RRG001-geeniterapian turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on uudissuonituksesta johtuva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD)
tiistai 12. marraskuuta 2024 päivittänyt: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Vaihe I/IIa, annoksen nosto- ja pidennystutkimus RRG001:n yksittäisen subretinaalisen injektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on uudissuonien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma
RRG001 on adeno-assosioituneen viruksen (AAV) vektoripohjainen geeniterapia subretinaaliseen injektioon.
Pitkäaikainen, vakaa terapeuttinen proteiini nAMD:n yhden injektion jälkeen saattaa mahdollisesti vähentää hoitotaakkaa ja säilyttää näön. RRG001 on suunniteltu vähentämään nykyistä hoitotaakkaa, joka usein johtaa alihoitoon ja näön menettämiseen nAMD-potilailla, jotka saavat anti-VEGF-hoitoa. kliinisessä käytännössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu arvioimaan yhden RRG001-geeniterapian subretinaalisen injektion turvallisuutta ja alustavaa tehoa nAMD:ssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xiaorong Li, Master
- Puhelinnumero: 8602223346434
- Sähköposti: xiaorong.li@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300384
- Rekrytointi
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Xiaorong, Professor
- Puhelinnumero: 8602223346434
- Sähköposti: xiaorli@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aineet, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan opiskelumenetelmiä.
- Patinetit ≥50 vuotta vanhat.
- Kliinisesti diagnosoitu nAMD:n aiheuttama CNV.
- Tutkimussilmän BCVA on ≥5 kirjainta ja ≤73 kirjainta (Snellen 20/800 ~ 20/40), samoin kuin toisen silmän ≥19 kirjainta (Snellen 20/400).
- Vastaus anti-VEGF: lle
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden muiden silmäsairauksien kuin nAMD:n esiintyminen tutkimussilmässä, joka vaikuttaisi hoitoon tai häiritsisi tutkimustulosten tulkintaa tutkijan arvioiden mukaan.
- CNV tai makulaturvotus tutkimussilmässä, joka on seurausta muista syistä kuin AMD:stä.
- Hallitsematon glaukooma.
- Hallitsematon verenpaine lääkityksestä huolimatta.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai henkilöt, joilla on lisääntymiskyky ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimusjakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RRG001 Annos1
Antotiheys: kertainjektio.
|
Annetaan subretinaalisella injektiolla.
Annosmuoto: injektioliuos.
|
|
Kokeellinen: RRG001 Annos2
Antotiheys: kertainjektio.
|
Annetaan subretinaalisella injektiolla.
Annosmuoto: injektioliuos.
|
|
Kokeellinen: RRG001 Annos3
Antotiheys: kertainjektio.
|
Annetaan subretinaalisella injektiolla.
Annosmuoto: injektioliuos.
|
|
Kokeellinen: RRG001 Annos 4
Antotiheys: kertainjektio.
|
Annetaan subretinaalisella injektiolla.
Annosmuoto: injektioliuos.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Viikko 52
|
AE ja SAE ilmaantuvuus
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Teho RRG001-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 52
|
muutos parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)；
|
Viikko 52
|
|
Teho RRG001-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 52
|
verkkokalvon keskipaksuuden muutos (CRT)
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 14. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RRG001-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .