RRG001 基因治疗对新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 受试者的安全性和有效性
2023年12月31日 更新者：Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.
一项 I/IIa 期剂量递增和剂量延长研究，旨在评估单次视网膜下注射 RRG001 在新生血管性年龄相关性黄斑变性受试者中的安全性和有效性
RRG001是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于视网膜下注射。
一次性注射 nAMD 后的长期、稳定的治疗蛋白可能会减轻治疗负担并维持视力。RRG001 旨在减轻当前的治疗负担，这种负担通常会导致接受抗 VEGF 治疗的 nAMD 患者治疗不足和视力丧失在临床实践中。
研究概览
详细说明
该临床试验旨在评估单次视网膜下注射RRG001基因治疗治疗nAMD的安全性和初步疗效。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
48
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jianfei Li, Master
- 电话号码：86-021-58938028
- 邮箱：lijf@refreshgene.com
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300384
- 招聘中
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
接触：
- Li Xiaorong, Professor
- 电话号码：8602223346434
- 邮箱：xiaorli@163.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意并且能够遵循研究程序的受试者。
- 帕蒂尼茨≥50岁。
- 临床诊断为继发于 nAMD 的 CNV。
- 研究眼的BCVA≥5个字母且≤73个字母(Snellen 20/800~20/40)，另一只眼的BCVA≥19个字母(Snellen 20/400)。
- 对抗 VEGF 的反应
排除标准：
- 根据研究者的判断，研究眼睛中存在除 nAMD 之外的任何其他眼部疾病，这些疾病会影响治疗或混淆研究结果的解释。
- 研究眼中继发于 AMD 以外任何原因的 CNV 或黄斑水肿。
- 不受控制的青光眼。
- 尽管药物治疗仍无法控制高血压。
- 研究期间不愿采取有效避孕措施的孕妇或哺乳期妇女或具有生育潜力的个体。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：RRG001 剂量1
给药频率：1次注射。
|
通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
|
|
实验性的：RRG001 剂量2
给药频率：1次注射。
|
通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
|
|
实验性的：RRG001 剂量3
给药频率：1次注射。
|
通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
|
|
实验性的：RRG001 剂量4
给药频率：1次注射。
|
通过视网膜下注射给药。
剂型：注射液。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：第 52 周
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AE 和 SAE 的发生率
|
第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
RRG001注射后的疗效
大体时间：第 52 周
|
最佳矫正视力（BCVA）的变化；
|
第 52 周
|
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RRG001注射后的疗效
大体时间：第 52 周
|
中央视网膜厚度（CRT）的变化
|
第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月5日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2030年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年11月10日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月15日
首次发布 (实际的)
2023年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年1月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月31日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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