Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Fazirsiran biztonságosságáról, és arról, hogy segíthet-e az alfa-1-antitripszin májbetegségben szenvedőknek enyhe májhegesedés (fibrózis) esetén

2026. március 3. frissítette: Takeda

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat a Fazirsiran biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az alfa-1-antitripszinhiánnyal összefüggő májbetegség kezelésében METAVIR F1-es stádiumú fibrózissal

Néhány embernél a máj az alfa-1 antitripszin (AAT) fehérje abnormális változatát, az úgynevezett Z-AAT-t termeli. Az AAT fehérje abnormális változatának előállítása májbetegséghez vezethet, mivel a Z-AAT felhalmozódik a májsejtekben, ami májproblémákhoz, például májhegesedéshez (fibrózis), folyamatos májkárosodáshoz (cirrhosis) és végső stádiumú májbetegséghez vezet. A Fazirsiran egy olyan gyógyszer, amely csökkenti a Z-AAT fehérje képződését, és ezáltal ennek a kóros fehérjének a májban történő felhalmozódását. Az ilyen típusú májbetegségben szenvedők, akiknek már enyhe májhegesedésük van, részt vesznek a vizsgálatban. Körülbelül 2 évig fazirsirannal vagy placebóval kezelik őket. Ez a vizsgálat megvizsgálja a fazirsiran hosszú távú biztonságosságát, és azt, hogy a résztvevők tolerálják-e a kezelést. A májbiopsziát, amely egy kis szövetminta gyűjtése a májból, a vizsgálat során kétszer kell venni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria, 8036
        • Toborzás
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Ausztria, 9020
        • Toborzás
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Kutatásvezető:
          • Markus Peck-Radosavljevic
  • Belgium
      • Antwerp, Belgium, 2650
        • Toborzás
        • UZ Antwerpen
        • Kutatásvezető:
          • Sven Francque
        • Kapcsolatba lépni:
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven
        • Kutatásvezető:
          • Jef Verbeek
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Toborzás
        • King's College Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Aftab Ala
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +442032993506
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013-4224
        • Toborzás
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Justin Reynolds
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054-4502
        • Toborzás
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Kutatásvezető:
          • Hugo Vargas
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724-0001
        • Toborzás
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-1337
        • Toborzás
        • University of California San Diego
        • Kutatásvezető:
          • Rohit Loomba
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-3075
        • Toborzás
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Kutatásvezető:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-2203
        • Toborzás
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Philip Rosenthal
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Toborzás
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Kutatásvezető:
          • Bhaktasharan Patel
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Kutatásvezető:
          • Eugene Schiff
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-2266
        • Toborzás
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Kutatásvezető:
          • Raj Vuppalanchi
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1009
        • Toborzás
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kutatásvezető:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118-2335
        • Toborzás
        • Boston Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Arpan Mohanty
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Kutatásvezető:
          • Robert Fontana
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48377-3600
        • Toborzás
        • Henry Ford Health System
        • Kutatásvezető:
          • Stuart Gordon
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic PPDS
        • Kutatásvezető:
          • Harmeet Malhi
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016-6402
        • Toborzás
        • NYU Langone Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032-3722
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106-1716
        • Toborzás
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Seth Sclair
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033-2360
        • Toborzás
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Timothy Craig
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
        • Toborzás
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Kutatásvezető:
          • Eric Lawitz
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Egyesült Államok, 23602-4414
        • Toborzás
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mitchell Schiffman
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, 69317
        • Toborzás
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Kutatásvezető:
          • Teresa ANTONINI
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rennes, Franciaország, 35000
        • Toborzás
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Kutatásvezető:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Kapcsolatba lépni:
      • Val-de-Marne, Franciaország, 94800
        • Toborzás
        • Hôpital Paul Brousse
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Audrey COILLY
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Toborzás
        • Inspiration Research Limited
        • Kutatásvezető:
          • Kenneth Chapman
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: (416) 944-9602
  • Lengyelország
      • Mysłowice, Lengyelország, 41-400
        • Visszavont
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Toborzás
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Kutatásvezető:
          • Pavel Strnad
        • Kapcsolatba lépni:
      • Berlin, Németország, 13353
        • Toborzás
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Németország, 30625
        • Toborzás
        • Hannover Medical School
        • Kutatásvezető:
          • Heiner Wedemeyer
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +495115322730
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Toborzás
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Kutatásvezető:
          • Christoph Berg
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +4970712977661
  • Olaszország
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Toborzás
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Kutatásvezető:
          • Angelo Corsico
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +390382503777
  • Portugália
      • Braga, Portugália, 4710-243
        • Toborzás
        • CCA Hospital Braga
        • Kutatásvezető:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugália, 9000-168
        • Toborzás
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Kutatásvezető:
          • Vitor Pereira
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugália, 4099-001
        • Toborzás
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Kutatásvezető:
          • Luis Maia
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +351918000000
  • Spanyolország
      • Seville, Spanyolország, 41018
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Kutatásvezető:
          • Manuel Romero Gomez
        • Kapcsolatba lépni:
  • Svájc
      • Bern, Svájc, 3010
        • Toborzás
        • Universitätsspital Bern
        • Kutatásvezető:
          • Guido Stirnimann
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +41442663568
  • Svédország
      • Huddinge, Svédország, 14186
        • Toborzás
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
          • Telefonszám: +46858580000
        • Kutatásvezető:
          • Staffan Wahlin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgáló véleménye szerint a résztvevő képes a protokoll követelményeinek megértésére és maradéktalan betartására, valamint a protokoll ütemtervének betartására.
  • A résztvevő képes a vizsgálati kérdőíveket a vizsgáló megítélése szerint elektronikusan elolvasni, megérteni és kitölteni.
  • A résztvevő aláírja és dátummal látja el az írásos informált beleegyező nyilatkozatot (ICF). Bármilyen szükséges adatvédelmi felhatalmazást is alá kell írni a tanulmányi eljárások megkezdése előtt.
  • A résztvevő bármilyen nemű, 18 és 75 év közötti.
  • A résztvevőnek rendelkeznie kell a proteáz inhibitor Z mutáció (PiZZ) AATD genotípusával. A PiZZ diagnózisa a forrás által igazolható orvosi feljegyzések alapján megengedett. Ellenkező esetben a résztvevőknek a szűréskor PiZZ-megerősítő teszten (PiS és PiZ allélek genotipizálása) kell részt venniük. PiMZ vagy PiSZ genotípusok nem megengedettek.
  • A résztvevő májbiopsziás magmintáját a protokoll követelményeinek megfelelően kell gyűjteni.
  • A résztvevőnek bizonyítéka van a METAVIR F1 stádiumú májfibrózisára, amelyet központilag leolvasott kiindulási májbiopsziával értékeltek ki a szűrési időszak alatt; vagy a vizsgálati laboratórium kézikönyvében meghatározott megfelelő májbiopszia és tárgylemezek felhasználásával a szűrési időszak előtt 1 éven belül elvégzett korábbi biopszia központi leolvasásával megerősítették, hogy megfelel az összes belépési kritériumnak.
  • A résztvevő pulmonalis állapota megfelel a protokoll követelményeinek.
  • Meg kell erősíteni, hogy a résztvevőnek nincs hepatocellularis karcinómája (HCC).
  • A résztvevőknek negatív 2019-es koronavírus-betegség (COVID-19) polimeráz láncreakció (PCR) teszttel kell rendelkezniük a szűréskor.
  • Minden résztvevőnek, aki sztatinokat, angiotenzin-konvertáló enzim-gátlókat, angiotenzin II-receptor-blokkolókat vagy béta-1 szelektív adrenerg receptor gátlókat szed, stabil adagot kell kapnia ezekből a gyógyszerekből legalább 8 hétig a randomizálás előtt. Minden kísérletet meg kell tenni annak érdekében, hogy a résztvevő ugyanazt a gyógyszeradagot alkalmazza a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt.
  • Egy felnőtt résztvevő testtömeg-indexének (BMI) 18 és 39 kilogramm/négyzetméter (kg/m^2) között kell lennie.
  • A résztvevőnek 12 elvezetéses elektrokardiogramja van a szűréskor, amelyen a vizsgáló véleménye szerint nincs olyan rendellenesség, amely veszélyeztetné a résztvevő biztonságát ebben a vizsgálatban.
  • A résztvevő nemdohányzó.
  • Ha a résztvevőt bármilyen légúti gyógyszerrel kezelték, beleértve az inhalációs hörgőtágítókat, az inhalációs antikolinerg szereket, az inhalációs kortikoszteroidokat vagy az alacsony dózisú szisztémás kortikoszteroidokat (prednizon, legfeljebb (<=10) milligramm/nap (mg/nap) vagy ennek megfelelője) , a résztvevő gyógyszereinek dózisának legalább 14 napig változatlannak kell lennie a szűrés előtt.
  • A résztvevőnek megfelelő vénás hozzáféréssel kell rendelkeznie a vérvételhez.
  • A fogamzóképes korú személynek (POCBP) negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor és negatív vizelet terhességi teszttel az első napon az adagolás előtt.
  • A résztvevőnek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 24 hétig. A résztvevőnek nem szabad spermát adnia a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után legalább 24 hétig.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnél a szűrési időszak során végzett májbiopszia alapján (>=) nagyobb vagy egyenlő F2-fibrózis van.
  • A résztvevőnek májdekompenzációs eseményei vannak.
  • A résztvevőnél korábbi esophagogastroduodenoscopia alapján visszérgyulladás szerepel.
  • A résztvevőnek portális véna trombózisa van.
  • A résztvevő előzetesen transzjuguláris portosisztémás sönt eljáráson esett át.
  • A résztvevőnek bizonyítékai vannak a krónikus májbetegségek egyéb formáira.
  • A résztvevőnek az elmúlt 5 évben rosszindulatú daganata volt, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes karcinómát, laphámsejtes bőrrákot, felületes hólyagdaganatot vagy in situ méhnyakrákot. Azok a kuratívan kezelt rosszindulatú daganatos betegek, akiknél nincs bizonyíték metasztatikus betegségre, és a betegségmentes időszak több mint (>) 1 év, az orvosi megfigyelő jóváhagyása után vehetők fel.
  • A résztvevőnél a szűrővizsgálat során és a vizsgálati adag első dózisának beadása előtt olyan abnormális klinikai jelentőségű lelet tapasztalható, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonságát a vizsgálat során vagy a vizsgálati eredményeket.
  • A résztvevőnél a szűréskor és a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt olyan laboratóriumi eltérések mutatkoznak, amelyek megfelelnek a protokoll paramétereinek.
  • A vizsgálat során a résztvevő várhatóan súlyos és elkerülhetetlenül magas szintű expozícióban van a belélegzett tüdőtoxinoknak, ami előfordulhat az ásványi porok vagy fémek munkahelyi expozíciója során.
  • A résztvevőnek nemrégiben alsó légúti fertőzése, például tüdőgyulladása van a szűrést megelőző 24 hétben.
  • A résztvevőnek gyakori tüdőexacerbatiója szerepel (>=2 közepes vagy súlyos exacerbáció a szűrést megelőző 52 héten belül).
  • A résztvevő a szűrés időpontjában tüdő-exacerbációt tapasztal (a résztvevőt az exacerbáció klinikai megszűnése után újra szűrhetik).
  • A résztvevő hosszú távú, éjjel-nappal oxigénpótlásban vagy folyamatos pozitív légúti nyomású (CPAP) vagy kétszintű pozitív légúti nyomású kiegészítő oxigénben részesül akut légzési elégtelenség miatt. A szűrésre a következő feltételek vonatkoznak: oxigénpótlás rövid távú alkalmazása (például akut krónikus obstruktív tüdőbetegség [COPD] exacerbációjának kezelésére) vagy CPAP obstruktív alvási apnoe esetén.
  • A résztvevő humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzésben szenved, amit a HIV-ellenes antitest jelenléte mutat (szeropozitív).
  • A résztvevő szeropozitív hepatitis B vírusra (HBV felszíni antigén pozitív és/vagy HBV mag antitest pozitív, HBV felszíni antitest nélkül a szűréskor) vagy hepatitis C vírusra (HCV) (kiszűréskor kimutatható HCV ribonukleinsav [RNS]). Gyógyult HCV (pozitív antitest teszt kimutatható HCV RNS nélkül a kezelés után legalább 24 hétig) elfogadható.
  • A résztvevő instabil, rosszul kontrollált vagy súlyos magas vérnyomásban szenved. A résztvevők ismételt szűrésre kerülhetnek, ha vérnyomásukat (BP) sikeresen beállítják.
  • A résztvevőnek kórtörténetében szerepel torsades de pointes, kamrai ritmuszavar (például kamrai tachycardia), szívblokk (kivéve az első fokú blokkot, csak PR-intervallum megnyúlás), veleszületett hosszú QT-szindróma vagy új ST-szakasz eleváció vagy depresszió, vagy új Q hullám az EKG-n. Azokat a résztvevőket, akiknek anamnézisében pitvari aritmiák szerepelnek, meg kell beszélni az orvosi monitorral.
  • A résztvevőnek tüneti szívelégtelensége (a New York Heart Association irányelvei szerint), instabil anginája, miokardiális infarktusa, súlyos szív- és érrendszeri betegsége ([<] 20 százaléknál [%)], tranziens ischaemiás rohama vagy cerebrovaszkuláris balesete van a megelőző 24 héten belül. szűrés.
  • A résztvevőnél a szűrést követő 12 héten belül (vagy hosszabb ideig, a vizsgáló döntése szerint) jelentős műtéten esett át.
  • A résztvevő a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapon belül mérsékeltnél nagyobb alkoholfogyasztást szenvedett.
  • A résztvevőnek kábítószerrel való visszaélése (például kokain, fenciklidin) volt a szűrővizsgálat előtti egy éven belül, vagy pozitív vizelet-kábítószer-szűrése van a szűréskor.
  • A résztvevőt korábban fazirsziránnal vagy bármilyen más RNS-interferenciával (RNAi) kezelték alfa-1-antitripszinhiánnyal összefüggő májbetegség (AATD-LD) miatt.
  • A résztvevőnek a kórtörténetében túlérzékenység vagy allergia szerepel a fazirsiran bármely társított segédanyagával szemben.
  • A résztvevő a vizsgálati gyógyszer adagolása előtt 30 napon, vagy 5 felezési időn belül kapott vizsgálati szert vagy eszközt, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy éppen terápiás beavatkozást magában foglaló vizsgálati vizsgálatban vesz részt.
  • A résztvevő >=500 milliliter (ml) vért adott a vizsgálati kezelés beadását követő 1 hónapon belül.
  • A résztvevőnek olyan kísérő egészségügyi vagy pszichiátriai állapota vagy szociális helyzete van, amely megnehezítené a protokollkövetelmények teljesítését, vagy további biztonsági kockázatnak tenné ki a résztvevőt. A résztvevőnek klinikailag jelentős hematológiai, vese-, máj-, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai, gasztrointesztinális (GI), szisztémás gyulladásos, anyagcsere- vagy endokrin rendellenessége vagy bármely más olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt rossz jelölt a vizsgálatba való felvételre.
  • A résztvevőnek thromboemboliás betegsége (beleértve a mélyvénás trombózist vagy tüdőembóliát) a szűrést megelőző 24 héten belül szerepel, vagy krónikus véralvadásgátlót szed.
  • Ez a résztvevő nem tud visszatérni az összes tervezett tanulmányi látogatásra.
  • A résztvevő a szűrést megelőző elmúlt 2 hónapban ismerte vagy gyanította a COVID-19-et a nyomozó. A COVID-19-re vonatkozó pozitív antitest-teszt a jelenlegi vagy közelmúltban aktív fertőzés egyéb bizonyítéka nélkül nem zárja ki a részvételt. A szponzor vagy a kijelölt személy jóváhagyásával azokat a résztvevőket is átvizsgálhatják, akik akkoriban szűrésen voltak, amikor a COVID-19-hez kapcsolódó tényezők a kezelés abbahagyását eredményezték.
  • A résztvevő a vizsgálati helyszín alkalmazottja, közvetlen családtagja (például házastárs, szülő, gyermek, testvér), vagy eltartott kapcsolatban áll a vizsgálati helyszín alkalmazottjával, aki részt vesz a vizsgálat lefolytatásában, vagy kényszer hatására beleegyezik.
  • A résztvevő kizárt gyógyszereket vesz vagy köteles szedni.
  • A résztvevő terhes vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálatban való részvétel előtt, a vizsgálat alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 24 héten belül; vagy a résztvevő petesejteket kíván adományozni ez idő alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fazirsiran 200 mg
A résztvevők 200 milligramm (mg) fazirsirán injekciót kapnak, szubkután az 1. napon, a 4. héten, majd 12 hetente (Q12W) a 100. hétig.
Drog: Fazirsiran injekció
A Fazirsiran injekciót szubkután kell beadni.
Más nevek:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők fazirsiran megfelelő placebo injekciót kapnak, szubkután az 1. napon, a 4. héten és Q12W-ben a 100. hétig.
Drog: Placebo
Fazirsiran megfelelő placebo.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos AE-kkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától a vizsgálat végéig (EOS) (124. hét)
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél, amely időlegesen kapcsolódik a vizsgálati beavatkozás használatához, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekintik-e vagy sem. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség lehet, amely időlegesen összefügg a vizsgálati beavatkozás alkalmazásával. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos egészségügyi esemény, amely halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot/fogyatkozást, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet, fertőző ágens átvitelének gyanúját, fontos orvosi esemény. A nemkívánatos eseményeket és a nemkívánatos eseményeket, beleértve a pulmonális nemkívánatos eseményeket vagy a tüdő állapotának romlására utaló SAE-ket (például tüdő exacerbáció, légúti fertőzés, a tüdőfunkciós teszt jelentős csökkenése) jelenteni kell.
A vizsgálati gyógyszer beadásától a vizsgálat végéig (EOS) (124. hét)
Azon résztvevők száma, akiknél a tüdőfunkció paraméterei klinikailag jelentős változást mutattak a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
A tüdőfunkció tanulmányozásához standard tüdőfunkciós paramétereket kell használni. A tüdőfunkciós paraméterek klinikai jelentőségét a vizsgáló saját belátása szerint határozza meg.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
Változás az alapvonalhoz képest a teljes tüdő 15. százalékos sűrűségében, számítógépes tomográfia (CT) tüdődenzitometriával mérve
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
A CT-tüdődenzitometriával mért teljes tüdő 15. percentilis denzitás kiindulási értékhez viszonyított változását értékeljük.
Alapállapot a 100. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
A létfontosságú jelek közé tartozik a testhőmérséklet, a légzésszám, a vérnyomás (szisztolés és diasztolés), a pulzus (percenkénti ütés) és a pulzoximetria. Az életjelek klinikai jelentőségét a vizsgáló belátása szerint határozza meg.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az elektrokardiogram (EKG) paramétereiben
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
12 elvezetéses EKG kerül kiértékelésre. Bármilyen klinikailag jelentős változást az EKG-értékelésben, a vizsgáló belátása szerint határoz meg.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a klinikai laboratóriumi paraméterekben
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)
A laboratóriumi paraméterek értékelése magában foglalja a hematológiát, a biokémiát, beleértve a májteszteket, a koagulációt és a vizeletvizsgálatot. A laboratóriumi paraméterek klinikai jelentőségét a vizsgáló saját belátása szerint határozza meg.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az EOS-ig (124. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a szérum Z-AAT fehérjében az idő múlásával a 106. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
A szérum Z-AAT fehérje kiindulási értékétől való változást értékelni fogják.
Alaphelyzet a 106. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az intrahepatikus máj Z-AAT fehérjében a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
Az intrahepatikus máj Z-AAT fehérje kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását értékeljük.
Alaphelyzet a 106. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest az intrahepatikus Z-AAT fehérje polimer terhelésben, periódusos sav Schiff plusz diasztáz (PAS+D) festéssel értékelve a májbiopsziában a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
A májbiopsziában végzett PAS+D festéssel értékelt intrahepatikus Z-AAT fehérje polimerterhelés kiindulási értékhez viszonyított változását értékeljük.
Alaphelyzet a 106. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél az intrahepatikus Z-AAT fehérjepolimer terhelés nem változott vagy csökkent az alapvonalhoz képest, PAS+D festéssel értékelve a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
Jelenteni kell azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél a PAS+D festéssel értékelt intrahepatikus Z-AAT fehérje polimerterhelés nem változott vagy csökkent az alapvonalhoz képest.
Alaphelyzet a 106. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest az intrahepatikus portálgyulladás pontszámában a májbiopsziában a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
A májbiopsziában a portális gyulladás pontszámának változása a patológia tárgylemezének leolvasásán alapul. A gyulladást 0-3-ig terjedő skálán értékelik, a magasabb pontszámok súlyosabb gyulladást mutatnak.
Alaphelyzet a 106. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél nem változott vagy csökkent a kiindulási értékhez képest az intrahepatikus portálgyulladás pontszáma a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
Nincs változás vagy csökkenés a portális gyulladás pontszámában a patológia tárgylemezein alapul. A gyulladást 0-3-ig terjedő skálán értékelik, a magasabb pontszámok súlyosabb gyulladást mutatnak. Azon résztvevők számát jelentik, akiknél az intrahepatikus portális gyulladás pontszáma nem változott vagy csökkent a kiindulási értékhez képest.
Alaphelyzet a 106. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a szövettani fibrózis pontszám nem változott vagy csökkent a kiindulási értékhez képest (a vírusos hepatitis [METAVIR] stádiumú szövettani adatainak metaanalízise) a 106. héten
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
A szövettani fibrózis (METAVIR stádium) változása vagy csökkenése nem kerül értékelésre F0-F4 fibrózispontszámmal, ahol a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. Azon résztvevők számát jelentik, akiknél a szövettani fibrózis pontszám nem változott vagy csökkent az alapvonalhoz képest ([METAVIR] stádiumozással) a 106. héten.
Alaphelyzet a 106. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a vibrációkontrollált tranziens elasztográfia (VCTE) – származtatott májmerevségben
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
Felmérik a VCTE-eredetű májmerevség kiindulási értékéhez viszonyított változását.
Alaphelyzet a 106. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a májsérülés markereiben
Időkeret: Alaphelyzet a 106. hétig
A májkárosodás markerének (alanin-aminotranszferáz [ALT], aszpartát-aminotranszferáz [AST], glutamil-transzferáz [GGT]) változását az alapvonalhoz képest értékelni kell.
Alaphelyzet a 106. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 26.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 1.

Első közzététel (Tényleges)

2023. december 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel