Sicurezza ed efficacia della terapia genica RRG001 in soggetti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD)
31 dicembre 2023 aggiornato da: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Uno studio di fase I/IIa, con incremento della dose ed estensione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione sottoretinica di RRG001 in soggetti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età
RRG001 è una terapia genica basata su vettori del virus adeno-associato (AAV) per l'iniezione sottoretinica.
La proteina terapeutica stabile a lungo termine dopo un'unica iniezione per nAMD potrebbe potenzialmente ridurre il carico di trattamento e mantenere la vista. RRG001 è progettato per ridurre l'attuale carico di trattamento che spesso si traduce in sottotrattamento e perdita della vista nei pazienti con nAMD che ricevono terapia anti-VEGF nella pratica clinica.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio clinico è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di una singola iniezione sottoretinica della terapia genica RRG001 nella nAMD.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
48
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jianfei Li, Master
- Numero di telefono: 86-021-58938028
- Email: lijf@refreshgene.com
Luoghi di studio
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Cina, 300384
- Reclutamento
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Contatto:
- Li Xiaorong, Professor
- Numero di telefono: 8602223346434
- Email: xiaorli@163.com
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti disposti e in grado di seguire le procedure di studio.
- Patinets ≥50 anni.
- Diagnosi clinica di CNV secondaria a nAMD.
- Il BCVA dell'occhio in studio è ≥5 lettere e ≤73 lettere (Snellen 20/800~20/40), così come quello dell'altro occhio ≥19 lettere (Snellen 20/400).
- Risponde all'anti-VEGF
Criteri di esclusione:
- Presenza di qualsiasi altra malattia oculare diversa dalla nAMD nell'occhio dello studio che potrebbe influenzare il trattamento o confondere l'interpretazione dei risultati dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
- CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a qualsiasi causa diversa dall'AMD.
- Glaucoma incontrollato.
- Ipertensione incontrollata nonostante i farmaci.
- Donne in gravidanza o in allattamento o individui con potenziale riproduttivo che non sono disposti ad assumere contraccettivi efficaci durante il periodo di studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: RRG001 Dose1
Frequenza di somministrazione: una sola iniezione.
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Somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Forma di dosaggio: soluzione iniettabile.
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Sperimentale: RRG001 Dose2
Frequenza di somministrazione: una sola iniezione.
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Somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Forma di dosaggio: soluzione iniettabile.
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Sperimentale: RRG001 Dose3
Frequenza di somministrazione: una sola iniezione.
|
Somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Forma di dosaggio: soluzione iniettabile.
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Sperimentale: RRG001 Dose4
Frequenza di somministrazione: una sola iniezione.
|
Somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Forma di dosaggio: soluzione iniettabile.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Settimana 52
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incidenza di AE e SAE
|
Settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia dopo l'iniezione di RRG001
Lasso di tempo: Settimana 52
|
cambiamento nell'acuità visiva meglio corretta (BCVA)；
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Settimana 52
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Efficacia dopo l'iniezione di RRG001
Lasso di tempo: Settimana 52
|
variazione dello spessore retinico centrale (CRT)
|
Settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 novembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 novembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 novembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
3 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RRG001-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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