Bezpečnost a účinnost genové terapie RRG001 u subjektů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací (nAMD)
12. listopadu 2024 aktualizováno: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Studie fáze I/IIa, eskalace a prodloužení dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázové subretinální injekce RRG001 u subjektů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací
RRG001 je genová terapie založená na vektoru adeno-asociovaného viru (AAV) pro subretinální injekci.
Dlouhodobý stabilní terapeutický protein po jednorázové injekci pro nAMD by mohl potenciálně snížit léčebnou zátěž a zachovat zrak. RRG001 je navržen tak, aby snížil současnou léčebnou zátěž, která často vede k nedostatečné léčbě a ztrátě zraku u pacientů s nAMD, kteří jsou léčeni anti-VEGF terapií v klinické praxi.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato klinická studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a předběžnou účinnost jedné subretinální injekce genové terapie RRG001 u nAMD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
48
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Xiaorong Li, Master
- Telefonní číslo: 8602223346434
- E-mail: xiaorong.li@163.com
Studijní místa
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300384
- Nábor
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Kontakt:
- Li Xiaorong, Professor
- Telefonní číslo: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které jsou ochotné a schopné dodržovat studijní postupy.
- Patinety ≥50 let staré.
- Klinicky diagnostikována CNV sekundární k nAMD.
- BCVA studovaného oka je ≥5 písmen a ≤73 písmen (Snellen 20/800~20/40), stejně jako BCVA druhého oka ≥19 písmen (Snellen 20/400).
- Reakce na anti-VEGF
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakýchkoli jiných očních onemocnění jiných než nAMD ve studovaném oku, která by ovlivnila léčbu nebo by mohla matoucí interpretaci výsledků studie, jak posoudil zkoušející.
- CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD.
- Nekontrolovaný glaukom.
- Nekontrolovaná hypertenze navzdory lékům.
- Těhotné nebo kojící ženy nebo jedinci s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni užívat účinnou antikoncepci během období studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RRG001 Dávka 1
Frekvence podávání: jednorázová injekce.
|
Podává se subretinální injekcí.
Léková forma: injekční roztok.
|
|
Experimentální: RRG001 Dávka 2
Frekvence podávání: jednorázová injekce.
|
Podává se subretinální injekcí.
Léková forma: injekční roztok.
|
|
Experimentální: RRG001 Dávka 3
Frekvence podávání: jednorázová injekce.
|
Podává se subretinální injekcí.
Léková forma: injekční roztok.
|
|
Experimentální: RRG001 Dávka 4
Frekvence podávání: jednorázová injekce.
|
Podává se subretinální injekcí.
Léková forma: injekční roztok.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 52. týden
|
výskyt AE a SAE
|
52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost po injekci RRG001
Časové okno: 52. týden
|
změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)；
|
52. týden
|
|
Účinnost po injekci RRG001
Časové okno: 52. týden
|
změna tloušťky centrální sítnice (CRT)
|
52. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. dubna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
14. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RRG001-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .