Безопасность и эффективность генной терапии RRG001 у пациентов с неоваскулярной возрастной макулярной дегенерацией (нВМД)
12 ноября 2024 г. обновлено: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Фаза I/IIa, исследование эскалации и расширения дозы для оценки безопасности и эффективности однократной субретинальной инъекции RRG001 у субъектов с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна
RRG001 представляет собой векторную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для субретинальной инъекции.
Долгосрочный, стабильный терапевтический белок после однократной инъекции nAMD потенциально может снизить нагрузку на лечение и сохранить зрение. RRG001 разработан для снижения текущей нагрузки на лечение, которая часто приводит к недостаточному лечению и потере зрения у пациентов с nAMD, получающих терапию против VEGF. в клинической практике.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это клиническое исследование предназначено для оценки безопасности и предварительной эффективности однократной субретинальной инъекции генной терапии RRG001 при нВМД.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
48
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xiaorong Li, Master
- Номер телефона: 8602223346434
- Электронная почта: xiaorong.li@163.com
Места учебы
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Китай, 300384
- Рекрутинг
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Контакт:
- Li Xiaorong, Professor
- Номер телефона: 8602223346434
- Электронная почта: xiaorli@163.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, желающие и способные следовать процедурам исследования.
- Патинец ≥50 лет.
- Клинически диагностирован ХНВ, вторичный по отношению к нВМД.
- МКЗ исследуемого глаза составляет ≥5 букв и ≤73 букв (20/800 по Снеллену ~ 20/40), а также острота зрения другого глаза ≥19 букв (20/400 по Снеллену).
- Ответ на анти-VEGF
Критерий исключения:
- Наличие любых других глазных заболеваний, кроме nAMD, в исследуемом глазу, которые могли бы повлиять на лечение или затруднить интерпретацию результатов исследования, по мнению исследователя.
- ХНВ или макулярный отек в исследуемом глазу, вторичный по отношению к любым причинам, кроме ВМД.
- Неконтролируемая глаукома.
- Неконтролируемая гипертензия, несмотря на прием лекарств.
- Беременные или кормящие женщины или лица с репродуктивным потенциалом, которые не желают принимать эффективные средства контрацепции в течение периода исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: RRG001 Доза 1
Частота применения: однократная инъекция.
|
Вводится посредством субретинальной инъекции.
Лекарственная форма: раствор для инъекций.
|
|
Экспериментальный: RRG001 Доза 2
Частота применения: однократная инъекция.
|
Вводится посредством субретинальной инъекции.
Лекарственная форма: раствор для инъекций.
|
|
Экспериментальный: RRG001 Доза 3
Частота применения: однократная инъекция.
|
Вводится посредством субретинальной инъекции.
Лекарственная форма: раствор для инъекций.
|
|
Экспериментальный: RRG001 Доза 4
Частота применения: однократная инъекция.
|
Вводится посредством субретинальной инъекции.
Лекарственная форма: раствор для инъекций.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Неделя 52
|
частота возникновения НЯ и СНЯ
|
Неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность после инъекции RRG001
Временное ограничение: Неделя 52
|
изменение остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA)；
|
Неделя 52
|
|
Эффективность после инъекции RRG001
Временное ограничение: Неделя 52
|
изменение центральной толщины сетчатки (CRT)
|
Неделя 52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RRG001-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .