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Une étude observationnelle prospective, non interventionnelle, de la présentation, des modèles de traitement et des résultats chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

21 juillet 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Une étude observationnelle prospective, non interventionnelle, de la présentation, des modèles de traitement et des résultats chez les patients chinois atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

Il s'agit d'une étude observationnelle non interventionnelle en Chine et suivra les bonnes pratiques pharmacoépidémiologiques.

Cette étude recrutera des patients pédiatriques et adultes diagnostiqués avec un SHUa qui seront traités selon la pratique clinique de routine définie par les directives/protocoles de traitement institutionnels locaux. Les patients SHUa qui seront traités avec un traitement de soutien, qui ne contient pas d'éculizumab, seront surveillés jusqu'à 12 mois à compter du diagnostic initial. Les patients initiés sous traitement par éculizumab à tout moment entre le diagnostic de SHUa jusqu'à 12 mois seront suivis pendant 12 mois supplémentaires, à compter de l'initiation de l'écu. La disposition, les caractéristiques, les résultats et la sécurité des patients seront décrits pour tous les patients inscrits dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

367

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Anhui, Chine
        • Research Site
      • Beijing, Chine
        • Research Site
      • Chongqing, Chine
        • Research Site
      • Fujian, Chine
        • Research Site
      • Guangdong, Chine
        • Research Site
      • Guangxi, Chine
        • Research Site
      • Guizhou, Chine
        • Research Site
      • Hainan, Chine
        • Research Site
      • Hebei, Chine
        • Research Site
      • Henan, Chine
        • Research Site
      • Hong Kong, Chine
        • Research Site
      • Hubei, Chine
        • Research Site
      • Hunan, Chine
        • Research Site
      • Jiangsu, Chine
        • Research Site
      • Jiangxi, Chine
        • Research Site
      • Liaoning, Chine
        • Research Site
      • Shaanxi, Chine
        • Research Site
      • Shandong, Chine
        • Research Site
      • Shanghai, Chine
        • Research Site
      • Shanxi, Chine
        • Research Site
      • Sichuan, Chine
        • Research Site
      • Tianjin, Chine
        • Research Site
      • Xinjiang, Chine
        • Research Site
      • Zhejiang, Chine
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Chine
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients pédiatriques et adultes diagnostiqués avec un SHUa

La description

Critère d'intégration:

Les participants sont éligibles pour être inclus dans l'étude. Âge

  1. Patients de tout âge qui reçoivent un diagnostic de SHUa par un médecin professionnel (premier épisode ou rechute).

    Type de patient et caractéristiques de la maladie

  2. Les signes de MAT, y compris la thrombocytopénie, les signes d'hémolyse et de dysfonctionnement rénal, sur la base des résultats de laboratoire suivants, doivent être enregistrés dans un délai d'une semaine :

    1. Numération plaquettaire < 150 par microlitre (μL), et
    2. Anémie hémolytique mécanique évidente par une LDH ≥ 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN) et une hémoglobine ≤ la limite inférieure de la normale (LLN) pour l'âge et le sexe et
    3. Taux de créatinine sérique ≥ LSN chez les adultes (≥ 18 ans) ou ≥ 97,5e percentile pour l'âge au moment du dépistage chez les enfants (les patients qui nécessitent une dialyse pour une insuffisance rénale aiguë sont également éligibles).
  3. Sexe : Homme et/ou femme. Consentement éclairé
  4. Disposé et capable de donner son consentement éclairé écrit et de se conformer au calendrier des visites d'étude tel que décrit dans la section 6.2.1. Pour les patients de moins de 18 ans, le tuteur légal du patient doit être disposé et capable de donner son consentement éclairé écrit et le patient doit être disposé à donner son consentement éclairé écrit (le cas échéant, comme déterminé par la centrale).

Critère d'exclusion:

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

Les conditions médicales

  1. Patients chez qui un SHU a été diagnostiqué uniquement en raison d'Escherichia coli producteur de shigatoxine (STEC).
  2. Patients ayant reçu un diagnostic de TTP (activité ADAMTS13 <10 %). Autres exclusions
  3. Incapable de donner un consentement éclairé écrit.
  4. Toute condition médicale ou psychologique qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait augmenter le risque pour le participant en participant à l'étude ou perturber les résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie sans événement, où un événement est défini comme une IRT ou un décès survenant à partir du début du TMA.
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
La mort
Délai: 12 mois
12 mois
Insuffisance rénale terminale (IRT)
Délai: 12 mois
12 mois
Réponse complète de la MAT pendant l'observation, comme en témoigne la normalisation simultanée des paramètres hématologiques (numération plaquettaire et LDH) et une amélioration ≥ 25 % de la créatinine sérique par rapport à la valeur initiale.
Délai: 12 mois
12 mois
Statut de réponse de la microangiopathie thrombotique complète (MAT) au fil du temps
Délai: 12 mois
12 mois
Temps nécessaire pour compléter la réponse à la microangiopathie thrombotique (MAT)
Délai: 12 mois
12 mois
Valeur observée et changement par rapport à la ligne de base du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: 12 mois
12 mois
Stade de la maladie rénale chronique (IRC), tel qu'évalué par l'investigateur et classé comme amélioré, stable (aucun changement) ou aggravé par rapport au départ
Délai: 12 mois
12 mois
Expression plasmatique de C3, C4, CH50, facteurs H et I, C5b-9 (sC5b-9) soluble et CD46 au fil du temps.
Délai: 12 mois
12 mois
La proportion de patients ayant une numération plaquettaire normale (≥ 150 x 109/L), des taux de LDH ≤ limite supérieure de la normale, une créatinine sérique < limite supérieure de la normale pour l'âge ou une amélioration > 25 % par rapport à la ligne de base, un DFGe ≥ 60 mL /min/1,73 m2, protéinurie négative.
Délai: 12 mois
12 mois
Données descriptives des événements d'intérêt (infections graves (infections à Aspergillus et infections dues à des bactéries encapsulées telles que Neisseria meningitidis), grossesse, allaitement et données de suivi des nouveau-nés pendant 3 mois après l'accouchement)
Délai: 12 mois
12 mois
Données descriptives des événements indésirables graves (EIG) pour la période de traitement 2.
Délai: 12 mois
12 mois
Valeur observée dans la numération plaquettaire
Délai: 12 mois
12 mois
Valeur observée en lactate déshydrogénase (LDH) (mg/dL)
Délai: 12 mois
12 mois
Valeur observée en hémoglobine (mg/dL)
Délai: 12 mois
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la numération plaquettaire
Délai: 12 mois
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH) (mg/dL)
Délai: 12 mois
12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine (mg/dL)
Délai: 12 mois
12 mois
Rechute de microangiopathie thrombotique (TMA)
Délai: 12 Mois
12 Mois
Protéinurie au fil du temps.
Délai: 12 mois
12 mois
Rapport protéine-créatinine urinaire au fil du temps.
Délai: 12 Mois
12 Mois
Le nombre de patients encore sous dialyse lors de chaque visite de suivi
Délai: 12 mois
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2023

Première publication (Réel)

25 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7413R00001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l’accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients provenant des essais cliniques parrainés par le groupe de sociétés AstraZeneca via le portail de demande Vivli.org. Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation AZ : https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

« Oui » indique qu'AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront approuvées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca atteindra ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage de données EFPIA/PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande aura été approuvée, AstraZeneca donnera accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org. Un accord d'utilisation des données signé (contrat non négociable pour les accédants aux données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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