：information.center@astrazeneca.com
学习地点
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Beijing、中国
- 尚未招聘
- Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
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Beijing、中国
- 招聘中
- Peking University first hospital
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Beijing、中国
- 尚未招聘
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Changsha、中国
- 尚未招聘
- Xiangya Hospital Central South University
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Chengdu、中国
- 尚未招聘
- Sichuan Academy of Medical Sciences Sichuan Provincial People's Hospital
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Chengdu、中国
- 尚未招聘
- West China School of Medicine and West China Hospital, Sichuan University
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Chongqing、中国
- 尚未招聘
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Fuzhou、中国
- 尚未招聘
- Fujian Provincial Hospital
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Guangzhou、中国
- 尚未招聘
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Jinan、中国
- 尚未招聘
- The First Affiliated Hospital Of Shandong First Medical University
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Jinan、中国
- 尚未招聘
- Jinan Children's Hospital
-
Jinan、中国
- 尚未招聘
- Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
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Nanjing、中国
- 尚未招聘
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
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Qingdao、中国
- 尚未招聘
- The Affiuated Hospital of Qingdao University
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Shanghai、中国
- 尚未招聘
- Shanghai Children's Medical Center
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Shanghai、中国
- 尚未招聘
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai、中国
- 尚未招聘
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Renji Hospita
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Shanghai、中国
- 尚未招聘
- The First Affiliated Hospital Of Nanchang University
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Shenzhen、中国
- 尚未招聘
- Peking University Shenzhen Hospital
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Taiyuan、中国
- 尚未招聘
- The Second People'S Hospital of Shanxi Province
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Tianjin、中国
- 尚未招聘
- Tianjin Children's Hospital
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Wuhan、中国
- 尚未招聘
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
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Wuhan、中国
- 尚未招聘
- Wuhan Children's Hospital
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Xian、中国
- 尚未招聘
- The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
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Zhengzhou、中国
- 尚未招聘
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Zhengzhou、中国
- 尚未招聘
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断患有 aHUS 的儿童和成人患者
描述
纳入标准：
参与者有资格参与该研究。 年龄
经专业医师诊断为aHUS（首次发作或复发）的任何年龄的患者。
患者类型和疾病特征
应在 1 周内记录基于以下实验室检查结果的 TMA 证据，包括血小板减少症、溶血证据和肾功能障碍：
- 血小板计数 < 150 每微升 (μL)，并且
- 机械性溶血性贫血，根据年龄和性别，LDH ≥ 1.5 × 正常上限 (ULN)，血红蛋白 ≤ 正常下限 (LLN)
- 成人（≥18 岁）血清肌酐水平≥ ULN，或儿童筛查时年龄≥ 97.5%（因急性肾损伤需要透析的患者也符合资格）。
- 性别：男性和/或女性.. 知情同意
- 愿意并且能够提供书面知情同意书并遵守第 6.2.1 节中所述的研究访视时间表。 对于年龄 < 18 岁的患者，患者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书，并且患者必须愿意提供书面知情同意书（如果中央确定适用）。
排除标准：
如果符合以下任何标准，参与者将被排除在研究之外：
医疗条件
- 仅因产志贺毒素大肠杆菌（STEC）而被诊断为 HUS 的患者。
- 诊断为 TTP 的患者（ADAMTS13 活性 <10%）。 其他除外情况
- 无法提供书面知情同意书。
- 研究者认为可能增加参与者参与研究的风险或混淆研究结果的任何医疗或心理状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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无事件生存，其中事件定义为 ESRD 或死亡。
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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死亡
大体时间：12个月
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12个月
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终末期肾病（ESRD）
大体时间：12个月
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12个月
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观察期间达到 TMA 完全缓解，血液学参数（血小板计数和 LDH）同时正常化且血清肌酐较基线改善≥ 25%
大体时间：12个月
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12个月
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完全血栓性微血管病 (TMA) 随时间变化的反应状态
大体时间：12个月
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12个月
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完成血栓性微血管病 (TMA) 反应的时间
大体时间：12个月
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12个月
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血栓性微血管病 (TMA) 随着时间的推移复发透析需求状态
大体时间：12个月
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12个月
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估计肾小球滤过率 (eGFR) 的观察值和相对于基线的变化
大体时间：12个月
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12个月
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慢性肾脏病 (CKD) 阶段，由研究者评估，与基线相比分为改善、稳定（无变化）或恶化
大体时间：12个月
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12个月
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随着时间的推移蛋白尿的状态。
大体时间：12个月
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12个月
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随着时间的推移，白蛋白与肌酐的比率。
大体时间：12个月
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12个月
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血浆 C3、C4、CH50、因子 H 和 I、可溶性 C5b-9 (sC5b-9) 和 CD46 随着时间的推移的表达。
大体时间：12个月
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12个月
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血小板计数正常（≥150 x 109/L）、LDH水平≤正常上限、血清肌酐<年龄正常上限或较基线改善>25%、eGFR≥60 mL的患者比例/min/1.73 m2，蛋白尿阴性。
大体时间：12个月
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12个月
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感兴趣事件的描述性数据（严重感染（曲霉菌感染和包膜细菌感染，如脑膜炎奈瑟菌）、妊娠、哺乳以及新生儿产后 3 个月的随访数据）
大体时间：12个月
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12个月
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第 2 期严重不良事件 (SAE) 的描述性数据。
大体时间：12个月
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12个月
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血小板计数观察值
大体时间：12个月
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12个月
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乳酸脱氢酶 (LDH) 观测值 (mg/dL)
大体时间：12个月
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12个月
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血红蛋白观察值 (mg/dL)
大体时间：12个月
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12个月
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血小板计数相对于基线的变化
大体时间：12个月
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12个月
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乳酸脱氢酶 (LDH) 相对于基线的变化 (mg/dL)
大体时间：12个月
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12个月
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血红蛋白相对于基线的变化 (mg/dL)
大体时间：12个月
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月15日
初级完成 (估计的)
2028年6月30日
研究完成 (估计的)
2028年6月30日
研究注册日期
首次提交
2023年9月29日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月23日
首次发布 (实际的)
2023年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月11日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D7413R00001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过请求门户 Vivli.org 请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验的匿名个人患者级别数据。 所有请求都将根据 AZ 披露承诺进行评估：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
“是”表示 AZ 正在接受 IPD 请求，但这并不意味着所有请求都会获得批准。
IPD 共享时间框架
阿斯利康将根据对 EFPIA/PhRMA 数据共享原则的承诺达到或超过数据可用性。
有关我们时间表的详细信息，请参阅我们的披露承诺：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
IPD 共享访问标准
当请求获得批准后，阿斯利康将通过安全的研究环境 Vivli.org 提供对匿名个人患者级数据的访问。
在访问所请求的信息之前，必须签署一份已签署的数据使用协议（数据访问者的不可转让合同）。
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