Segurança e eficácia da terapia genética RRG001 em indivíduos com degeneração macular relacionada à idade neovascular (nAMD)
31 de dezembro de 2023 atualizado por: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Um estudo de fase I/IIa, aumento de dose e extensão de dose para avaliar a segurança e eficácia da injeção sub-retiniana única de RRG001 em indivíduos com degeneração macular relacionada à idade neovascular
RRG001 é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado (AAV) para injeção sub-retiniana.
A proteína terapêutica estável e de longo prazo após uma injeção única para nAMD pode potencialmente reduzir a carga do tratamento e manter a visão. O RRG001 foi projetado para reduzir a carga atual do tratamento, que muitas vezes resulta em subtratamento e perda de visão em pacientes com nAMD recebendo terapia anti-VEGF na prática clínica.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este ensaio clínico foi projetado para avaliar a segurança e eficácia preliminar da injeção sub-retiniana única de terapia genética RRG001 em nAMD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
48
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jianfei Li, Master
- Número de telefone: 86-021-58938028
- E-mail: lijf@refreshgene.com
Locais de estudo
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300384
- Recrutamento
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Contato:
- Li Xiaorong, Professor
- Número de telefone: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos que desejam e são capazes de seguir os procedimentos do estudo.
- Patinetes ≥50 anos.
- Clinicamente diagnosticado com CNV secundária a nAMD.
- O BCVA do olho do estudo é ≥5 letras e ≤73 letras (Snellen 20/800~20/40), bem como o do outro olho ≥19 letras (Snellen 20/400).
- Respondendo ao anti-VEGF
Critério de exclusão:
- Presença de quaisquer outras doenças oculares além da DMRI no olho do estudo que possam afetar o tratamento ou confundir a interpretação dos resultados do estudo, conforme julgado pelo investigador.
- CNV ou edema macular no olho do estudo secundário a qualquer outra causa além da DMRI.
- Glaucoma não controlado.
- Hipertensão não controlada apesar da medicação.
- Mulheres grávidas ou lactantes ou indivíduos com potencial reprodutivo que não desejam tomar métodos contraceptivos eficazes durante o período do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: RRG001 Dose1
Frequência de administração: injeção única.
|
Administrado por injeção sub-retiniana.
Forma farmacêutica: solução injetável.
|
|
Experimental: RRG001 Dose2
Frequência de administração: injeção única.
|
Administrado por injeção sub-retiniana.
Forma farmacêutica: solução injetável.
|
|
Experimental: RRG001 Dose3
Frequência de administração: injeção única.
|
Administrado por injeção sub-retiniana.
Forma farmacêutica: solução injetável.
|
|
Experimental: RRG001 Dose4
Frequência de administração: injeção única.
|
Administrado por injeção sub-retiniana.
Forma farmacêutica: solução injetável.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Semana 52
|
incidência de EAs e SAEs
|
Semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia após injeção de RRG001
Prazo: Semana 52
|
mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA);
|
Semana 52
|
|
Eficácia após injeção de RRG001
Prazo: Semana 52
|
mudança na espessura central da retina (CRT)
|
Semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
3 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RRG001-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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