Sécurité et efficacité de la thérapie génique RRG001 chez les sujets atteints de dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge (DMNA)
31 décembre 2023 mis à jour par: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Une étude de phase I/IIa, d'augmentation et d'extension de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'injection sous-rétinienne unique de RRG001 chez des sujets atteints de dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge
RRG001 est une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé (AAV) pour injection sous-rétinienne.
La protéine thérapeutique stable à long terme après une injection unique pour la DMLAn pourrait potentiellement réduire la charge de traitement et maintenir la vision. RRG001 est conçu pour réduire la charge de traitement actuelle qui entraîne souvent un sous-traitement et une perte de vision chez les patients atteints de DMLAn recevant un traitement anti-VEGF. dans la pratique clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cet essai clinique est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire d'une injection sous-rétinienne unique de thérapie génique RRG001 dans la DMLA.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
48
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jianfei Li, Master
- Numéro de téléphone: 86-021-58938028
- E-mail: lijf@refreshgene.com
Lieux d'étude
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Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chine, 300384
- Recrutement
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Contact:
- Li Xiaorong, Professor
- Numéro de téléphone: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets disposés et capables de suivre les procédures d'étude.
- Patinets ≥50 ans.
- Cliniquement diagnostiqué avec une CNV secondaire à la DMLA.
- La BCVA de l'œil étudié est ≥5 lettres et ≤73 lettres (Snellen 20/800~20/40), ainsi que celle de l'autre œil ≥19 lettres (Snellen 20/400).
- Répondre aux anti-VEGF
Critère d'exclusion:
- Présence de toute autre maladie oculaire autre que la DMLA dans l'œil étudié qui affecterait le traitement ou confondrait l'interprétation des résultats de l'étude, selon le jugement de l'investigateur.
- CNV ou œdème maculaire dans l'œil étudié secondaire à toute cause autre que la DMLA.
- Glaucome incontrôlé.
- Hypertension incontrôlée malgré les médicaments.
- Femmes enceintes ou allaitantes ou personnes ayant un potentiel reproductif qui ne souhaitent pas prendre une contraception efficace pendant la période d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: RRG001 Dose1
Fréquence d'administration : injection unique.
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Administré par injection sous-rétinienne.
Forme posologique : solution injectable.
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Expérimental: RRG001 Dose2
Fréquence d'administration : injection unique.
|
Administré par injection sous-rétinienne.
Forme posologique : solution injectable.
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Expérimental: RRG001 Dose3
Fréquence d'administration : injection unique.
|
Administré par injection sous-rétinienne.
Forme posologique : solution injectable.
|
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Expérimental: RRG001 Dose4
Fréquence d'administration : injection unique.
|
Administré par injection sous-rétinienne.
Forme posologique : solution injectable.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité et tolérabilité
Délai: Semaine 52
|
incidence des EI et des EIG
|
Semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Efficacité après injection de RRG001
Délai: Semaine 52
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modification de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) ；
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Semaine 52
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Efficacité après injection de RRG001
Délai: Semaine 52
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modification de l'épaisseur centrale de la rétine (CRT)
|
Semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 novembre 2023
Première publication (Réel)
21 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
3 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 décembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RRG001-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .