Seguridad y eficacia de la terapia génica RRG001 en sujetos con degeneración macular neovascular relacionada con la edad (nAMD)
31 de diciembre de 2023 actualizado por: Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
Un estudio de fase I / IIa, de aumento y extensión de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de una inyección subretiniana única de RRG001 en sujetos con degeneración macular neovascular relacionada con la edad
RRG001 es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (AAV) para inyección subretiniana.
La proteína terapéutica estable a largo plazo después de una inyección única para la nAMD podría potencialmente reducir la carga del tratamiento y mantener la visión. RRG001 está diseñado para reducir la carga del tratamiento actual que a menudo resulta en un tratamiento insuficiente y pérdida de visión en pacientes con nAMD que reciben terapia anti-VEGF. en la práctica clínica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de la inyección subretiniana única de la terapia génica RRG001 en la DMAE.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
48
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jianfei Li, Master
- Número de teléfono: 86-021-58938028
- Correo electrónico: lijf@refreshgene.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300384
- Reclutamiento
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
Contacto:
- Li Xiaorong, Professor
- Número de teléfono: 8602223346434
- Correo electrónico: xiaorli@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de seguir los procedimientos del estudio.
- Patinets ≥50 años.
- Diagnosticado clínicamente de NVC secundaria a DMAE.
- La BCVA del ojo del estudio es ≥5 letras y ≤73 letras (Snellen 20/800 ~ 20/40), así como la del otro ojo ≥19 letras (Snellen 20/400).
- Respondiendo al anti-VEGF
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier otra enfermedad ocular distinta de la DMAE en el ojo del estudio que afectaría el tratamiento o confundiría la interpretación de los resultados del estudio, a juicio del investigador.
- NVC o edema macular en el ojo de estudio secundario a cualquier causa distinta de la DMAE.
- Glaucoma no controlado.
- Hipertensión no controlada a pesar de la medicación.
- Mujeres embarazadas o lactantes o personas con potencial reproductivo que no estén dispuestas a tomar métodos anticonceptivos eficaces durante el período de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: RRG001 Dosis1
Frecuencia de administración: inyección única.
|
Administrado mediante inyección subretiniana.
Forma de dosificación: solución inyectable.
|
|
Experimental: RRG001 Dosis2
Frecuencia de administración: inyección única.
|
Administrado mediante inyección subretiniana.
Forma de dosificación: solución inyectable.
|
|
Experimental: RRG001 Dosis3
Frecuencia de administración: inyección única.
|
Administrado mediante inyección subretiniana.
Forma de dosificación: solución inyectable.
|
|
Experimental: RRG001 Dosis4
Frecuencia de administración: inyección única.
|
Administrado mediante inyección subretiniana.
Forma de dosificación: solución inyectable.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Semana 52
|
incidencia de AA y AAG
|
Semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eficacia después de la inyección de RRG001
Periodo de tiempo: Semana 52
|
cambio en la agudeza visual mejor corregida (MAVC)；
|
Semana 52
|
|
Eficacia después de la inyección de RRG001
Periodo de tiempo: Semana 52
|
cambio en el espesor central de la retina (CRT)
|
Semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RRG001-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Degeneración macular relacionada con la edad neovascular
-
AsclepiX Therapeutics, Inc.TerminadoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Eye & ENT Hospital of Fudan University; Tianjin Medical University Eye HospitalReclutamientoDegeneración macular neovascular relacionada con la edad (DMAE)Porcelana
-
Kyowa Kirin, Inc.ReclutamientoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos, Japón, Corea, república de, Australia
-
Hoffmann-La RocheReclutamientoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Bélgica, Corea, república de, Alemania, España, Reino Unido, Australia, Italia, Argentina, Israel, Austria, Brasil, Francia, Singapur, Suiza, Taiwán, Pavo
-
Novartis PharmaceuticalsActivo, no reclutandoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Portugal
-
SandozTerminadoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos
-
Ocugenix CorporationAún no reclutandoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos
-
Aerie PharmaceuticalsAlcon ResearchReclutamientoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos
-
SandozTerminadoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular (nAMD)Estados Unidos
-
University Hospital, BordeauxTerminadoDegeneración macular relacionada con la edad neovascular de todos los subtiposFrancia
Ensayos clínicos sobre RRG001
-
Li XiaorongShanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.ReclutamientoPDR - Retinopatía Diabética ProliferativaPorcelana