Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av RRG001 genterapi hos personer med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD)

12. november 2024 oppdatert av: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.

En studie i fase I/IIa, doseeskalering og doseforlengelse for å evaluere sikkerheten og effekten av enkelt subretinal injeksjon av RRG001 hos pasienter med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon

RRG001 er en adeno-assosiert virus (AAV) vektorbasert genterapi for subretinal injeksjon. Det langsiktige, stabile terapeutiske proteinet etter én gangs injeksjon for nAMD kan potensielt redusere behandlingsbelastningen og opprettholde synet. RRG001 er designet for å redusere den nåværende behandlingsbyrden som ofte resulterer i underbehandling og synstap hos pasienter med nAMD som får anti-VEGF-behandling i klinisk praksis.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske studien er designet for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av enkelt subretinal injeksjon av RRG001 genterapi i nAMD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

48

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300384
        • Rekruttering
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Li Xiaorong, Professor
          • Telefonnummer: 8602223346434
          • E-post: xiaorli@163.com

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner som er villige og i stand til å følge studieprosedyrer.
  • Patinetter ≥50 år gamle.
  • Klinisk diagnostisert med CNV sekundært til nAMD.
  • BCVA for studieøyet er ≥5 bokstaver og ≤73 bokstaver (Snellen 20/800~20/40), så vel som for det andre øyet ≥19 bokstaver (Snellen 20/400).
  • Reagerer på anti-VEGF

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av andre øyesykdommer enn nAMD i studieøyet som ville påvirke behandlingen eller forvirrende tolkningen av studieresultatene, som bedømt av etterforskeren.
  • CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD.
  • Ukontrollert glaukom.
  • Ukontrollert hypertensjon til tross for medisinering.
  • Gravide eller ammende kvinner eller personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å ta effektiv prevensjon i løpet av studieperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RRG001 Dose1
Administrasjonshyppighet: engangsinjeksjon.
Legemiddel: RRG001
Administreres via subretinal injeksjon. Doseringsform: injeksjonsløsning.
Eksperimentell: RRG001 Dose2
Administrasjonshyppighet: engangsinjeksjon.
Legemiddel: RRG001
Administreres via subretinal injeksjon. Doseringsform: injeksjonsløsning.
Eksperimentell: RRG001 Dose3
Administrasjonshyppighet: engangsinjeksjon.
Legemiddel: RRG001
Administreres via subretinal injeksjon. Doseringsform: injeksjonsløsning.
Eksperimentell: RRG001 Dose4
Administrasjonshyppighet: engangsinjeksjon.
Legemiddel: RRG001
Administreres via subretinal injeksjon. Doseringsform: injeksjonsløsning.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Uke 52
forekomst av AE og SAE
Uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt etter RRG001-injeksjon
Tidsramme: Uke 52
endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)；
Uke 52
Effekt etter RRG001-injeksjon
Tidsramme: Uke 52
endring i sentral retinal tykkelse (CRT)
Uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

15. april 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

21. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RRG001-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere