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Estude para aprender sobre a segurança do Fazirsiran e se ele pode ajudar pessoas com doença hepática alfa-1 antitripsina com cicatrizes hepáticas leves (fibrose)

3 de março de 2026 atualizado por: Takeda

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 para avaliar a segurança e eficácia de Fazirsiran no tratamento de doença hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina com fibrose METAVIR estágio F1

Em algumas pessoas, o fígado produz uma versão anormal da proteína alfa-1 antitripsina (AAT), chamada Z-AAT. Fazer uma versão anormal da proteína AAT pode resultar em doença hepática, pois o Z-AAT se acumula nas células do fígado, o que leva a problemas hepáticos, como cicatrizes hepáticas (fibrose), danos hepáticos contínuos (cirrose) e, eventualmente, doença hepática terminal. Fazirsiran é um medicamento que reduz a produção da proteína Z-AAT e, portanto, a acumulação desta proteína anormal no fígado. Participarão do estudo pessoas com esse tipo de doença hepática que já apresentam cicatrizes hepáticas leves. Eles serão tratados com fazirsiran ou placebo por cerca de 2 anos. Este estudo irá verificar a segurança do fazirsiran a longo prazo e se os participantes toleram o tratamento. Uma biópsia hepática, uma forma de coletar uma pequena amostra de tecido do fígado, será realizada duas vezes durante o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Investigador principal:
          • Pavel Strnad
        • Contato:
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Recrutamento
        • Hannover Medical School
        • Investigador principal:
          • Heiner Wedemeyer
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +495115322730
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Investigador principal:
          • Christoph Berg
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +4970712977661
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica, 2650
        • Recrutamento
        • UZ Antwerpen
        • Investigador principal:
          • Sven Francque
        • Contato:
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
        • Investigador principal:
          • Jef Verbeek
        • Contato:
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
        • Recrutamento
        • Inspiration Research Limited
        • Investigador principal:
          • Kenneth Chapman
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: (416) 944-9602
  • Espanha
      • Seville, Espanha, 41018
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Investigador principal:
          • Manuel Romero Gomez
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4224
        • Recrutamento
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Investigador principal:
          • Justin Reynolds
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054-4502
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Investigador principal:
          • Hugo Vargas
        • Contato:
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-0001
        • Recrutamento
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Recrutamento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Rohit Loomba
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-3075
        • Recrutamento
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Investigador principal:
          • Igor Barjaktarevic
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-2203
        • Recrutamento
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Philip Rosenthal
        • Contato:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Recrutamento
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Investigador principal:
          • Bhaktasharan Patel
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Investigador principal:
          • Eugene Schiff
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-2266
        • Recrutamento
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Investigador principal:
          • Raj Vuppalanchi
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Tomohiro Tanaka
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2335
        • Recrutamento
        • Boston Medical Center
        • Investigador principal:
          • Arpan Mohanty
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Investigador principal:
          • Robert Fontana
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377-3600
        • Recrutamento
        • Henry Ford Health System
        • Investigador principal:
          • Stuart Gordon
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic PPDS
        • Investigador principal:
          • Harmeet Malhi
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016-6402
        • Recrutamento
        • NYU Langone Medical Center
        • Investigador principal:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3722
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-1716
        • Recrutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • Seth Sclair
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
        • Recrutamento
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Investigador principal:
          • Timothy Craig
        • Contato:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Recrutamento
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Investigador principal:
          • Eric Lawitz
        • Contato:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Estados Unidos, 23602-4414
        • Recrutamento
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mitchell Schiffman
  • França
      • Lyon, França, 69317
        • Recrutamento
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Investigador principal:
          • Teresa ANTONINI
        • Contato:
      • Rennes, França, 35000
        • Recrutamento
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Investigador principal:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Contato:
      • Val-de-Marne, França, 94800
        • Recrutamento
        • Hôpital Paul Brousse
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Audrey COILLY
  • Itália
      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Investigador principal:
          • Angelo Corsico
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +390382503777
  • Polônia
      • Mysłowice, Polônia, 41-400
        • Retirado
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Recrutamento
        • CCA Hospital Braga
        • Investigador principal:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Recrutamento
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Investigador principal:
          • Vitor Pereira
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Investigador principal:
          • Luis Maia
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +351918000000
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Recrutamento
        • King's College Hospital
        • Investigador principal:
          • Aftab Ala
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +442032993506
  • Suécia
      • Huddinge, Suécia, 14186
        • Recrutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +46858580000
        • Investigador principal:
          • Staffan Wahlin
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Recrutamento
        • Universitätsspital Bern
        • Investigador principal:
          • Guido Stirnimann
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +41442663568
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Recrutamento
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Áustria, 9020
        • Recrutamento
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Investigador principal:
          • Markus Peck-Radosavljevic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Na opinião do investigador, o participante é capaz de compreender e cumprir integralmente os requisitos do protocolo e aderir ao cronograma do protocolo.
  • O participante é capaz de ler, compreender e preencher os questionários do estudo eletronicamente de acordo com o julgamento do investigador.
  • O participante assina e data um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Qualquer autorização de privacidade necessária também deve ser assinada antes do início de qualquer procedimento do estudo.
  • O participante, de qualquer sexo, tem entre 18 e 75 anos, inclusive.
  • O participante deve ter diagnóstico de genótipo AATD da mutação do inibidor de protease Z (PiZZ). É permitido um diagnóstico de PiZZ a partir de registros médicos verificáveis ​​na fonte. Caso contrário, os participantes devem ser submetidos a testes confirmatórios PiZZ (genotipagem para alelos PiS e PiZ) na triagem. Os genótipos PiMZ ou PiSZ não são permitidos.
  • As amostras principais da biópsia hepática do participante devem ser coletadas de acordo com os requisitos do protocolo.
  • O participante tem evidência de fibrose hepática METAVIR estágio F1, avaliada por uma biópsia hepática de base lida centralmente durante o período de triagem; ou confirmado como atendendo a todos os critérios de entrada por leitura central de uma biópsia anterior realizada dentro de 1 ano antes do período de triagem usando uma biópsia hepática adequada e lâminas conforme definido no manual do laboratório do estudo.
  • O participante tem um estado pulmonar que atende aos requisitos do protocolo.
  • Deve ser confirmado que o participante não possui carcinoma hepatocelular (CHC).
  • Os participantes devem ter um teste de reação em cadeia da polimerase (PCR) negativo para doença de coronavírus 2019 (COVID-19) na triagem.
  • Qualquer participante que esteja tomando estatinas, inibidores da enzima conversora de angiotensina, bloqueadores dos receptores da angiotensina II ou inibidores seletivos dos receptores adrenérgicos beta-1 deve ter recebido uma dose estável desses medicamentos por pelo menos 8 semanas antes da randomização. Todas as tentativas devem ser feitas para que o participante continue com a mesma dose do medicamento durante a participação no estudo.
  • Um participante adulto deve ter um índice de massa corporal (IMC) entre 18 e 39 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2), inclusive.
  • O participante faz um eletrocardiograma de 12 derivações na triagem que, na opinião do investigador, não apresenta anormalidades que possam comprometer a segurança do participante neste estudo.
  • O participante é não fumante.
  • Se o participante estava sendo tratado com algum medicamento respiratório, incluindo broncodilatadores inalados, anticolinérgicos inalados, corticosteróides inalados ou corticosteróides sistêmicos em baixas doses (prednisona menor ou igual a (<=10) miligramas por dia (mg/d) ou seu equivalente) , as doses dos medicamentos do participante devem ter permanecido inalteradas por pelo menos 14 dias antes da triagem.
  • O participante deve ter acesso venoso adequado para coleta de sangue.
  • Uma pessoa com potencial para engravidar (POCBP) deve ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo no Dia 1 antes da dosagem.
  • O participante deve usar contraceptivos altamente eficazes durante toda a duração do estudo e por 24 semanas após a última dose da medicação do estudo. O participante não deve doar esperma por pelo menos 24 semanas após a última dose da medicação do estudo.

Critério de exclusão:

  • O participante tem evidência de fibrose F2 maior ou igual a (>=) com base na biópsia hepática durante o período de triagem.
  • O participante tem histórico de eventos de descompensação hepática.
  • O participante tem histórico de varizes com base em uma esofagogastroduodenoscopia anterior.
  • O participante tem trombose da veia porta.
  • O participante foi submetido a um procedimento prévio de derivação portossistêmica transjugular.
  • O participante tem evidências de outras formas de doenças hepáticas crônicas.
  • O participante tem histórico de malignidade nos últimos 5 anos, exceto carcinoma basocelular tratado adequadamente, câncer de pele de células escamosas, tumores superficiais da bexiga ou câncer cervical in situ. Participantes com doenças malignas tratadas curativamente que não apresentam evidência de doença metastática e intervalo livre de doença superior a (>) 1 ano podem ser inscritos após aprovação do monitor médico.
  • O participante apresenta um achado anormal de relevância clínica na avaliação de triagem e antes da administração da primeira dose da dosagem do estudo que, na opinião do investigador, pode impactar negativamente a segurança do participante durante o estudo ou impactar negativamente os resultados do estudo.
  • O participante apresenta quaisquer anormalidades laboratoriais na triagem e antes da primeira dose do medicamento do estudo que atenda aos parâmetros do protocolo.
  • Espera-se que o participante tenha exposição grave e inevitável de alto nível a toxinas pulmonares inaladas durante o estudo, como pode ocorrer com a exposição ocupacional a poeiras minerais ou metais.
  • O participante teve uma infecção recente do trato respiratório inferior, como pneumonia, nas últimas 24 semanas antes da triagem.
  • O participante tem histórico de exacerbações pulmonares frequentes (>=2 exacerbações moderadas ou graves nas 52 semanas anteriores à triagem).
  • O participante está apresentando uma exacerbação pulmonar no momento da triagem (o participante pode ser examinado novamente após a resolução clínica de uma exacerbação).
  • O participante está recebendo suplementação de oxigênio 24 horas por dia ou oxigênio suplementar com pressão positiva contínua nas vias aéreas (CPAP) ou pressão positiva de dois níveis nas vias aéreas para insuficiência respiratória aguda. As seguintes condições são permitidas para o participante entrar na triagem: uso de suplementação de oxigênio por curto prazo (por exemplo, para o tratamento da exacerbação da doença pulmonar obstrutiva crônica aguda [DPOC]) ou CPAP para apneia obstrutiva do sono.
  • O participante tem infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), conforme demonstrado pela presença de anticorpo anti-HIV (soropositivo).
  • O participante é soropositivo para o vírus da hepatite B (antígeno de superfície do HBV positivo e/ou anticorpo central do HBV positivo sem anticorpo de superfície do HBV na triagem) ou vírus da hepatite C (HCV) (ácido ribonucleico do HCV [RNA] detectável na triagem). O VHC curado (teste de anticorpos positivo sem RNA do VHC detectável durante pelo menos 24 semanas após o tratamento) é aceitável.
  • O participante tem hipertensão instável, mal controlada ou grave. Os participantes podem ser examinados novamente assim que sua pressão arterial (PA) for controlada com sucesso.
  • O participante tem histórico de torsades de pointes, distúrbios do ritmo ventricular (por exemplo, taquicardia ventricular), bloqueio cardíaco (excluindo bloqueio de primeiro grau, sendo apenas prolongamento do intervalo PR), síndrome congênita do QT longo ou nova elevação ou depressão do segmento ST ou nova onda Q no ECG. Os participantes com histórico de arritmias atriais devem ser discutidos com o monitor médico.
  • O participante tem insuficiência cardíaca sintomática (de acordo com as diretrizes da New York Heart Association), angina instável, infarto do miocárdio, doença cardiovascular grave (fração de ejeção inferior a [<] 20 por cento [%]), ataque isquêmico transitório ou acidente vascular cerebral nas 24 semanas anteriores triagem.
  • O participante tem histórico de cirurgia de grande porte dentro de 12 semanas após a triagem (ou mais, a critério do investigador).
  • O participante tem histórico de consumo mais que moderado de álcool nos 12 meses anteriores à consulta de triagem.
  • O participante tem histórico de abuso de drogas (como cocaína, fenciclidina) 1 ano antes da consulta de triagem ou tem um exame de urina para drogas positivo na triagem.
  • O participante foi previamente tratado com fazirsiran ou qualquer outra interferência de RNA (RNAi) para doença hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD-LD).
  • O participante tem histórico de hipersensibilidade ou alergia a qualquer excipiente associado ao fazirsiran.
  • O participante recebeu um agente ou dispositivo experimental dentro de 30 dias, ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da dosagem da medicação do estudo ou está atualmente participando de um estudo investigacional envolvendo uma intervenção terapêutica.
  • O participante doou >=500 mililitros (mL) de sangue dentro de 1 mês após a administração do tratamento do estudo.
  • O participante tem qualquer condição médica ou psiquiátrica concomitante ou situação social que dificultaria o cumprimento dos requisitos do protocolo ou colocaria o participante em risco adicional de segurança. O participante tem histórico de distúrbio hematológico, renal, hepático, pulmonar, neurológico, psiquiátrico, gastrointestinal (GI), inflamatório sistêmico, metabólico ou endócrino clinicamente significativo ou qualquer outra condição que, na opinião do investigador, tornou o participante um candidato ruim para inclusão no estudo.
  • O participante tem histórico de doença tromboembólica (incluindo trombose venosa profunda ou embolia pulmonar), nas 24 semanas anteriores à triagem, ou está tomando anticoagulantes crônicos.
  • Este participante não pode retornar para todas as visitas de estudo agendadas.
  • O participante conheceu ou suspeitou de COVID-19 pelo investigador nos últimos 2 meses antes da triagem. O teste de anticorpos positivo para COVID-19 sem outras evidências de infecção ativa atual ou recente não exclui a participação. Os participantes que estavam em triagem no momento em que os fatores relacionados à COVID-19 resultaram na descontinuação também poderão ser examinados novamente com a aprovação do patrocinador ou pessoa designada.
  • O participante é um funcionário do local de estudo, um membro da família imediata (por exemplo, cônjuge, pai, filho, irmão) ou está em um relacionamento de dependência com um funcionário do local de estudo que está envolvido na condução deste estudo ou pode consentir sob coação.
  • O participante toma ou é obrigado a tomar medicamentos excluídos.
  • A participante está grávida ou amamentando ou pretende engravidar antes de participar deste estudo, durante o estudo e dentro de 24 semanas após a última dose do medicamento do estudo; ou o participante pretende doar óvulos nesse período.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fazirsiran 200 mg
Os participantes receberão 200 miligramas (mg) de fazirsiran, injeção subcutânea no Dia 1, na Semana 4 e depois a cada 12 semanas (Q12W) até a Semana 100.
Medicamento: Injeção de Fazirsiran
Fazirsiran será injetado por via subcutânea.
Outros nomes:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão injeção de placebo correspondente a fazirsiran, por via subcutânea no Dia 1, na Semana 4 e Q12W até a Semana 100.
Medicamento: Placebo
Fazirsiran correspondente ao placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e EAs graves (EAS)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até o final do estudo (EOS) (Semana 124)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, seja ou não considerada relacionada à intervenção do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo. Um SAE é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resulte em morte, seja fatal, requeira hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito, suspeita de transmissão de qualquer agente infeccioso, um evento médico importante. EAs e EAGs, incluindo quaisquer EAs ou EAGs pulmonares indicativos de piora da condição pulmonar (por exemplo, exacerbação pulmonar, infecção respiratória, declínio significativo nos testes de função pulmonar) serão relatados.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até o final do estudo (EOS) (Semana 124)
Número de participantes com alteração clinicamente significativa em relação à linha de base nos parâmetros de função pulmonar
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
Parâmetros padrão de função pulmonar serão usados ​​para estudar a função pulmonar. O significado clínico dos parâmetros de função pulmonar será determinado a critério do investigador.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
Alteração da linha de base na densidade do 15º percentil do pulmão total medida por tomografia computadorizada (TC) e densitometria pulmonar
Prazo: Linha de base até a semana 100
A alteração da linha de base na densidade do 15º percentil do pulmão total, medida pela densitometria pulmonar por TC, será avaliada.
Linha de base até a semana 100
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
Os sinais vitais incluem temperatura corporal, frequência respiratória, pressão arterial (sistólica e diastólica), pulso (batimentos por minuto) e oximetria de pulso. O significado clínico dos sinais vitais será determinado a critério do investigador.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
O ECG de 12 derivações será avaliado. Qualquer mudança clinicamente significativa nas avaliações de ECG será determinada a critério do investigador.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais clínicos
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)
As avaliações dos parâmetros laboratoriais incluem hematologia, bioquímica, incluindo testes hepáticos, coagulação e urinálise. A significância clínica dos parâmetros laboratoriais será determinada a critério do investigador.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até EOS (Semana 124)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na proteína Z-AAT sérica ao longo do tempo até a semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
A alteração da linha de base na proteína Z-AAT sérica será avaliada.
Linha de base até a semana 106
Alteração percentual da linha de base na proteína Z-AAT intra-hepática do fígado na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
A alteração percentual da linha de base na proteína Z-AAT intra-hepática do fígado será avaliada.
Linha de base até a semana 106
Alteração da linha de base na carga de polímero de proteína Z-AAT intra-hepática avaliada por coloração com ácido periódico Schiff Plus Diastase (PAS + D) em biópsia hepática na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
Será avaliada a alteração da linha de base na carga de polímero de proteína Z-AAT intra-hepática avaliada pela coloração PAS+D na biópsia hepática.
Linha de base até a semana 106
Número de participantes sem alteração ou diminuição da linha de base na carga de polímero de proteína Z-AAT intra-hepática avaliada por coloração PAS+D na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
Será relatado o número de participantes sem alteração ou diminuição da linha de base na carga de polímero de proteína Z-AAT intra-hepática avaliada pela coloração PAS+D.
Linha de base até a semana 106
Alteração da linha de base na pontuação de inflamação do portal intra-hepático na biópsia hepática na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
A alteração na pontuação de inflamação portal na biópsia hepática é baseada em leituras de lâminas patológicas. A inflamação será avaliada em uma escala de 0 a 3, com pontuações mais altas mostrando inflamação mais grave.
Linha de base até a semana 106
Número de participantes sem alteração ou diminuição da linha de base na pontuação de inflamação do portal intra-hepático na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
Nenhuma alteração ou diminuição na pontuação de inflamação portal é baseada em leituras de lâminas patológicas. A inflamação será avaliada em uma escala de 0 a 3, com pontuações mais altas mostrando inflamação mais grave. O número de participantes sem alteração ou diminuição da linha de base na pontuação de inflamação portal intra-hepática será relatado.
Linha de base até a semana 106
Número de participantes sem alteração ou diminuição da linha de base na pontuação de fibrose histológica (meta-análise de dados histológicos no estadiamento da hepatite viral [METAVIR]) na semana 106
Prazo: Linha de base até a semana 106
Nenhuma alteração ou diminuição na fibrose histológica (estadiamento METAVIR) será avaliada usando um escore de fibrose de F0-F4, onde escores mais altos significam um pior resultado. Será relatado o número de participantes sem alteração ou diminuição em relação ao valor basal na pontuação de fibrose histológica (pelo estadiamento [METAVIR]) na Semana 106.
Linha de base até a semana 106
Mudança da linha de base na rigidez hepática derivada da elastografia transitória controlada por vibração (VCTE)
Prazo: Linha de base até a semana 106
A alteração da linha de base na rigidez hepática derivada de VCTE será avaliada.
Linha de base até a semana 106
Mudança da linha de base nos marcadores de lesão hepática
Prazo: Linha de base até a semana 106
A alteração da linha de base no marcador (alanina aminotransferase [ALT], aspartato aminotransferase [AST], glutamil transferase [GGT]) de lesão hepática será avaliada.
Linha de base até a semana 106

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

26 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

26 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

11 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados desidentificados de participantes individuais (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD dos estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade do paciente, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para abordar os objetivos da pesquisa, nos termos de um acordo de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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