Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus oppiaksesi Fazirsiranin turvallisuudesta ja siitä, voiko se auttaa ihmisiä, joilla on alfa-1-antitrypsiini-maksasairaus ja lievä maksan arpeutuminen (fibroosi)

tiistai 3. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus Fazirsiranin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi alfa-1-antitrypsiinin puutteeseen liittyvän maksasairauden hoidossa METAVIR-vaiheen F1 fibroosin kanssa

Joillakin ihmisillä maksa tuottaa epänormaalin version alfa-1-antitrypsiini (AAT) -proteiinista, nimeltään Z-AAT. Epänormaalin version valmistaminen AAT-proteiinista voi johtaa maksasairauteen, koska Z-AAT kerääntyy maksasoluihin, mikä johtaa maksaongelmiin, kuten maksan arpeutumiseen (fibroosi), jatkuvaan maksavaurioon (kirroosi) ja lopulta loppuvaiheen maksasairauteen. Fazirsiran on lääke, joka vähentää Z-AAT-proteiinin muodostumista ja siten tämän epänormaalin proteiinin kertymistä maksaan. Tutkimukseen osallistuvat ihmiset, joilla on tämäntyyppinen maksasairaus ja joilla on jo lievä maksan arpeutuminen. Heitä hoidetaan fazirsiranilla tai lumelääkevalmisteella noin 2 vuoden ajan. Tässä tutkimuksessa tarkistetaan fazirsiranin pitkän aikavälin turvallisuus ja se, sietävätkö osallistujat hoidon. Maksabiopsia, tapa kerätä pieni kudosnäyte maksasta, otetaan kahdesti tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZ Antwerpen
        • Päätutkija:
          • Sven Francque
        • Ottaa yhteyttä:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
        • Päätutkija:
          • Jef Verbeek
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Seville, Espanja, 41018
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Päätutkija:
          • Manuel Romero Gomez
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Päätutkija:
          • Angelo Corsico
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +390382503777
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Rekrytointi
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Itävalta, 9020
        • Rekrytointi
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Päätutkija:
          • Markus Peck-Radosavljevic
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrytointi
        • Inspiration Research Limited
        • Päätutkija:
          • Kenneth Chapman
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: (416) 944-9602
  • Portugali
      • Braga, Portugali, 4710-243
        • Rekrytointi
        • CCA Hospital Braga
        • Päätutkija:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugali, 9000-168
        • Rekrytointi
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Päätutkija:
          • Vitor Pereira
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Päätutkija:
          • Luis Maia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +351918000000
  • Puola
      • Mysłowice, Puola, 41-400
        • Peruutettu
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69317
        • Rekrytointi
        • Hopital de la croix rousse
        • Päätutkija:
          • Teresa ANTONINI
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rennes, Ranska, 35000
        • Rekrytointi
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Päätutkija:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Ottaa yhteyttä:
      • Val-de-Marne, Ranska, 94800
        • Rekrytointi
        • Hôpital Paul Brousse
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Audrey COILLY
  • Ruotsi
      • Huddinge, Ruotsi, 14186
        • Rekrytointi
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +46858580000
        • Päätutkija:
          • Staffan Wahlin
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Päätutkija:
          • Pavel Strnad
        • Ottaa yhteyttä:
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Rekrytointi
        • Hannover Medical School
        • Päätutkija:
          • Heiner Wedemeyer
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +495115322730
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Päätutkija:
          • Christoph Berg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +4970712977661
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Rekrytointi
        • Universitätsspital Bern
        • Päätutkija:
          • Guido Stirnimann
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +41442663568
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • King's College Hospital
        • Päätutkija:
          • Aftab Ala
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +442032993506
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013-4224
        • Rekrytointi
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Päätutkija:
          • Justin Reynolds
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054-4502
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Päätutkija:
          • Hugo Vargas
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724-0001
        • Rekrytointi
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego
        • Päätutkija:
          • Rohit Loomba
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-3075
        • Rekrytointi
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Päätutkija:
          • Igor Barjaktarevic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-2203
        • Rekrytointi
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Philip Rosenthal
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Rekrytointi
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Päätutkija:
          • Bhaktasharan Patel
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Päätutkija:
          • Eugene Schiff
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-2266
        • Rekrytointi
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Päätutkija:
          • Raj Vuppalanchi
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1009
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Tomohiro Tanaka
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118-2335
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
        • Päätutkija:
          • Arpan Mohanty
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Päätutkija:
          • Robert Fontana
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377-3600
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Health System
        • Päätutkija:
          • Stuart Gordon
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic PPDS
        • Päätutkija:
          • Harmeet Malhi
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016-6402
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Medical Center
        • Päätutkija:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3722
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-1716
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Päätutkija:
          • Seth Sclair
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-2360
        • Rekrytointi
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Päätutkija:
          • Timothy Craig
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Rekrytointi
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Päätutkija:
          • Eric Lawitz
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Yhdysvallat, 23602-4414
        • Rekrytointi
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mitchell Schiffman

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja pystyy ymmärtämään ja täysin noudattamaan protokollan vaatimuksia ja noudattamaan protokollaaikataulua.
  • Osallistuja pystyy lukemaan, ymmärtämään ja täyttämään tutkimuskyselylomakkeet sähköisesti tutkijan harkinnan mukaan.
  • Osallistuja allekirjoittaa ja päivämäärää kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF). Myös kaikki vaaditut yksityisyyden suojaan liittyvät valtuutukset tulee allekirjoittaa ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
  • Osallistuja, sukupuolesta riippumatta, on 18-75-vuotias.
  • Osallistujalla tulee olla diagnoosi proteaasi-inhibiittorin Z-mutaatiosta (PiZZ) genotyyppi AATD. PiZZ-diagnoosi lähteiden todennettavissa olevista lääketieteellisistä tiedoista on sallittu. Muussa tapauksessa osallistujien on läpäistävä PiZZ-vahvistustesti (PiS- ja PiZ-alleelien genotyypitys) seulonnan yhteydessä. PiMZ- tai PiSZ-genotyypit eivät ole sallittuja.
  • Osallistujan maksabiopsian ydinnäytteet tulee kerätä protokollan vaatimusten mukaisesti.
  • Osallistujalla on näyttöä METAVIR-vaiheen F1 maksafibroosista, joka on arvioitu keskitetysti luetulla maksan lähtötilanteen biopsialla seulontajakson aikana; tai vahvistettu täyttävän kaikki pääsykriteerit keskitetyllä lukemalla edellisestä biopsiasta, joka on suoritettu vuoden sisällä ennen seulontajaksoa käyttäen riittävää maksabiopsiaa ja objektilaseja tutkimuslaboratorion käsikirjassa määritellyllä tavalla.
  • Osallistujalla on protokollan vaatimukset täyttävä keuhkostatus.
  • On varmistettava, että osallistujalla ei ole hepatosellulaarista karsinoomaa (HCC).
  • Osallistujilla tulee olla negatiivinen koronavirustauti 2019 (COVID-19) -polymeraasiketjureaktio (PCR) -testi seulonnassa.
  • Jokaisen osallistujan, joka käyttää statiineja, angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjiä, angiotensiini II -reseptorin salpaajia tai selektiivisiä beeta-1-adrenergisen reseptorin estäjiä, on täytynyt saada vakaa annos näitä lääkkeitä vähintään 8 viikon ajan ennen satunnaistamista. Osallistujan on pyrittävä jatkamaan samaa lääkeannosta tutkimukseen osallistumisen ajan.
  • Aikuisen osallistujan painoindeksin (BMI) tulee olla 18-39 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2), mukaan lukien.
  • Osallistujalla on seulonnassa 12-kytkentäinen EKG, jossa ei tutkijan mielestä ole poikkeavuuksia, jotka voisivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tässä tutkimuksessa.
  • Osallistuja on tupakoimaton.
  • Jos osallistujaa hoidettiin millä tahansa hengityselinlääkkeillä, mukaan lukien inhaloitavat keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, inhaloitavat antikolinergit, inhaloitavat kortikosteroidit tai pieniannoksiset systeemiset kortikosteroidit (prednisoni enintään (<=10) milligrammaa päivässä (mg/d) tai vastaava) , osallistujan lääkkeiden annosten on oltava pysyneet muuttumattomina vähintään 14 päivää ennen seulontaa.
  • Osallistujalla tulee olla sopiva laskimopääsy verinäytteitä varten.
  • Hedelmällisessä iässä olevalla henkilöllä (POCBP) on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti päivänä 1 ennen annostelua.
  • Osallistujan tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 24 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Osallistuja ei saa luovuttaa siittiöitä vähintään 24 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on näyttöä suuremmasta tai yhtä suuresta (>=) F2-fibroosista, joka perustuu maksabiopsiaan seulontajakson aikana.
  • Osallistujalla on ollut maksan vajaatoimintatapahtumia.
  • Osallistujalla on aiemman esophagogastroduodenoscopyn perusteella suonikohjuja.
  • Osallistujalla on porttilaskimotukos.
  • Osallistujalle on tehty aiempi trans-kaulaportosysteeminen shuntti.
  • Osallistujalla on näyttöä muista kroonisen maksasairauden muodoista.
  • Osallistujalla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolusyöpää, okasolusyöpää, pinnallisia virtsarakon kasvaimia tai in situ kohdunkaulan syöpää. Osallistujat, joilla on parantavasti hoidettuja pahanlaatuisia kasvaimia, joilla ei ole merkkejä etäpesäkkeistä ja taudista vapaa aika yli (>) 1 vuoden, voidaan ottaa mukaan lääkärintarkastajan hyväksynnän jälkeen.
  • Osallistujalla on seulonta-arvioinnissa ja ennen ensimmäisen tutkimusannoksen antamista kliinisesti merkityksellinen poikkeava löydös, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen tutkimuksen aikana tai vaikuttaa haitallisesti tutkimuksen tuloksiin.
  • Osallistujalla on laboratoriopoikkeavuuksia seulonnassa ja ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, jotka täyttävät protokollan parametrit.
  • Osallistujan odotetaan olevan vakava ja väistämätön korkeatasoinen altistuminen sisäänhengitetyille keuhkotoksiineille tutkimuksen aikana, kuten voi esiintyä työperäisen altistumisen yhteydessä mineraalipölyille tai metalleille.
  • Osallistujalla on äskettäinen alempien hengitysteiden tulehdus, kuten keuhkokuume, viimeisten 24 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Osallistujalla on ollut toistuvia keuhkojen pahenemisvaiheita (>=2 kohtalaista tai vaikeaa pahenemista 52 viikon sisällä ennen seulontaa).
  • Osallistujalla on keuhkojen paheneminen seulonnan aikana (osallistuja voidaan seuloa uudelleen pahenemisen kliinisen häviämisen jälkeen).
  • Osallistuja saa pitkäaikaista, ympärivuorokautista happilisää tai lisähappea jatkuvalla positiivisella hengitysteiden paineella (CPAP) tai kaksitasoisella positiivisella hengitysteiden paineella akuutin hengitysvajauksen vuoksi. Osallistujalle sallitaan seuraavat ehdot seulomiseen: lyhytaikainen happilisän käyttö (esimerkiksi akuutin kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) pahenemisen hoitoon) tai CPAP obstruktiivisen uniapnean hoitoon.
  • Osallistujalla on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, minkä osoittaa anti-HIV-vasta-aine (seropositiivinen).
  • Osallistuja on seropositiivinen hepatiitti B -virukselle (HBV-pinta-antigeenipositiivinen ja/tai HBV-ydinvasta-ainepositiivinen ilman HBV-pinnan vasta-ainetta seulonnassa) tai hepatiitti C -virukselle (HCV) (havaittava HCV-ribonukleiinihappo [RNA] seulonnassa). Kovettunut HCV (positiivinen vasta-ainetesti ilman havaittavaa HCV-RNA:ta vähintään 24 viikon ajan hoidon jälkeen) on hyväksyttävä.
  • Osallistujalla on epävakaa, huonosti hallittu tai vaikea verenpainetauti. Osallistujat voidaan tarkistaa uudelleen, kun heidän verenpaineensa (BP) on onnistuneesti hallinnassa.
  • Osallistujalla on ollut torsades de pointes, kammiorytmihäiriöitä (esimerkiksi kammiotakykardia), sydänkatkos (lukuun ottamatta ensimmäisen asteen blokausta, joka on vain PR-ajan pidentymistä), synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä tai uusi ST-segmentin nousu tai masennus tai uusi Q-aalto EKG:ssä. Osallistujista, joilla on ollut eteisrytmihäiriöitä, tulee keskustella lääkärin kanssa.
  • Osallistujalla on oireinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin ohjeiden mukaan), epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, vakava sydän- ja verisuonisairaus (ejektiofraktio alle [<] 20 prosenttia [%)), ohimenevä iskeeminen kohtaus tai aivoverisuonionnettomuus 24 viikon sisällä ennen seulonta.
  • Osallistujalla on ollut suuri leikkaus 12 viikon sisällä seulonnasta (tai kauemmin, tutkijan harkinnan mukaan).
  • Osallistujalla on ollut enemmän kuin kohtuullinen alkoholinkäyttö 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
  • Osallistujalla on ollut huumeiden väärinkäyttöä (kuten kokaiini, fensyklidiini) vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä tai positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa.
  • Osallistujaa on aiemmin hoidettu fazirsiraanilla tai millä tahansa muulla RNA-häiriöllä (RNAi) alfa-1-antitrypsiinipuutoksesta johtuvan maksasairauden (AATD-LD) vuoksi.
  • Osallistujalla on aiemmin ollut yliherkkyyttä tai allergioita fazirsiraanin apuaineille.
  • Osallistuja on saanut tutkimusaineen tai laitteen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen tutkimuslääkkeen annostelua tai osallistuu parhaillaan terapeuttista interventiota sisältävään tutkimustutkimukseen.
  • Osallistuja on luovuttanut >=500 millilitraa (ml) verta 1 kuukauden sisällä tutkimushoidon antamisesta.
  • Osallistujalla on jokin samanaikainen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai sosiaalinen tilanne, joka vaikeuttaisi protokollavaatimusten noudattamista tai asettaisi osallistujan turvallisuusriskiin. Osallistujalla on ollut kliinisesti merkittävä hematologinen, munuais-, maksa-, keuhko-, neurologinen, psykiatrinen, maha-suolikanavan (GI), systeeminen tulehduksellinen, aineenvaihdunta- tai endokriininen sairaus tai mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan mielestä teki osallistujasta huono ehdokas tutkimukseen.
  • Osallistujalla on ollut tromboembolinen sairaus (mukaan lukien syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) 24 viikon sisällä ennen seulontaa tai hän käyttää kroonisia antikoagulantteja.
  • Tämä osallistuja ei voi palata kaikille suunnitelluille opintokäynneille.
  • Osallistuja on tiennyt tai epäillyt COVID-19:ää viimeisen 2 kuukauden aikana ennen seulontaa. Positiivinen vasta-ainetesti COVID-19:lle ilman muita todisteita nykyisestä tai äskettäin aktiivisesta tartunnasta ei sulje pois osallistumista. Osallistujat, jotka olivat seulonnassa silloin, kun COVID-19:ään liittyvät tekijät johtivat hoidon keskeyttämiseen, voidaan myös tutkia uudelleen sponsorin tai nimetyn henkilön luvalla.
  • Osallistuja on tutkimuspaikan työntekijä, lähin perheenjäsen (esimerkiksi puoliso, vanhempi, lapsi, sisarus) tai riippuvaisessa suhteessa tutkimuspaikan työntekijään, joka on mukana tämän tutkimuksen tekemisessä tai voi antaa suostumuksensa.
  • Osallistuja ottaa tai on velvollinen ottamaan poissuljettuja lääkkeitä.
  • Osallistuja on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi ennen osallistumista tähän tutkimukseen, tutkimuksen aikana ja 24 viikon sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta; tai osallistuja aikoo luovuttaa munasoluja kyseisenä ajanjaksona.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fazirsiran 200 mg
Osallistujat saavat fazirsiraania 200 milligrammaa (mg), injektiona ihon alle päivänä 1, viikolla 4 ja sen jälkeen 12 viikon välein (Q12W) viikkoon 100 asti.
Lääke: Fazirsiran-injektio
Fazirsiran pistetään ihon alle.
Muut nimet:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat fazirsiraania vastaavan lumelääke-injektion, ihonalaisesti päivänä 1, viikolla 4 ja Q12W viikkoon 100 asti.
Lääke: Plasebo
Fazirsiran vastaava lumelääke.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 124)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusintervention käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimusinterventioon vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön. SAE määritellään mitä tahansa epämiellyttäväksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeamaan/sikiövaurioon, minkä tahansa tartunnanaiheuttajan epäillyn leviämisen, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. AE ja SAE mukaan lukien kaikki keuhkojen AE tai SAE, jotka viittaavat keuhkojen tilan pahenemiseen (esimerkiksi keuhkojen paheneminen, hengitystieinfektio, merkittävä keuhkojen toimintakokeen heikkeneminen).
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 124)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna keuhkojen toimintaparametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Tavallisia keuhkojen toimintaparametreja käytetään keuhkojen toiminnan tutkimiseen. Keuhkojen toimintaparametrien kliininen merkitys määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Koko keuhkon 15. persentiilitiheyden muutos lähtötasosta tietokonetomografialla (CT) keuhkojen tiheysmittauksella mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
Koko keuhkon 15. persentiilitiheyden muutos lähtötasosta CT-keuhkojen densitometrialla mitattuna arvioidaan.
Perustaso viikkoon 100 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Tärkeitä merkkejä ovat kehon lämpötila, hengitystiheys, verenpaine (systolinen ja diastolinen), pulssi (lyöntiä minuutissa) ja pulssioksimetria. Elintoimintojen kliininen merkitys määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
12-kytkentäinen EKG arvioidaan. Kaikki kliinisesti merkittävät muutokset EKG-arvioinneissa määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)
Laboratorioparametrien arvioinnit sisältävät hematologian, biokemian, mukaan lukien maksakokeet, hyytymisen ja virtsaanalyysin. Laboratorioparametrien kliininen merkitys määritetään tutkijan harkinnan mukaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 124)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos seerumin Z-AAT-proteiinin lähtötasosta ajan myötä viikkoon 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Seerumin Z-AAT-proteiinin muutos lähtötasosta arvioidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan sisäisessä Z-AAT-proteiinissa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Maksansisäisen Z-AAT-proteiinin prosenttimuutos lähtötasosta arvioidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos lähtötasosta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinipolymeerikuormituksessa, arvioituna jaksoittaisella Acid Schiff Plus -diastaasilla (PAS+D) -värjäyksellä maksabiopsiassa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinipolymeerikuormassa, joka on arvioitu PAS+D-värjäyksellä maksabiopsiassa.
Perustaso viikkoon 106 asti
Osallistujien määrä, joilla ei ole muutosta tai laskua lähtötasosta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinipolymeerikuormassa, arvioituna PAS+D-värjäyksellä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla ei ole muutosta tai laskua lähtötasosta PAS+D-värjäyksellä arvioitu intrahepaattinen Z-AAT-proteiinipolymeerikuormitus.
Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos lähtötasosta intrahepaattisen portaalin tulehduspisteessä maksabiopsiassa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos portaalin tulehduspisteissä maksabiopsiassa perustuu patologian dialukemiin. Tulehdus arvioidaan asteikolla 0-3, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa tulehdusta.
Perustaso viikkoon 106 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ollut muutosta tai laskua lähtötilanteesta intrahepaattisen portaalin tulehduspisteessä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Portaalin tulehduspisteiden ei muutosta tai laskua perustuu patologian diaan lukemiin. Tulehdus arvioidaan asteikolla 0-3, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa tulehdusta. Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole muutosta tai laskua lähtötasosta maksan portaalin tulehduspisteissä, raportoidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti
Osallistujien määrä, joiden histologisen fibroosin pistemäärä ei ole muuttunut tai laskenut lähtötasosta (virushepatiitti [METAVIR] -vaiheen histologisten tietojen meta-analyysi) viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Histologisen fibroosin (METAVIR-vaiheen) muutosta tai laskua ei arvioida käyttämällä fibroosipistemäärää F0-F4, jossa korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa tulosta. Niiden osallistujien määrä, joiden histologinen fibroosipistemäärä ei muutu tai laskenut lähtötasosta ([METAVIR]-vaiheen mukaan) viikolla 106, raportoidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos perustasosta tärinäohjatussa ohimenevässä elastografiassa (VCTE) - johdettu maksan jäykkyys
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
VCTE-peräisen maksan jäykkyyden muutos lähtötasosta arvioidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos lähtötasosta maksavaurion merkkiaineissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
Muutos lähtötasosta maksavaurion merkkiaineessa (alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], glutamyylitransferaasi [GGT]) arvioidaan.
Perustaso viikkoon 106 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 26. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 26. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa