Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studujte, abyste se dozvěděli o bezpečnosti Fazirsiranu a o tom, zda může pomoci lidem s onemocněním jater alfa-1 antitrypsinu s mírným zjizvením jater (fibrózou)

3. března 2026 aktualizováno: Takeda

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Fazirsiranu při léčbě jaterního onemocnění spojeného s deficitem alfa-1 antitrypsinu s METAVIR F1 fibrózou

U některých lidí játra vytvářejí abnormální verzi proteinu alfa-1 antitrypsinu (AAT), nazývaného Z-AAT. Vytvoření abnormální verze AAT proteinu může vést k onemocnění jater, protože Z-AAT se hromadí v jaterních buňkách, což vede k jaterním problémům, jako je zjizvení jater (fibróza), pokračující poškození jater (cirhóza) a nakonec konečné stádium onemocnění jater. Fazirsiran je lék, který snižuje tvorbu proteinu Z-AAT a tím i hromadění tohoto abnormálního proteinu v játrech. Studie se zúčastní lidé s tímto typem onemocnění jater, kteří již mají mírné zjizvení jater. Budou léčeni fazirsiranem nebo placebem po dobu přibližně 2 let. Tato studie ověří dlouhodobou bezpečnost fazirsiranu a zda účastníci léčbu tolerují. Během studie bude dvakrát odebrána jaterní biopsie, způsob odběru malého vzorku tkáně z jater.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sven Francque
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jef Verbeek
        • Kontakt:
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69317
        • Nábor
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teresa Antonini
        • Kontakt:
      • Rennes, Francie, 35000
        • Nábor
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Kontakt:
      • Val-de-Marne, Francie, 94800
        • Nábor
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Audrey Coilly
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angelo Corsico
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +390382503777
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Nábor
        • Inspiration Research Limited
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: (416) 944-9602
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Nábor
        • Universitätsklinikum der RWTH Aachen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pavel Strnad
        • Kontakt:
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Německo, 30625
        • Nábor
        • Hannover Medical School
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Heiner Wedemeyer
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +495115322730
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christoph Berg
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +4970712977661
  • Polsko
      • Mysłowice, Polsko, 41-400
        • Staženo
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Portugalsko
      • Braga, Portugalsko, 4710-243
        • Nábor
        • CCA Hospital Braga
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugalsko, 9000-168
        • Nábor
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vitor Pereira
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Nábor
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luis Maia
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +351918000000
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Nábor
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Rakousko, 9020
        • Nábor
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Markus Peck-Radosavljevic
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aftab Ala
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +442032993506
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013-4224
        • Nábor
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justin Reynolds
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054-4502
        • Nábor
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hugo Vargas
        • Kontakt:
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724-0001
        • Nábor
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-1337
        • Nábor
        • University Of California San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-3075
        • Nábor
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-2203
        • Nábor
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Rosenthal
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Nábor
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bhaktasharan Patel
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-2266
        • Nábor
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raj Vuppalanchi
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1009
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118-2335
        • Nábor
        • Boston Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arpan Mohanty
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Fontana
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377-3600
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Harmeet Malhi
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016-6402
        • Nábor
        • NYU Langone Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-3722
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-1716
        • Nábor
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seth Sclair
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
        • Nábor
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Nábor
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Spojené státy, 23602-4414
        • Nábor
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell Schiffman
  • Španělsko
      • Seville, Španělsko, 41018
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Manuel Romero Gomez
        • Kontakt:
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko, 14186
        • Nábor
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +46858580000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Staffan Wahlin
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Universitätsspital Bern
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +41442663568

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podle názoru zkoušejícího je účastník schopen porozumět požadavkům protokolu a plně je dodržovat a dodržovat harmonogram protokolu.
  • Účastník je schopen číst, porozumět a vyplnit studijní dotazníky elektronicky podle úsudku zkoušejícího.
  • Účastník podepíše a datuje písemný formulář informovaného souhlasu (ICF). Jakékoli požadované oprávnění k ochraně soukromí by mělo být také podepsáno před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
  • Účastník jakéhokoli pohlaví je ve věku 18 až 75 let včetně.
  • Účastník musí mít diagnózu genotypu AATD inhibitoru proteázy Z mutace (PiZZ). Diagnóza PiZZ ze zdravotních záznamů ověřitelných zdrojem je povolena. V opačném případě musí účastníci při screeningu podstoupit potvrzující testování PiZZ (genotypizace pro alely PiS a PiZ). Genotypy PiMZ nebo PiSZ nejsou povoleny.
  • Účastníkovy vzorky jaterní biopsie by měly být odebrány podle požadavků protokolu.
  • Účastník má známky jaterní fibrózy F1 ve stadiu METAVIR, hodnocené centrálně odečtenou výchozí jaterní biopsií během období screeningu; nebo potvrzeno jako splnění všech vstupních kritérií centrálním čtením z předchozí biopsie provedené během 1 roku před obdobím screeningu s použitím adekvátní jaterní biopsie a sklíček, jak je definováno v laboratorní příručce studie.
  • Účastník má plicní stav, který splňuje požadavky protokolu.
  • Musí být potvrzeno, že účastník nemá hepatocelulární karcinom (HCC).
  • Účastníci musí mít při screeningu negativní test polymerázové řetězové reakce (PCR) na koronavirové onemocnění 2019 (COVID-19).
  • Každý účastník, který užívá statiny, inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu, blokátory receptoru angiotenzinu II nebo selektivní inhibitory beta-1 adrenergních receptorů, musí dostávat stabilní dávku těchto léků po dobu nejméně 8 týdnů před randomizací. Je třeba učinit všechny pokusy, aby účastník pokračoval ve stejné dávce léku po dobu účasti ve studii.
  • Dospělý účastník musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 a 39 kilogramy na metr čtvereční (kg/m^2), včetně.
  • Účastník má při screeningu 12svodový elektrokardiogram, který podle názoru zkoušejícího nemá žádné abnormality, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka v této studii.
  • Účastník je nekuřák.
  • Pokud byl účastník léčen jakýmikoli respiračními léky, včetně inhalačních bronchodilatancií, inhalačních anticholinergik, inhalačních kortikosteroidů nebo nízkých dávek systémových kortikosteroidů (prednison menší nebo rovný (<=10) miligramům denně (mg/d) nebo jeho ekvivalent) , dávky léků účastníka musí zůstat nezměněny alespoň 14 dní před screeningem.
  • Účastník musí mít vhodný žilní přístup pro odběr krve.
  • Osoba ve fertilním věku (POCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči 1. den před podáním dávky.
  • Účastnice musí používat vysoce účinnou antikoncepci po celou dobu trvání studie a po dobu 24 týdnů po poslední dávce studijního léku. Účastník nesmí darovat sperma po dobu nejméně 24 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má na základě jaterní biopsie během období screeningu důkazy o větší nebo rovné (>=) F2 fibróze.
  • Účastník má v anamnéze události dekompenzace jater.
  • Účastník má v anamnéze varixy na základě předchozí esofagogastroduodenoskopie.
  • Účastník má trombózu portální žíly.
  • Účastník prodělal předchozí transjugulární portosystémový shunt.
  • Účastník má důkazy o jiných formách chronických onemocnění jater.
  • Účastník má za posledních 5 let v anamnéze malignitu, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu kůže, povrchových nádorů močového měchýře nebo in situ karcinomu děložního čípku. Účastníci s kurativním zhoubným nádorem, kteří nemají žádné známky metastatického onemocnění a interval bez onemocnění delší než (>) 1 rok, mohou být zařazeni po schválení lékařským monitorem.
  • Účastník má abnormální nález klinického významu při screeningovém hodnocení a před podáním první dávky studijního dávkování, které by podle názoru zkoušejícího mohlo nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka během studie nebo nepříznivě ovlivnit výsledky studie.
  • Účastník má jakékoli laboratorní abnormality při screeningu a před první dávkou studovaného léku, které splňují parametry protokolu.
  • Očekává se, že účastník bude mít během studie závažnou a nevyhnutelnou vysokou úroveň expozice vdechovaným plicním toxinům, k níž může dojít při pracovní expozici minerálnímu prachu nebo kovům.
  • Účastník má nedávnou infekci dolních cest dýchacích, jako je zápal plic, během posledních 24 týdnů před screeningem.
  • Účastník má v anamnéze časté plicní exacerbace (>=2 středně těžké nebo těžké exacerbace během 52 týdnů před screeningem).
  • Účastník prožívá v době screeningu plicní exacerbaci (účastník může být znovu vyšetřen po klinickém vymizení exacerbace).
  • Účastník dostává dlouhodobé, nepřetržité doplňování kyslíku nebo doplňkový kyslík s kontinuálním pozitivním tlakem v dýchacích cestách (CPAP) nebo dvouúrovňovým pozitivním tlakem v dýchacích cestách pro akutní respirační selhání. Účastník může do screeningu vstoupit za následujících podmínek: krátkodobé užívání suplementace kyslíkem (například pro zvládnutí exacerbace akutní chronické obstrukční plicní nemoci [CHOPN]) nebo CPAP pro obstrukční spánkovou apnoe.
  • Účastník má infekci virem lidské imunodeficience (HIV), což dokazuje přítomnost anti-HIV protilátky (seropozitivní).
  • Účastník je séropozitivní na virus hepatitidy B (pozitivní povrchový antigen HBV a/nebo pozitivní protilátka na jádro HBV bez povrchové protilátky HBV při screeningu) nebo virus hepatitidy C (HCV) (při screeningu detekovatelná HCV ribonukleová kyselina [RNA]). Vyléčená HCV (pozitivní test na protilátky bez detekovatelné HCV RNA po dobu alespoň 24 týdnů po léčbě) je přijatelný.
  • Účastník má nestabilní, špatně kontrolovanou nebo závažnou hypertenzi. Účastníci mohou být znovu vyšetřeni, jakmile je jejich krevní tlak (BP) úspěšně kontrolován.
  • Účastník má v anamnéze torsades de pointes, poruchy komorového rytmu (příklad komorová tachykardie), srdeční blok (kromě blokády prvního stupně, jde pouze o prodloužení intervalu PR), vrozený syndrom dlouhého QT nebo novou elevaci nebo depresi ST segmentu nebo a nová vlna Q na EKG. Účastníci s anamnézou síňových arytmií by měli být prodiskutováni s lékařským monitorem.
  • Účastník má symptomatické srdeční selhání (podle směrnic New York Heart Association), nestabilní anginu pectoris, infarkt myokardu, závažné kardiovaskulární onemocnění (ejekční frakce nižší než [<] 20 procent [%]), tranzitorní ischemickou ataku nebo cerebrovaskulární příhodu během 24 týdnů před promítání.
  • Účastník má v anamnéze velký chirurgický zákrok do 12 týdnů od screeningu (nebo déle, podle uvážení zkoušejícího).
  • Účastník měl v anamnéze více než mírnou konzumaci alkoholu během 12 měsíců před návštěvou screeningu.
  • Účastník měl v anamnéze zneužívání drog (jako je kokain, fencyklidin) během 1 roku před screeningovou návštěvou nebo má pozitivní screening na drogy v moči při screeningu.
  • Účastník byl dříve léčen fazirsiranem nebo jakoukoli jinou interferencí RNA (RNAi) pro jaterní onemocnění spojené s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD-LD).
  • Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo alergie na jakoukoli přidruženou pomocnou látku fazirsiranu.
  • Účastník obdržel zkoumanou látku nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před dávkováním studijního léku nebo se v současné době účastní výzkumné studie zahrnující terapeutickou intervenci.
  • Účastník daroval >=500 mililitrů (ml) krve během 1 měsíce od podání studijní léčby.
  • Účastník má jakýkoli doprovodný zdravotní nebo psychiatrický stav nebo sociální situaci, která by ztěžovala dodržení požadavků protokolu nebo vystavovala účastníka dalšímu bezpečnostnímu riziku. Účastník má v anamnéze klinicky významnou hematologickou, renální, jaterní, plicní, neurologickou, psychiatrickou, gastrointestinální (GI), systémovou zánětlivou, metabolickou nebo endokrinní poruchu nebo jakýkoli jiný stav, který podle názoru zkoušejícího způsobil účastníkovi špatný kandidát na zařazení do studia.
  • Účastník měl v anamnéze tromboembolické onemocnění (včetně hluboké žilní trombózy nebo plicní embolie) během 24 týdnů před screeningem nebo užívá chronická antikoagulancia.
  • Tento účastník se nemůže vrátit na všechny plánované studijní návštěvy.
  • Účastník věděl nebo měl podezření na COVID-19 během posledních 2 měsíců před screeningem. Pozitivní testování protilátek na COVID-19 bez dalších důkazů současné nebo nedávné aktivní infekce nevylučuje účast. Účastníci, kteří byli ve screeningu v době, kdy faktory související s COVID-19 vedly k přerušení, mohou být také znovu vyšetřeni se souhlasem sponzora nebo zmocněnce.
  • Účastník je zaměstnancem místa studie, nejbližším rodinným příslušníkem (příklad, manžel, rodič, dítě, sourozenec) nebo je v závislém vztahu se zaměstnancem místa studie, který se podílí na provádění této studie nebo může pod nátlakem souhlasit.
  • Účastník užívá nebo je povinen užívat vyloučené léky.
  • Účastnice je těhotná nebo kojí nebo zamýšlí otěhotnět před účastí v této studii, během studie a do 24 týdnů po poslední dávce studovaného léku; nebo účastník zamýšlí v tomto časovém období darovat vajíčka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fazirsiran 200 mg
Účastníci dostanou fazirsiran 200 miligramů (mg), injekci, subkutánně v den 1, v týdnu 4 a poté každých 12 týdnů (Q12W) až do týdne 100.
Lék: Injekce Fazirsiran
Fazirsiran bude podáván subkutánně.
Ostatní jména:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou fazirsiran odpovídající placebo injekci, subkutánně v den 1, v týdnu 4 a Q12W až do týdne 100.
Lék: Placebo
Fazirsiran odpovídající placebu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými AE (SAE)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku do konce studie (EOS) (124. týden)
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je či není považována za související s intervencí studie. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s použitím studijní intervence. SAE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, vrozenou anomálii/vrozenou vadu, podezření na přenos jakéhokoli infekčního agens, důležitá lékařská událost. Budou hlášeny AE a SAE včetně jakýchkoli plicních AE nebo SAE indikujících zhoršení plicního stavu (příklad, plicní exacerbace, respirační infekce, významný pokles testu funkce plic).
Od začátku podávání studijního léku do konce studie (EOS) (124. týden)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou parametrů plicních funkcí oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Ke studiu funkce plic budou použity standardní parametry funkce plic. Klinický význam parametrů funkce plic bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Změna 15. percentilové hustoty celých plic oproti výchozí hodnotě měřené počítačovou tomografií (CT) plicní denzitometrie
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v hustotě 15. percentilu celých plic, měřená pomocí CT plicní denzitometrie.
Základní stav do 100. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Vitální funkce zahrnují tělesnou teplotu, dechovou frekvenci, krevní tlak (systolický a diastolický), puls (údery za minutu) a pulzní oxymetrii. Klinický význam vitálních funkcí bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami parametrů elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Bude vyhodnoceno 12svodové EKG. Jakákoli klinicky významná změna v hodnocení EKG bude stanovena podle uvážení zkoušejícího.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami klinických laboratorních parametrů
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)
Vyšetření laboratorních parametrů zahrnuje hematologii, biochemii včetně jaterních testů, koagulaci a analýzu moči. Klinický význam laboratorních parametrů bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (124. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v sérovém proteinu Z-AAT v průběhu času do týdne 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v séru Z-AAT protein.
Výchozí stav do 106. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním jaterním Z-AAT proteinu v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude hodnocena procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním jaterním Z-AAT proteinu.
Výchozí stav do 106. týdne
Změna od výchozí hodnoty v intrahepatické zátěži proteinu Z-AAT polymerem hodnocená barvením periodickou kyselinou Schiffovou plus diastázou (PAS+D) v jaterní biopsii v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v intrahepatální zátěži proteinu Z-AAT hodnocená barvením PAS+D v jaterní biopsii.
Výchozí stav do 106. týdne
Počet účastníků beze změny nebo poklesu od výchozí hodnoty v intrahepatické zátěži Z-AAT proteinovým polymerem hodnoceno barvením PAS+D v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude uveden počet účastníků, u kterých nedošlo ke změně nebo poklesu od výchozí hodnoty v intrahepatální zátěži proteinu Z-AAT hodnocené pomocí barvení PAS+D.
Výchozí stav do 106. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve skóre intrahepatálního portálního zánětu v jaterní biopsii v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Změna skóre portálního zánětu v jaterní biopsii je založena na patologických sklíčkách. Zánět bude hodnocen na stupnici 0-3, přičemž vyšší skóre ukazuje závažnější zánět.
Výchozí stav do 106. týdne
Počet účastníků beze změny nebo poklesu od výchozí hodnoty ve skóre zánětu intrahepatálního portálu v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Žádná změna nebo snížení skóre portálního zánětu je založeno na čteních na patologickém snímku. Zánět bude hodnocen na stupnici 0-3, přičemž vyšší skóre ukazuje závažnější zánět. Bude uveden počet účastníků, u kterých nedošlo ke změně nebo snížení od výchozí hodnoty ve skóre intrahepatálního portálního zánětu.
Výchozí stav do 106. týdne
Počet účastníků bez změny nebo poklesu od výchozí hodnoty ve skóre histologické fibrózy (metaanalýza histologických dat ve stádiu virové hepatitidy [METAVIR]) v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Žádná změna nebo pokles histologické fibrózy (staging METAVIR) nebude hodnocena pomocí skóre fibrózy F0-F4, kde vyšší skóre znamená horší výsledek. Bude uveden počet účastníků beze změny nebo snížení od výchozí hodnoty ve skóre histologické fibrózy (podle stagingu [METAVIR]) v týdnu 106.
Výchozí stav do 106. týdne
Změna ztuhlosti jater odvozená od základní hodnoty u přechodné elastografie řízené vibracemi (VCTE)
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve ztuhlosti jater odvozené od VCTE.
Výchozí stav do 106. týdne
Změna od základní linie v ukazatelích poškození jater
Časové okno: Výchozí stav do 106. týdne
Bude hodnocena změna markeru (alaninaminotransferáza [ALT], aspartátaminotransferáza [AST], glutamyltransferáza [GGT]) poškození jater od výchozí hodnoty.
Výchozí stav do 106. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce Fazirsiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit