Veiligheid en werkzaamheid van RRG001-gentherapie bij proefpersonen met neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (nAMD)
12 november 2024 bijgewerkt door: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Een fase I/IIa dosisescalatie- en dosisverlengingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van een enkelvoudige subretinale injectie van RRG001 te evalueren bij proefpersonen met neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
RRG001 is een op adeno-geassocieerd virus (AAV)-vector gebaseerde gentherapie voor subretinale injectie.
Het langdurige, stabiele therapeutische eiwit na eenmalige injectie voor nAMD zou mogelijk de behandellast kunnen verminderen en het gezichtsvermogen kunnen behouden. RRG001 is ontworpen om de huidige behandellast te verminderen, wat vaak resulteert in onderbehandeling en verlies van gezichtsvermogen bij patiënten met nAMD die anti-VEGF-therapie krijgen in de klinische praktijk.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze klinische proef is bedoeld om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van een enkele subretinale injectie van RRG001-gentherapie bij nAMD te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
48
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Xiaorong Li, Master
- Telefoonnummer: 8602223346434
- E-mail: xiaorong.li@163.com
Studie Locaties
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300384
- Werving
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Contact:
- Li Xiaorong, Professor
- Telefoonnummer: 8602223346434
- E-mail: xiaorli@163.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen die studieprocedures willen en kunnen volgen.
- Patinets ≥50 jaar oud.
- Klinisch gediagnosticeerd met CNV secundair aan nAMD.
- BCVA van het onderzoeksoog is ≥5 letters en ≤73 letters (Snellen 20/800~20/40), evenals die van het andere oog ≥19 letters (Snellen 20/400).
- Reageren op anti-VEGF
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van andere oogziekten dan nAMD in het onderzoeksoog die de behandeling zouden beïnvloeden of de interpretatie van de onderzoeksresultaten zouden verwarren, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- CNV of macula-oedeem in het onderzoeksoog secundair aan andere oorzaken dan AMD.
- Ongecontroleerd glaucoom.
- Ongecontroleerde hypertensie ondanks medicatie.
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven of personen met voortplantingsvermogen die tijdens de onderzoeksperiode geen effectieve anticonceptie willen gebruiken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RRG001 Dosis1
Toedieningsfrequentie: eenmalige injectie.
|
Toegediend via subretinale injectie.
Doseringsvorm: injectieoplossing.
|
|
Experimenteel: RRG001 Dosis2
Toedieningsfrequentie: eenmalige injectie.
|
Toegediend via subretinale injectie.
Doseringsvorm: injectieoplossing.
|
|
Experimenteel: RRG001 Dosis3
Toedieningsfrequentie: eenmalige injectie.
|
Toegediend via subretinale injectie.
Doseringsvorm: injectieoplossing.
|
|
Experimenteel: RRG001 Dosis4
Toedieningsfrequentie: eenmalige injectie.
|
Toegediend via subretinale injectie.
Doseringsvorm: injectieoplossing.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Week 52
|
incidentie van bijwerkingen en SAE’s
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid na injectie met RRG001
Tijdsspanne: Week 52
|
verandering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA);
|
Week 52
|
|
Werkzaamheid na injectie met RRG001
Tijdsspanne: Week 52
|
verandering in de dikte van het centrale netvlies (CRT)
|
Week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 december 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
15 april 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 november 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 november 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 november 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
14 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RRG001-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .