Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní, neintervenční, observační studie prezentace, léčebných vzorců a výsledků u pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem

27. dubna 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Prospektivní, neintervenční, observační studie prezentace, léčebných vzorců a výsledků u čínských pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem

Toto je čínská, neintervenční, pozorovací studie a bude se řídit pokyny pro správnou farmakoepidemiologickou praxi.

Do této studie budou zařazeni dětští a dospělí pacienti s diagnózou aHUS, kteří budou léčeni v souladu s rutinní klinickou praxí definovanou místními institucionálními pokyny/protokolem pro léčbu. Pacienti s aHUS, kteří budou léčeni podpůrnou terapií, která neobsahuje eculizumab, budou sledováni po dobu až 12 měsíců od prvotní diagnózy. Pacienti, u nichž byla zahájena léčba ekulizumabem kdykoli mezi diagnózou aHUS do 12 měsíců, budou sledováni po dobu dalších 12 měsíců, počínaje zahájením eku. Dispozice pacienta, charakteristiky, výsledky a bezpečnost budou popsány u všech pacientů zařazených do této studie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

367

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Anhui, Čína
        • Research Site
      • Beijing, Čína
        • Research Site
      • Chongqing, Čína
        • Research Site
      • Fujian, Čína
        • Research Site
      • Guangdong, Čína
        • Research Site
      • Guangxi, Čína
        • Research Site
      • Guizhou, Čína
        • Research Site
      • Hainan, Čína
        • Research Site
      • Hebei, Čína
        • Research Site
      • Henan, Čína
        • Research Site
      • Hong Kong, Čína
        • Research Site
      • Hubei, Čína
        • Research Site
      • Hunan, Čína
        • Research Site
      • Jiangsu, Čína
        • Research Site
      • Jiangxi, Čína
        • Research Site
      • Liaoning, Čína
        • Research Site
      • Shaanxi, Čína
        • Research Site
      • Shandong, Čína
        • Research Site
      • Shanghai, Čína
        • Research Site
      • Shanxi, Čína
        • Research Site
      • Sichuan, Čína
        • Research Site
      • Tianjin, Čína
        • Research Site
      • Xinjiang, Čína
        • Research Site
      • Zhejiang, Čína
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Čína
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

dětských a dospělých pacientů s diagnózou aHUS

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci mají nárok na zařazení do studie. Stáří

  1. Pacienti jakéhokoli věku, kteří jsou diagnostikováni jako aHUS profesionálním lékařem (první epizoda nebo relaps).

    Typ pacienta a charakteristika onemocnění

  2. Důkaz TMA, včetně trombocytopenie, průkazu hemolýzy a dysfunkce ledvin, založený na následujících laboratorních nálezech, by měl být zaznamenán během 1 týdne:

    1. Počet krevních destiček < 150 na mikrolitr (μL) a
    2. Mechanická hemolytická anémie evidentní LDH ≥ 1,5 × horní hranice normy (ULN) a hemoglobin ≤ dolní hranice normy (LLN) pro věk a pohlaví a
    3. Hladina sérového kreatininu ≥ ULN u dospělých (≥ 18 let) nebo ≥ 97,5 percentil pro věk při screeningu u dětí (způsobilí jsou také pacienti, kteří vyžadují dialýzu pro akutní poškození ledvin).
  3. Pohlaví: Muž a/nebo žena. Informovaný souhlas
  4. Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat harmonogram studijní návštěvy, jak je popsáno v části 6.2.1. U pacientů mladších 18 let musí být zákonný zástupce pacienta ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas a pacient musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas (pokud je to vhodné, jak určí centrála.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

Zdravotní podmínky

  1. Pacienti, u kterých byla diagnostikována HUS pouze kvůli Escherichia coli (STEC) produkující Shiga toxin.
  2. Pacienti, u kterých byla diagnostikována TTP (aktivita ADAMTS13 <10 %). Další výluky
  3. Nelze dát písemný informovaný souhlas.
  4. Jakýkoli zdravotní nebo psychologický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pro účastníka účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezproblémové přežití, kde událost je definována jako ESRD nebo úmrtí v den nástupu TMA nebo po něm.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Smrt
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Konečné stadium onemocnění ledvin (ESRD)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Kompletní odpověď TMA během pozorování, jak dokazuje současná normalizace hematologických parametrů (počet krevních destiček a LDH) a ≥ 25% zlepšení sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Stav kompletní trombotické mikroangiopatie (TMA) v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Čas k dokončení odpovědi trombotické mikroangiopatie (TMA).
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Pozorovaná hodnota a změna od výchozí hodnoty v odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Stádium chronického onemocnění ledvin (CKD), hodnocené zkoušejícím a klasifikované jako zlepšené, stabilní (žádná změna) nebo zhoršené ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Plazmatická C3, C4, CH50, faktor H a I, rozpustný C5b-9 (sC5b-9) a exprese CD46 v průběhu času.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Podíl pacientů s normálním počtem krevních destiček (≥150 x 109/l), hladinami LDH ≤ horní hranice normálu, sérový kreatinin < horní hranice normálu pro věk nebo zlepšení > 25 % ve srovnání s výchozí hodnotou, eGFR≥ 60 ml /min/1,73 m2, proteinurie negativní.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Popisné údaje o sledovaných událostech (závažné infekce (infekce Aspergillus a infekce způsobené enkapsulovanými bakteriemi, jako je Neisseria meningitidis), těhotenství, kojení a údaje o sledování novorozenců po dobu 3 měsíců po porodu)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Popisná data závažných nežádoucích příhod (SAE) za období léčby 2.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Pozorovaná hodnota v počtu krevních destiček
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Pozorovaná hodnota laktátdehydrogenázy (LDH) (mg/dl)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Pozorovaná hodnota hemoglobinu (mg/dl)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v laktátdehydrogenáze (LDH) (mg/dl)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty (mg/dl)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Relaps trombotické mikroangiopatie (TMA)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Proteinurie v průběhu času.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Poměr bílkovin ke kreatininu v moči v čase.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet pacientů stále na dialýze během každé následné návštěvy
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7413R00001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinickými studiemi prostřednictvím portálu Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu se závazkem AZ o zveřejnění: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

„Ano“ znamená, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou schváleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA/PhRMA Data-Sharing Principles. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná smlouva o používání dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Atypický hemolytický uremický syndrom (aHUS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit