Az RRG001 génterápia biztonságossága és hatékonysága neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban (nAMD) szenvedő betegeknél
2023. december 31. frissítette: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Fázis I/IIa, dózis-eszkalációs és dózis-kiterjesztési vizsgálat az RRG001 egyszeri szubretinális injekciójának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő betegeknél
Az RRG001 egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektor alapú génterápia szubretinális injekcióhoz.
A hosszú távú, stabil terápiás fehérje egyszeri injekció beadása után az nAMD esetében potenciálisan csökkentheti a kezelési terhet és fenntarthatja a látást. Az RRG001 célja, hogy csökkentse a jelenlegi kezelési terheket, amelyek gyakran alulkezelést és látásvesztést okoznak az anti-VEGF terápiában részesülő nAMD-s betegeknél. a klinikai gyakorlatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a klinikai vizsgálat célja az RRG001 génterápia egyszeri szubretinális injekciójának biztonságosságának és előzetes hatékonyságának értékelése nAMD-ben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
48
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Jianfei Li, Master
- Telefonszám: 86-021-58938028
- E-mail: lijf@refreshgene.com
Tanulmányi helyek
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300384
- Toborzás
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Li Xiaorong, Professor
- Telefonszám: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Olyan alanyok, akik hajlandóak és képesek követni a tanulmányi eljárásokat.
- Patinetek ≥50 évesek.
- Klinikailag az nAMD miatti másodlagos CNV-vel diagnosztizálták.
- A vizsgált szem BCVA értéke ≥5 betű és ≤73 betű (Snellen 20/800~20/40), valamint a másik szemé ≥19 betű (Snellen 20/400).
- Válasz az anti-VEGF-re
Kizárási kritériumok:
- Az nAMD-n kívül bármely más szembetegség jelenléte a vizsgált szemen, amely befolyásolhatja a kezelést vagy megzavarná a vizsgálati eredmények értelmezését, a vizsgáló megítélése szerint.
- CNV vagy makulaödéma a vizsgált szemben, másodlagos az AMD-n kívüli okok miatt.
- Kontrollálatlan glaukóma.
- A gyógyszeres kezelés ellenére kontrollálatlan magas vérnyomás.
- Terhes vagy szoptató nők vagy reproduktív potenciállal rendelkező egyének, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálati időszak alatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: RRG001 Dózis1
Az adagolás gyakorisága: egyszeri injekció.
|
Subretinális injekcióval adják be.
Adagolási forma: injekciós oldat.
|
|
Kísérleti: RRG001 Dózis2
Az adagolás gyakorisága: egyszeri injekció.
|
Subretinális injekcióval adják be.
Adagolási forma: injekciós oldat.
|
|
Kísérleti: RRG001 Dózis3
Az adagolás gyakorisága: egyszeri injekció.
|
Subretinális injekcióval adják be.
Adagolási forma: injekciós oldat.
|
|
Kísérleti: RRG001 Dózis4
Az adagolás gyakorisága: egyszeri injekció.
|
Subretinális injekcióval adják be.
Adagolási forma: injekciós oldat.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 52. hét
|
AE és SAE előfordulása
|
52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság RRG001 injekció után
Időkeret: 52. hét
|
a legjobban korrigált látásélesség (BCVA) változása；
|
52. hét
|
|
Hatékonyság RRG001 injekció után
Időkeret: 52. hét
|
a központi retina vastagságának változása (CRT)
|
52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. december 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 15.
Első közzététel (Tényleges)
2023. november 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. január 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 31.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RRG001-101
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .