Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studera för att lära dig mer om säkerheten hos Fazirsiran och om det kan hjälpa personer med Alpha-1 Antitrypsin leversjukdom med milda leverärrbildningar (fibros)

3 mars 2026 uppdaterad av: Takeda

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Fazirsiran vid behandling av alfa-1 antitrypsinbrist-associerad leversjukdom med METAVIR-stadium F1-fibros

Hos vissa människor gör levern en onormal version av alfa-1 antitrypsin (AAT) proteinet, kallat Z-AAT. Att göra en onormal version av AAT-proteinet kan resultera i leversjukdom eftersom Z-AAT byggs upp i leverceller, vilket leder till leverproblem såsom ärrbildning i levern (fibros), fortsatt leverskada (cirros) och så småningom leversjukdom i slutstadiet. Fazirsiran är ett läkemedel som minskar skapandet av Z-AAT-proteinet och därmed uppbyggnaden av detta onormala protein i levern. Personer med denna typ av leversjukdom som redan har lindriga leverärr kommer att delta i studien. De kommer att behandlas med fazirsiran eller placebo i cirka 2 år. Denna studie kommer att kontrollera den långsiktiga säkerheten för fazirsiran och om deltagarna tolererar behandlingen. En leverbiopsi, ett sätt att ta ett litet vävnadsprov från levern, kommer att tas två gånger under studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • Rekrytering
        • UZ Antwerpen
        • Huvudutredare:
          • Sven Francque
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
        • Huvudutredare:
          • Jef Verbeek
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69317
        • Rekrytering
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Huvudutredare:
          • Teresa ANTONINI
        • Kontakt:
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Rekrytering
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Huvudutredare:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Kontakt:
      • Val-de-Marne, Frankrike, 94800
        • Rekrytering
        • Hôpital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Audrey COILLY
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013-4224
        • Rekrytering
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Justin Reynolds
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054-4502
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Hugo Vargas
        • Kontakt:
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-0001
        • Rekrytering
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
        • Rekrytering
        • University of California San Diego
        • Huvudutredare:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-3075
        • Rekrytering
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Huvudutredare:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-2203
        • Rekrytering
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Philip Rosenthal
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Rekrytering
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Huvudutredare:
          • Bhaktasharan Patel
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Huvudutredare:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-2266
        • Rekrytering
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Huvudutredare:
          • Raj Vuppalanchi
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1009
        • Rekrytering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Huvudutredare:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118-2335
        • Rekrytering
        • Boston Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Arpan Mohanty
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Huvudutredare:
          • Robert Fontana
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377-3600
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health System
        • Huvudutredare:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic PPDS
        • Huvudutredare:
          • Harmeet Malhi
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016-6402
        • Rekrytering
        • NYU Langone Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032-3722
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-1716
        • Rekrytering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Seth Sclair
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-2360
        • Rekrytering
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Rekrytering
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Huvudutredare:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Förenta staterna, 23602-4414
        • Rekrytering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mitchell Schiffman
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Huvudutredare:
          • Angelo Corsico
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +390382503777
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrytering
        • Inspiration Research Limited
        • Huvudutredare:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: (416) 944-9602
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • Indragen
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Rekrytering
        • CCA Hospital Braga
        • Huvudutredare:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Rekrytering
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Huvudutredare:
          • Vitor Pereira
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Huvudutredare:
          • Luis Maia
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +351918000000
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Rekrytering
        • Universitätsspital Bern
        • Huvudutredare:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +41442663568
  • Spanien
      • Seville, Spanien, 41018
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Manuel Romero Gomez
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Rekrytering
        • King's College Hospital
        • Huvudutredare:
          • Aftab Ala
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +442032993506
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 14186
        • Rekrytering
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +46858580000
        • Huvudutredare:
          • Staffan Wahlin
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Huvudutredare:
          • Pavel Strnad
        • Kontakt:
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekrytering
        • Hannover Medical School
        • Huvudutredare:
          • Heiner Wedemeyer
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +495115322730
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Huvudutredare:
          • Christoph Berg
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +4970712977661
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Rekrytering
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Österrike, 9020
        • Rekrytering
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Huvudutredare:
          • Markus Peck-Radosavljevic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Enligt utredarens uppfattning är deltagaren kapabel att förstå och helt följa protokollkraven och följa protokollschemat.
  • Deltagaren kan läsa, förstå och fylla i studienkäterna elektroniskt enligt utredarens bedömning.
  • Deltagaren undertecknar och daterar ett skriftligt Informed Consent Form (ICF). Eventuellt erforderligt integritetstillstånd bör också undertecknas innan några studieförfaranden påbörjas.
  • Deltagaren, oavsett kön, är i åldern 18 till 75 år inklusive.
  • Deltagaren måste ha en diagnos av proteashämmaren Z-mutation (PiZZ) genotyp AATD. En diagnos av PiZZ från källverifierbara journaler är tillåten. Annars måste deltagarna genomgå PiZZ bekräftande testning (genotypning för PiS och PiZ alleler) vid screening. PiMZ- eller PiSZ-genotyper är inte tillåtna.
  • Deltagarens kärnprover från leverbiopsier ska samlas in enligt protokollkraven.
  • Deltagaren har bevis på leverfibros i METAVIR stadium F1, utvärderad genom en centralt avläst leverbiopsi under screeningperioden; eller bekräftas uppfylla alla inträdeskriterier genom central avläsning från en tidigare biopsi utförd inom 1 år före screeningperioden med hjälp av en adekvat leverbiopsi och objektglas enligt definitionen i studielaboratoriets manual.
  • Deltagaren har en lungstatus som uppfyller protokollkraven.
  • Det måste bekräftas att deltagaren inte har hepatocellulärt karcinom (HCC).
  • Deltagarna måste ha ett negativt test för koronavirussjukdom 2019 (COVID-19) polymeraskedjereaktion (PCR) vid screening.
  • Varje deltagare som tar statiner, angiotensinomvandlande enzymhämmare, angiotensin II-receptorblockerare eller beta-1-selektiva adrenerga receptorhämmare måste ha fått en stabil dos av dessa läkemedel i minst 8 veckor före randomisering. Alla försök ska göras för att deltagaren ska fortsätta med samma dos av medicinen under hela studiedeltagandet.
  • En vuxen deltagare måste ha ett kroppsmassaindex (BMI) mellan 18 och 39 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2), inklusive.
  • Deltagaren har ett elektrokardiogram med 12 avledningar vid screening som, enligt utredarens uppfattning, inte har några avvikelser som kan äventyra deltagarens säkerhet i denna studie.
  • Deltagaren är icke-rökare.
  • Om deltagaren behandlades med andningsmediciner inklusive inhalerade luftrörsvidgare, inhalerade antikolinergika, inhalerade kortikosteroider eller lågdos systemiska kortikosteroider (prednison mindre än eller lika med (<=10) milligram per dag (mg/d) eller motsvarande) , måste doserna av deltagarens mediciner ha varit oförändrade i minst 14 dagar före screening.
  • Deltagaren ska ha lämplig ventillgång för blodprovstagning.
  • En person i fertil ålder (POCBP) måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest på dag 1 före dosering.
  • Deltagaren måste använda mycket effektiv preventivmedel under hela studiens varaktighet och i 24 veckor efter den sista dosen av studiemedicinen. Deltagaren får inte donera spermier under minst 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har bevis på större än eller lika med (>=) F2-fibros baserat på leverbiopsi under screeningsperioden.
  • Deltagaren har en historia av leverdekompenserande händelser.
  • Deltagaren har en historia av varicer baserat på en tidigare esophagogastroduodenoskopi.
  • Deltagaren har portalven trombos.
  • Deltagaren har genomgått en tidigare transjugulär portosystemisk shuntprocedur.
  • Deltagaren har bevis på andra former av kroniska leversjukdomar.
  • Deltagaren har en historia av malignitet under de senaste 5 åren, förutom adekvat behandlat basalcellscancer, skivepitelcancer, ytliga blåstumörer eller in situ livmoderhalscancer. Deltagare med kurativt behandlade maligniteter som inte har några tecken på metastaserande sjukdom och sjukdomsfritt intervall som är längre än (>) 1 år kan registreras efter godkännande av medicinsk monitor.
  • Deltagaren har ett onormalt fynd av klinisk relevans vid screeningutvärderingen och före administrering av den första dosen av studiedosering som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka deltagarnas säkerhet negativt under studien eller negativt påverka studieresultaten.
  • Deltagaren har eventuella laboratorieavvikelser vid screening och före den första dosen av studieläkemedlet som uppfyller protokollparametrar.
  • Deltagaren förväntas ha allvarlig och oundviklig exponering på hög nivå för inhalerade lunggifter under studien, såsom kan uppstå vid yrkesmässig exponering för mineraldamm eller metaller.
  • Deltagaren har nyligen haft en nedre luftvägsinfektion, såsom lunginflammation, under de senaste 24 veckorna före screening.
  • Deltagaren har en historia av frekventa pulmonella exacerbationer (>=2 måttliga eller svåra exacerbationer inom 52 veckor före screening).
  • Deltagaren upplever en pulmonell exacerbation vid tidpunkten för screening (deltagaren kan göras omscreening efter det kliniska upplösningen av en exacerbation).
  • Deltagaren får långvarigt syrgastillskott dygnet runt eller extra syrgas med kontinuerligt positivt luftvägstryck (CPAP) eller binivå positivt luftvägstryck för akut andningssvikt. Följande tillstånd är tillåtna för deltagaren att gå in i screening: kortvarig användning av syrgastillskott (exempelvis för hantering av akut kronisk obstruktiv lungsjukdom [KOL] exacerbation) eller CPAP för obstruktiv sömnapné.
  • Deltagaren har infektion med humant immunbristvirus (HIV), vilket framgår av närvaron av anti-HIV-antikroppar (seropositiv).
  • Deltagaren är seropositiv för hepatit B-virus (HBV-ytantigenpositiv och/eller HBV-kärnantikroppspositiv utan HBV-ytantikropp vid screening) eller hepatit C-virus (HCV) (detekterbar HCV-ribonukleinsyra [RNA] vid screening). Härdat HCV (positivt antikroppstest utan detekterbart HCV-RNA i minst 24 veckor efter behandling) är acceptabelt.
  • Deltagaren har instabil, dåligt kontrollerad eller svår hypertoni. Deltagarna kan kontrolleras igen när deras blodtryck (BP) har kontrollerats framgångsrikt.
  • Deltagaren har en historia av torsades de pointes, ventrikulära rytmrubbningar (exempel, ventrikulär takykardi), hjärtblockering (exklusive första gradens blockering, som endast är PR-intervallförlängning), medfödd långt QT-syndrom eller ny ST-segmentförhöjning eller depression eller en ny Q-våg på EKG. Deltagare med en historia av förmaksarytmier bör diskuteras med den medicinska monitorn.
  • Deltagaren har symtomatisk hjärtsvikt (enligt New York Heart Associations riktlinjer), instabil angina, hjärtinfarkt, allvarlig hjärt-kärlsjukdom (ejektionsfraktion mindre än [<] 20 procent [%]), övergående ischemisk attack eller cerebrovaskulär olycka inom 24 veckor innan undersökning.
  • Deltagaren har en historia av större operationer inom 12 veckor efter screening (eller längre, enligt utredarens bedömning).
  • Deltagaren har en historia av mer än måttlig alkoholkonsumtion inom 12 månader före screeningbesöket.
  • Deltagaren har en historia av drogmissbruk (som kokain, fencyklidin) inom 1 år före screeningbesöket eller har en positiv urindrogscreening vid screening.
  • Deltagaren har tidigare behandlats med fazirsiran eller någon annan RNA-interferens (RNAi) för alfa-1 antitrypsinbrist-associerad leversjukdom (AATD-LD).
  • Deltagaren har en historia av överkänslighet eller allergier med något associerat hjälpämne av fazirsiran.
  • Deltagaren har fått ett prövningsmedel eller en apparat inom 30 dagar, eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före doseringen av studieläkemedlet eller deltar för närvarande i en prövningsstudie som involverar en terapeutisk intervention.
  • Deltagaren har donerat >=500 milliliter (mL) blod inom 1 månad efter administreringen av studiebehandlingen.
  • Deltagaren har något samtidigt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller social situation som skulle göra det svårt att följa protokollkraven eller utsätta deltagaren för ytterligare säkerhetsrisk. Deltagaren har en historia av kliniskt signifikanta hematologiska, njur-, lever-, pulmonella, neurologiska, psykiatriska, gastrointestinala (GI), systemiska inflammatoriska, metabola eller endokrina störningar eller något annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt, gjort deltagaren till en dålig kandidat för inkludering i studien.
  • Deltagaren har en historia av tromboembolisk sjukdom (inklusive djup ventrombos eller lungemboli), inom 24 veckor före screening, eller tar kroniska antikoagulantia.
  • Denna deltagare kan inte återvända för alla schemalagda studiebesök.
  • Deltagaren har känt till eller misstänkt covid-19 av utredaren inom de senaste två månaderna före screening. Positiv antikroppstestning för COVID-19 utan andra bevis på aktuell eller nyligen aktiv infektion utesluter inte deltagande. Deltagare som var i screening vid den tidpunkt då covid-19-relaterade faktorer ledde till att behandlingen avbröts kan också granskas på nytt med godkännande av sponsorn eller utses.
  • Deltagaren är en anställd på studieplatsen, en närmaste familjemedlem (exempel, make/maka, förälder, barn, syskon), eller är i ett beroendeförhållande med studieplatsanställd som är involverad i genomförandet av denna studie eller kan ge sitt samtycke under tvång.
  • Deltagaren tar eller är skyldig att ta undantagna mediciner.
  • Deltagaren är gravid eller ammar eller har för avsikt att bli gravid innan han deltog i denna studie, under studien och inom 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet; eller deltagaren har för avsikt att donera ägg under denna tidsperiod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fazirsiran 200 mg
Deltagarna kommer att få fazirsiran 200 milligram (mg), injektion, subkutant på dag 1, vecka 4 och sedan var 12:e vecka (Q12W) i upp till vecka 100.
Läkemedel: Fazirsiran Injection
Fazirsiran kommer att injiceras subkutant.
Andra namn:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få fazirsiran-matchande placebo-injektion, subkutant på dag 1, vecka 4 och Q12W i upp till vecka 100.
Läkemedel: Placebo
Fazirsiran matchande placebo.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga AE (SAE)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration till slutet av studien (EOS) (vecka 124)
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av studieinterventionen, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieinterventionen. En SAE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse som leder till dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt, misstänkt överföring av något smittämne, en viktig medicinsk händelse. AE och SAE inklusive eventuella pulmonella AE eller SAE som tyder på försämrad lungtillstånd (exempelvis pulmonell exacerbation, luftvägsinfektion, signifikant försämrad lungfunktionstest) kommer att rapporteras.
Från start av studieläkemedelsadministration till slutet av studien (EOS) (vecka 124)
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring från baslinjen i lungfunktionsparametrar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Standardparametrar för lungfunktion kommer att användas för att studera lungfunktion. Klinisk betydelse av lungfunktionsparametrar kommer att bestämmas efter utredarens gottfinnande.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Förändring från baslinjen i hela lungans 15:e percentildensitet mätt med datortomografi (CT) lungdensitometri
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
Förändring från baslinjen i hela lungans 15:e percentildensitet mätt med CT-lungdensitometri kommer att bedömas.
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Vitala tecken inkluderar kroppstemperatur, andningsfrekvens, blodtryck (systoliskt och diastoliskt), puls (slag per minut) och pulsoximetri. Den kliniska betydelsen av vitala tecken kommer att bestämmas efter utredarens gottfinnande.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG) parametrar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
12-avlednings-EKG kommer att utvärderas. Alla kliniskt signifikanta förändringar i EKG-bedömningar kommer att bestämmas efter utredarens gottfinnande.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)
Bedömningar av laboratorieparametrar inkluderar hematologi, biokemi inklusive levertester, koagulation och urinanalys. Klinisk betydelse av laboratorieparametrar kommer att bestämmas efter utredarens gottfinnande.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 124)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i serum Z-AAT-protein över tid till vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i serum Z-AAT-protein kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 106
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatisk lever Z-AAT-protein vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatisk lever Z-AAT-protein kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbörda bedömd av periodic Acid Schiff Plus Diastase (PAS+D) färgning i leverbiopsi vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbörda bedömd med PAS+D-färgning i leverbiopsi kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 106
Antal deltagare utan förändring eller minskning från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbörda bedömd med PAS+D-färgning vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Antal deltagare utan förändring eller minskning från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbörda bedömd med PAS+D-färgning kommer att rapporteras.
Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i intrahepatisk portalinflammationspoäng i leverbiopsi vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Förändring i portalinflammationspoäng vid leverbiopsi baseras på patologiska diabilder. Inflammation kommer att bedömas på en skala från 0-3, med högre poäng som visar mer allvarlig inflammation.
Baslinje fram till vecka 106
Antal deltagare utan förändring eller minskning från baslinjen i Intrahepatic Portal Inflammation Score vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Ingen förändring eller minskning av portalinflammationspoäng baseras på patologiska diabilder. Inflammation kommer att bedömas på en skala från 0-3, med högre poäng som visar mer allvarlig inflammation. Antal deltagare som inte har någon förändring eller minskning från baslinjen i den intrahepatiska portalinflammationspoängen kommer att rapporteras.
Baslinje fram till vecka 106
Antal deltagare utan förändring eller minskning från baslinjen i histologisk fibros-poäng (metaanalys av histologiska data vid viral hepatit [METAVIR] stadieindelning) vid vecka 106
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Ingen förändring eller minskning av histologisk fibros (METAVIR-stadium) kommer att bedömas med hjälp av ett fibrosvärde på F0-F4, där högre poäng betyder ett sämre resultat. Antal deltagare utan någon förändring eller minskning från baslinjen i histologisk fibros-poäng (genom [METAVIR]-stadium) vid vecka 106 kommer att rapporteras.
Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i vibrationskontrollerad transient elastografi (VCTE)-härledd leverstelhet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i VCTE-härledd leverstelhet kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i markörer för leverskada
Tidsram: Baslinje fram till vecka 106
Förändring från baslinjen i markör (alaninaminotransferas [ALT], aspartataminotransferas [AST], glutamyltransferas [GGT]) för leverskada kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 106

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

26 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

26 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2023

Första postat (Faktisk)

11 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera