Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studer for å lære om sikkerheten til Fazirsiran og om det kan hjelpe personer med Alpha-1 Antitrypsin leversykdom med mild leverarrdannelse (fibrose)

3. mars 2026 oppdatert av: Takeda

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Fazirsiran ved behandling av alfa-1 antitrypsin-mangel-assosiert leversykdom med METAVIR-stadium F1-fibrose

Hos noen mennesker lager leveren en unormal versjon av alfa-1 antitrypsin (AAT) proteinet, kalt Z-AAT. Å lage en unormal versjon av AAT-proteinet kan resultere i leversykdom ettersom Z-AAT bygges opp i leverceller, noe som fører til leverproblemer som leverarrdannelse (fibrose), vedvarende leverskade (cirrhose) og til slutt leversykdom i sluttstadiet. Fazirsiran er et legemiddel som reduserer dannelsen av Z-AAT-proteinet og dermed oppbyggingen av dette unormale proteinet i leveren. Personer med denne typen leversykdom som allerede har milde leverarr vil delta i studien. De vil bli behandlet med fazirsiran eller placebo i ca. 2 år. Denne studien vil sjekke langtidssikkerheten til fazirsiran og om deltakerne tolererer behandlingen. En leverbiopsi, en måte å samle en liten vevsprøve fra leveren på, vil bli tatt to ganger i løpet av studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekruttering
        • UZ Antwerpen
        • Hovedetterforsker:
          • Sven Francque
        • Ta kontakt med:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Hovedetterforsker:
          • Jef Verbeek
        • Ta kontakt med:
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Rekruttering
        • Inspiration Research Limited
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth Chapman
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: (416) 944-9602
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4224
        • Rekruttering
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Justin Reynolds
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054-4502
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Hugo Vargas
        • Ta kontakt med:
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-0001
        • Rekruttering
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037-1337
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Rohit Loomba
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-3075
        • Rekruttering
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Hovedetterforsker:
          • Igor Barjaktarevic
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-2203
        • Rekruttering
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Philip Rosenthal
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Rekruttering
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Bhaktasharan Patel
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Eugene Schiff
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-2266
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Hovedetterforsker:
          • Raj Vuppalanchi
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1009
        • Rekruttering
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Tomohiro Tanaka
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118-2335
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Arpan Mohanty
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Fontana
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377-3600
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart Gordon
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Harmeet Malhi
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016-6402
        • Rekruttering
        • NYU Langone Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10032-3722
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-1716
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Seth Sclair
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-2360
        • Rekruttering
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy Craig
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Rekruttering
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Lawitz
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Forente stater, 23602-4414
        • Rekruttering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Schiffman
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69317
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Hovedetterforsker:
          • Teresa ANTONINI
        • Ta kontakt med:
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Rekruttering
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Hovedetterforsker:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Ta kontakt med:
      • Val-de-Marne, Frankrike, 94800
        • Rekruttering
        • Hôpital Paul Brousse
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Audrey COILLY
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Hovedetterforsker:
          • Angelo Corsico
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +390382503777
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • Tilbaketrukket
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Rekruttering
        • CCA Hospital Braga
        • Hovedetterforsker:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Rekruttering
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Hovedetterforsker:
          • Vitor Pereira
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Hovedetterforsker:
          • Luis Maia
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +351918000000
  • Spania
      • Seville, Spania, 41018
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Manuel Romero Gomez
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • King's College Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aftab Ala
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +442032993506
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Rekruttering
        • Universitätsspital Bern
        • Hovedetterforsker:
          • Guido Stirnimann
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +41442663568
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 14186
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +46858580000
        • Hovedetterforsker:
          • Staffan Wahlin
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Hovedetterforsker:
          • Pavel Strnad
        • Ta kontakt med:
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Hannover Medical School
        • Hovedetterforsker:
          • Heiner Wedemeyer
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +495115322730
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Berg
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +4970712977661
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Rekruttering
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Østerrike, 9020
        • Rekruttering
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Hovedetterforsker:
          • Markus Peck-Radosavljevic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etter etterforskerens mening er deltakeren i stand til å forstå og fullt ut overholde protokollkravene og overholde protokollplanen.
  • Deltakeren er i stand til å lese, forstå og fylle ut spørreskjemaene elektronisk etter etterforskerens vurdering.
  • Deltakeren signerer og daterer et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF). En eventuell nødvendig personvernautorisasjon bør også signeres før igangsetting av studieprosedyrer.
  • Deltakeren, uansett kjønn, er i alderen 18 til 75 år inklusive.
  • Deltakeren må ha en diagnose av proteasehemmeren Z-mutasjon (PiZZ) genotypen AATD. En diagnose av PiZZ fra kildeverifiserbare medisinske journaler er tillatt. Ellers må deltakerne gjennomgå PiZZ bekreftende testing (genotyping for PiS og PiZ alleler) ved screening. PiMZ- eller PiSZ-genotyper er ikke tillatt.
  • Deltakerens leverbiopsi-kjerneprøver bør samles inn i henhold til protokollkrav.
  • Deltakeren har bevis på METAVIR stadium F1 leverfibrose, evaluert ved en sentralt avlest baseline leverbiopsi i løpet av screeningsperioden; eller bekreftet å oppfylle alle inngangskriteriene ved sentral avlesning fra en tidligere biopsi utført innen 1 år før screeningsperioden ved bruk av en adekvat leverbiopsi og lysbilder som definert i studielaboratoriehåndboken.
  • Deltakeren har en lungestatus som oppfyller protokollkravene.
  • Det må bekreftes at deltakeren ikke har hepatocellulært karsinom (HCC).
  • Deltakere må ha en negativ koronavirussykdom 2019 (COVID-19) polymerasekjedereaksjon (PCR) test ved screening.
  • Enhver deltaker som tar statiner, angiotensin-konverterende enzymhemmere, angiotensin II-reseptorblokkere eller beta-1 selektive adrenerge reseptorhemmere må ha fått en stabil dose av disse medisinene i minst 8 uker før randomisering. Alle forsøk skal gjøres for at deltakeren skal fortsette med den samme dosen av medisinen så lenge studiedeltakelsen varer.
  • En voksen deltaker må ha en kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 39 kilo per kvadratmeter (kg/m^2), inklusive.
  • Deltakeren har et 12-avlednings elektrokardiogram ved screening som, etter etterforskerens oppfatning, ikke har noen abnormiteter som kan kompromittere deltakerens sikkerhet i denne studien.
  • Deltakeren er ikke-røyker.
  • Hvis deltakeren ble behandlet med luftveismedisiner inkludert inhalerte bronkodilatatorer, inhalerte antikolinergika, inhalerte kortikosteroider eller lavdose systemiske kortikosteroider (prednison mindre enn eller lik (<=10) milligram per dag (mg/d) eller tilsvarende) , må dosene av deltakerens medisiner ha vært uendret i minst 14 dager før screening.
  • Deltakeren må ha egnet venetilgang for blodprøvetaking.
  • En person i fertil alder (POCBP) må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest på dag 1 før dosering.
  • Deltakeren må bruke svært effektiv prevensjon under hele studiens varighet og i 24 uker etter siste dose med studiemedisin. Deltakeren må ikke donere sæd i minst 24 uker etter siste dose med studiemedisin.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har bevis for større enn eller lik (>=) F2-fibrose basert på leverbiopsi i løpet av screeningsperioden.
  • Deltakeren har en historie med leverdekompenserende hendelser.
  • Deltakeren har en historie med varicer basert på en tidligere esophagogastroduodenoskopi.
  • Deltakeren har portalvenetrombose.
  • Deltakeren har gjennomgått en tidligere transjugulær portosystemisk shuntprosedyre.
  • Deltakeren har bevis på andre former for kroniske leversykdommer.
  • Deltakeren har en historie med malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelhudkreft, overfladiske blæresvulster eller in situ livmorhalskreft. Deltakere med kurativt behandlede maligniteter som ikke har tegn på metastatisk sykdom og sykdomsfritt intervall som er større enn (>) 1 år, kan registreres etter godkjenning av medisinsk monitor.
  • Deltakeren har et unormalt funn av klinisk relevans ved screeningsevalueringen og før administrering av den første dosen med studiedosering som, etter utforskerens oppfatning, kan ha negativ innvirkning på deltakersikkerheten under studien eller ha negativ innvirkning på studieresultatene.
  • Deltakeren har laboratorieavvik ved screening og før den første dosen av studiemedikamentet som oppfyller protokollparametere.
  • Deltakeren forventes å ha alvorlig og uunngåelig eksponering på høyt nivå for inhalerte lungetoksiner i løpet av studien, slik som kan oppstå ved yrkeseksponering for mineralstøv eller metaller.
  • Deltakeren har nylig hatt en nedre luftveisinfeksjon, som lungebetennelse, i løpet av de siste 24 ukene før screening.
  • Deltakeren har en historie med hyppige lungeeksaserbasjoner (>=2 moderate eller alvorlige eksaserbasjoner innen 52 uker før screening).
  • Deltakeren opplever en lungeforverring på tidspunktet for screening (deltakeren kan bli screenet på nytt etter den kliniske oppløsningen av en eksaserbasjon).
  • Deltakeren mottar langvarig oksygentilskudd døgnet rundt eller ekstra oksygen med kontinuerlig positivt luftveistrykk (CPAP) eller binivå positivt luftveistrykk for akutt respirasjonssvikt. Følgende forhold er tillatt for deltakeren å gå inn i screening: kortvarig bruk av oksygentilskudd (for eksempel for behandling av akutt kronisk obstruktiv lungesykdom [KOLS]-eksaserbasjon) eller CPAP for obstruktiv søvnapné.
  • Deltakeren har infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), som vist ved tilstedeværelsen av anti-HIV-antistoff (seropositivt).
  • Deltakeren er seropositiv for hepatitt B-virus (HBV-overflateantigenpositiv og/eller HBV-kjerneantistoffpositiv uten HBV-overflateantistoff ved screening) eller hepatitt C-virus (HCV) (påvisbar HCV-ribonukleinsyre [RNA] ved screening). Herdet HCV (positiv antistofftest uten påviselig HCV-RNA i minst 24 uker etter behandling) er akseptabelt.
  • Deltakeren har ustabil, dårlig kontrollert eller alvorlig hypertensjon. Deltakerne kan bli testet på nytt når blodtrykket (BP) er vellykket kontrollert.
  • Deltakeren har en historie med torsades de pointes, ventrikulære rytmeforstyrrelser (eksempel ventrikulær takykardi), hjerteblokk (unntatt førstegradsblokkering, som kun er PR-intervallforlengelse), medfødt langt QT-syndrom eller ny ST-segmentheving eller depresjon eller en ny Q-bølge på EKG. Deltakere med en historie med atriearytmier bør diskuteres med den medisinske monitoren.
  • Deltakeren har symptomatisk hjertesvikt (i henhold til retningslinjer fra New York Heart Association), ustabil angina, hjerteinfarkt, alvorlig kardiovaskulær sykdom (ejeksjonsfraksjon mindre enn [<] 20 prosent [%)), forbigående iskemisk anfall eller cerebrovaskulær ulykke innen 24 uker før screening.
  • Deltakeren har en historie med større operasjoner innen 12 uker etter screening (eller lenger, etter etterforskerens skjønn).
  • Deltakeren har en historie med mer enn moderat alkoholforbruk innen 12 måneder før screeningbesøket.
  • Deltakeren har en historie med narkotikamisbruk (som kokain, fencyklidin) innen 1 år før screeningbesøket eller har en positiv urinstoffscreening ved screening.
  • Deltakeren har tidligere blitt behandlet med fazirsiran eller annen RNA-interferens (RNAi) for alfa-1 antitrypsin-mangel-assosiert leversykdom (AATD-LD).
  • Deltakeren har en historie med overfølsomhet eller allergier med eventuelle tilknyttede hjelpestoffer av fazirsiran.
  • Deltakeren har mottatt et undersøkelsesmiddel eller en enhet innen 30 dager, eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før doseringen av studiemedisinen eller deltar for tiden i en undersøkelsesstudie som involverer en terapeutisk intervensjon.
  • Deltakeren har donert >=500 milliliter (ml) blod innen 1 måned etter administrering av studiebehandling.
  • Deltakeren har en samtidig medisinsk eller psykiatrisk tilstand eller sosial situasjon som vil gjøre det vanskelig å overholde protokollkrav eller sette deltakeren i ytterligere sikkerhetsrisiko. Deltakeren har en historie med klinisk signifikante hematologiske, nyre-, lever-, pulmonale, nevrologiske, psykiatriske, gastrointestinale (GI), systemiske inflammatoriske, metabolske eller endokrine lidelser eller andre tilstander som, etter utforskerens oppfatning, gjorde deltakeren til en dårlig kandidat for inkludering i studiet.
  • Deltakeren har en historie med tromboembolisk sykdom (inkludert dyp venetrombose eller lungeemboli), innen 24 uker før screening, eller tar kroniske antikoagulantia.
  • Denne deltakeren kan ikke komme tilbake for alle planlagte studiebesøk.
  • Deltakeren har kjent eller mistenkt COVID-19 av etterforskeren i løpet av de siste 2 månedene før screening. Positiv antistofftesting for COVID-19 uten andre bevis på nåværende eller nylig aktiv infeksjon utelukker ikke deltakelse. Deltakere som var under screening på det tidspunktet da covid-19-relaterte faktorer resulterte i seponering, kan også screenes på nytt med godkjenning av sponsoren eller den utpekte.
  • Deltakeren er en ansatt på studiestedet, et nærmeste familiemedlem (eksempel, ektefelle, forelder, barn, søsken), eller er i et avhengighetsforhold til studiestedets ansatt som er involvert i gjennomføringen av denne studien eller kan samtykke under tvang.
  • Deltakeren tar eller er pålagt å ta ekskluderte medisiner.
  • Deltakeren er gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid før han deltar i denne studien, under studien og innen 24 uker etter siste dose av studiemedikamentet; eller deltakeren har til hensikt å donere egg i løpet av en slik tidsperiode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fazirsiran 200 mg
Deltakerne vil motta fazirsiran 200 milligram (mg), injeksjon, subkutant på dag 1, ved uke 4 og deretter hver 12. uke (Q12W) i opptil uke 100.
Legemiddel: Fazirsiran injeksjon
Fazirsiran vil bli injisert subkutant.
Andre navn:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta fazirsiran-matchende placebo-injeksjon, subkutant på dag 1, ved uke 4 og Q12W i opptil uke 100.
Legemiddel: Placebo
Fazirsiran matchende placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige AE (SAEs)
Tidsramme: Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (EOS) (uke 124)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjonen, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av studieintervensjonen. En SAE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, mistenkt overføring av smittestoff, en viktig medisinsk begivenhet. AE og SAE, inkludert eventuelle lunge AE eller SAE som indikerer forverret lungetilstand (eksempel, pulmonal eksaserbasjon, luftveisinfeksjon, betydelig reduksjon av lungefunksjonstest) vil bli rapportert.
Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (EOS) (uke 124)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i lungefunksjonsparametre
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Standard lungefunksjonsparametere vil bli brukt for å studere lungefunksjon. Klinisk betydning av lungefunksjonsparametere vil bli bestemt etter utrederens skjønn.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Endring fra baseline i hele lunge 15. persentiltetthet målt ved computertomografi (CT) lungetensitometri
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Endring fra baseline i hele lunge 15. persentil tetthet målt ved CT lungetettometri vil bli vurdert.
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Vitale tegn inkluderer kroppstemperatur, respirasjonsfrekvens, blodtrykk (systolisk og diastolisk), puls (slag per minutt) og pulsoksymetri. Den kliniske betydningen av vitale tegn vil bli bestemt etter etterforskerens skjønn.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
12-avlednings EKG vil bli evaluert. Enhver klinisk signifikant endring i EKG-vurderinger vil bli bestemt etter utrederens skjønn.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)
Laboratorieparametervurderinger inkluderer hematologi, biokjemi inkludert levertester, koagulasjon og urinanalyse. Klinisk betydning av laboratorieparametere vil bli bestemt etter etterforskerens skjønn.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 124)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum Z-AAT-protein over tid til uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i serum Z-AAT-protein vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 106
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk lever Z-AAT-protein ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk lever Z-AAT-protein vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT proteinpolymerbyrde vurdert av periodisk syre Schiff Plus Diastase (PAS+D)-farging i leverbiopsi ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbyrde vurdert ved PAS+D-farging i leverbiopsi vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 106
Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i intrahepatisk Z-AAT proteinpolymerbyrde vurdert ved PAS+D-farging ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbyrde vurdert ved PAS+D-farging vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i Intrahepatic Portal Inflammation Score i leverbiopsi ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Endring i portalbetennelsesscore i leverbiopsi er basert på patologisk lysbildeavlesning. Betennelse vil bli vurdert på en skala fra 0-3, med høyere skår som viser mer alvorlig betennelse.
Baseline frem til uke 106
Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i Intrahepatic Portal Inflammation Score ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Ingen endring eller reduksjon i portalbetennelsesscore er basert på patologisk lysbildeavlesning. Betennelse vil bli vurdert på en skala fra 0-3, med høyere skår som viser mer alvorlig betennelse. Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i skåre for intrahepatisk portalinflammasjon vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 106
Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i histologisk fibrose-poengsum (meta-analyse av histologiske data i viral hepatitt [METAVIR] stadieinndeling) ved uke 106
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Ingen endring eller reduksjon i histologisk fibrose (METAVIR-stadie) vil bli vurdert ved bruk av en fibrose-skår på F0-F4, hvor høyere skår betyr et dårligere resultat. Antall deltakere uten endring eller reduksjon fra baseline i histologisk fibrose-score (ved [METAVIR]-stadie) ved uke 106 vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i vibrasjonskontrollert transient elastografi (VCTE)-avledet leverstivhet
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i VCTE-avledet leverstivhet vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i markører for leverskade
Tidsramme: Baseline frem til uke 106
Endring fra baseline i markør (alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], glutamyltransferase [GGT]) for leverskade vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 106

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

26. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

26. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

11. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere