Sikkerhed og effektivitet af RRG001-genterapi hos forsøgspersoner med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (nAMD)
31. december 2023 opdateret af: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
En fase I/IIa, dosis-eskalering og dosisforlængelse undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af enkelt subretinal injektion af RRG001 hos forsøgspersoner med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration
RRG001 er en adeno-associeret virus (AAV) vektorbaseret genterapi til subretinal injektion.
Det langsigtede, stabile terapeutiske protein efter én gangs injektion for nAMD kan potentielt reducere behandlingsbyrden og opretholde synet. RRG001 er designet til at reducere den nuværende behandlingsbyrde, som ofte resulterer i underbehandling og synstab hos patienter med nAMD, der modtager anti-VEGF-behandling i klinisk praksis.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette kliniske forsøg er designet til at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af enkelt subretinal injektion af RRG001 genterapi i nAMD.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
48
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jianfei Li, Master
- Telefonnummer: 86-021-58938028
- E-mail: lijf@refreshgene.com
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300384
- Rekruttering
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Kontakt:
- Li Xiaorong, Professor
- Telefonnummer: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Emner, der er villige og i stand til at følge studieprocedurer.
- Patinets ≥50 år gamle.
- Klinisk diagnosticeret med CNV sekundært til nAMD.
- BCVA for undersøgelsesøjet er ≥5 bogstaver og ≤73 bogstaver (Snellen 20/800~20/40), såvel som for det andet øje ≥19 bogstaver (Snellen 20/400).
- Reagerer på anti-VEGF
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af andre øjensygdomme end nAMD i undersøgelsesøjet, som ville påvirke behandlingen eller forvirrende fortolkningen af undersøgelsesresultaterne, som vurderet af investigator.
- CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD.
- Ukontrolleret glaukom.
- Ukontrolleret hypertension trods medicin.
- Gravide eller ammende kvinder eller personer med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at tage effektiv prævention i løbet af undersøgelsesperioden.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: RRG001 Dosis1
Indgivelseshyppighed: engangsinjektion.
|
Indgives via subretinal injektion.
Doseringsform: injektionsopløsning.
|
|
Eksperimentel: RRG001 Dosis2
Indgivelseshyppighed: engangsinjektion.
|
Indgives via subretinal injektion.
Doseringsform: injektionsopløsning.
|
|
Eksperimentel: RRG001 Dosis3
Indgivelseshyppighed: engangsinjektion.
|
Indgives via subretinal injektion.
Doseringsform: injektionsopløsning.
|
|
Eksperimentel: RRG001 Dosis4
Indgivelseshyppighed: engangsinjektion.
|
Indgives via subretinal injektion.
Doseringsform: injektionsopløsning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Uge 52
|
forekomst af AE'er og SAE'er
|
Uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt efter RRG001-injektion
Tidsramme: Uge 52
|
ændring i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)；
|
Uge 52
|
|
Effekt efter RRG001-injektion
Tidsramme: Uge 52
|
ændring i central retinal tykkelse (CRT)
|
Uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. december 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. november 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. november 2023
Først opslået (Faktiske)
21. november 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
3. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. december 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RRG001-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .