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Estudio para conocer la seguridad del fazirsirán y si puede ayudar a las personas con enfermedad hepática alfa-1 antitripsina con cicatrización hepática leve (fibrosis)

3 de marzo de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia del fazirsirán en el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de alfa-1 antitripsina con fibrosis en estadio F1 de METAVIR

En algunas personas, el hígado produce una versión anormal de la proteína alfa-1 antitripsina (AAT), llamada Z-AAT. Producir una versión anormal de la proteína AAT puede provocar enfermedad hepática a medida que Z-AAT se acumula en las células del hígado, lo que provoca problemas hepáticos como cicatrización del hígado (fibrosis), daño hepático continuo (cirrosis) y, finalmente, enfermedad hepática terminal. Fazirsiran es un medicamento que reduce la creación de la proteína Z-AAT y, por tanto, la acumulación de esta proteína anormal en el hígado. Participarán en el estudio personas con este tipo de enfermedad hepática que ya tengan cicatrices hepáticas leves. Serán tratados con fazirsiran o un placebo durante aproximadamente 2 años. Este estudio verificará la seguridad a largo plazo de fazirsiran y si los participantes toleran el tratamiento. Se tomará dos veces durante el estudio una biopsia de hígado, una forma de recolectar una pequeña muestra de tejido del hígado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Investigador principal:
          • Pavel Strnad
        • Contacto:
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Hannover Medical School
        • Investigador principal:
          • Heiner Wedemeyer
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +495115322730
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Investigador principal:
          • Christoph Berg
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +4970712977661
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamiento
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Austria, 9020
        • Reclutamiento
        • KABEG - Klinikum Klagenfurt Am Wörthersee
        • Investigador principal:
          • Markus Peck-Radosavljevic
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • UZ Antwerpen
        • Investigador principal:
          • Sven Francque
        • Contacto:
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Investigador principal:
          • Jef Verbeek
        • Contacto:
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
        • Reclutamiento
        • Inspiration Research Limited
        • Investigador principal:
          • Kenneth Chapman
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: (416) 944-9602
  • España
      • Seville, España, 41018
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Investigador principal:
          • Manuel Romero Gomez
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4224
        • Reclutamiento
        • St Joseph's Hospital and Medical Center
        • Investigador principal:
          • Justin Reynolds
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 602-274-7195
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054-4502
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Investigador principal:
          • Hugo Vargas
        • Contacto:
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-0001
        • Reclutamiento
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Geoffrey Block
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Rohit Loomba
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-3075
        • Reclutamiento
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Investigador principal:
          • Igor Barjaktarevic
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 310-825-8061
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-2203
        • Reclutamiento
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Philip Rosenthal
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 415-476-5892
          • Correo electrónico: PROSENTH@ucsf.edu
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Reclutamiento
        • Peak Gastroenterology Associates
        • Investigador principal:
          • Bhaktasharan Patel
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 719-636-1201
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Investigador principal:
          • Eugene Schiff
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-2266
        • Reclutamiento
        • Indiana University School of Medicine-Indianapolis
        • Investigador principal:
          • Raj Vuppalanchi
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 317-278-4607
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
        • Reclutamiento
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
        • Investigador principal:
          • Tomohiro Tanaka
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2335
        • Reclutamiento
        • Boston Medical Center
        • Investigador principal:
          • Arpan Mohanty
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr
        • Investigador principal:
          • Robert Fontana
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 734-232-3741
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377-3600
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Health System
        • Investigador principal:
          • Stuart Gordon
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 248-344-6688
          • Correo electrónico: sgordon3@hfhs.org
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic PPDS
        • Investigador principal:
          • Harmeet Malhi
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 507-284-0141
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016-6402
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Medical Center
        • Investigador principal:
          • Viviana Figueroa Diaz
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3722
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Goldklang
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-1716
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • Seth Sclair
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 216-983-0879
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
        • Reclutamiento
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Investigador principal:
          • Timothy Craig
        • Contacto:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Reclutamiento
        • Texas Liver Institute American Research Corporation
        • Investigador principal:
          • Eric Lawitz
        • Contacto:
    • Virginia
      • Newport, Virginia, Estados Unidos, 23602-4414
        • Reclutamiento
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mitchell Schiffman
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69317
        • Reclutamiento
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Investigador principal:
          • Teresa ANTONINI
        • Contacto:
      • Rennes, Francia, 35000
        • Reclutamiento
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Investigador principal:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Contacto:
      • Val-de-Marne, Francia, 94800
        • Reclutamiento
        • Hôpital Paul Brousse
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Audrey COILLY
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Investigador principal:
          • Angelo Corsico
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +390382503777
  • Polonia
      • Mysłowice, Polonia, 41-400
        • Retirado
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Reclutamiento
        • CCA Hospital Braga
        • Investigador principal:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Reclutamiento
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
        • Investigador principal:
          • Vitor Pereira
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: (351) 291-7056 x00
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Reclutamiento
        • Centro Hospitalar de Universitário de Santo António E.P.E
        • Investigador principal:
          • Luis Maia
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +351918000000
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Reclutamiento
        • King's College Hospital
        • Investigador principal:
          • Aftab Ala
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +442032993506
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia, 14186
        • Reclutamiento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +46858580000
        • Investigador principal:
          • Staffan Wahlin
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Reclutamiento
        • Universitätsspital Bern
        • Investigador principal:
          • Guido Stirnimann
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +41442663568

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • En opinión del investigador, el participante es capaz de comprender y cumplir plenamente con los requisitos del protocolo y cumplir con el cronograma del protocolo.
  • El participante puede leer, comprender y completar los cuestionarios del estudio electrónicamente según el criterio del investigador.
  • El participante firma y fecha un Formulario de Consentimiento Informado (ICF) por escrito. Cualquier autorización de privacidad requerida también debe firmarse antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio.
  • El participante, de cualquier sexo, tiene entre 18 y 75 años, inclusive.
  • El participante debe tener un diagnóstico de mutación del inhibidor de proteasa Z (PiZZ) genotipo AATD. Se permite un diagnóstico de PiZZ a partir de registros médicos de fuentes verificables. De lo contrario, los participantes deben someterse a pruebas de confirmación PiZZ (genotipado de los alelos PiS y PiZ) en el momento de la selección. No se permiten los genotipos PiMZ o PiSZ.
  • Las muestras centrales de la biopsia hepática del participante deben recolectarse según los requisitos del protocolo.
  • El participante tiene evidencia de fibrosis hepática en estadio F1 de METAVIR, evaluada mediante una biopsia hepática inicial leída centralmente durante el período de selección; o se confirma que cumple con todos los criterios de ingreso mediante lectura central de una biopsia previa realizada dentro de 1 año antes del período de selección utilizando una biopsia de hígado adecuada y portaobjetos como se define en el manual del laboratorio del estudio.
  • El participante tiene un estado pulmonar que cumple con los requisitos del protocolo.
  • Se debe confirmar que el participante no tiene carcinoma hepatocelular (CHC).
  • Los participantes deben tener una prueba de reacción en cadena de la polimerasa (PCR) negativa para la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) en el momento de la selección.
  • Cualquier participante que esté tomando estatinas, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueadores de los receptores de angiotensina II o inhibidores selectivos de los receptores adrenérgicos beta-1 debe haber estado recibiendo una dosis estable de estos medicamentos durante al menos 8 semanas antes de la aleatorización. Se deben hacer todos los intentos para que el participante continúe con la misma dosis del medicamento durante la duración de la participación en el estudio.
  • Un participante adulto debe tener un índice de masa corporal (IMC) entre 18 y 39 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2), inclusive.
  • El participante cuenta con un electrocardiograma de 12 derivaciones en el momento del cribado que, a juicio del investigador, no presenta anomalías que puedan comprometer la seguridad del participante en este estudio.
  • El participante no es fumador.
  • Si el participante estaba siendo tratado con algún medicamento respiratorio, incluidos broncodilatadores inhalados, anticolinérgicos inhalados, corticosteroides inhalados o corticosteroides sistémicos en dosis bajas (prednisona menor o igual a (<=10) miligramos por día (mg/d) o su equivalente) , las dosis de los medicamentos del participante deben haber permanecido sin cambios durante al menos 14 días antes de la evaluación.
  • El participante debe tener un acceso venoso adecuado para la toma de muestras de sangre.
  • Una persona en edad fértil (POCBP) debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en el momento de la selección y una prueba de embarazo en orina negativa el día 1 antes de la administración.
  • El participante debe utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante toda la duración del estudio y durante 24 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio. El participante no debe donar esperma durante al menos 24 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene evidencia de fibrosis F2 mayor o igual a (>=) según la biopsia de hígado durante el período de selección.
  • El participante tiene antecedentes de eventos descompensadores hepáticos.
  • El participante tiene antecedentes de várices basados ​​en una esofagogastroduodenoscopia previa.
  • El participante tiene trombosis de la vena porta.
  • El participante se ha sometido a un procedimiento previo de derivación portosistémica transyugular.
  • El participante tiene evidencia de otras formas de enfermedades hepáticas crónicas.
  • El participante tiene antecedentes de malignidad en los últimos 5 años, excepto carcinoma de células basales tratado adecuadamente, cáncer de piel de células escamosas, tumores superficiales de vejiga o cáncer de cuello uterino in situ. Los participantes con neoplasias malignas tratadas de forma curativa que no tengan evidencia de enfermedad metastásica y un intervalo libre de enfermedad mayor a (>) 1 año pueden inscribirse después de la aprobación del monitor médico.
  • El participante tiene un hallazgo anormal de relevancia clínica en la evaluación de detección y antes de la administración de la primera dosis del estudio que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante durante el estudio o afectar negativamente los resultados del estudio.
  • El participante tiene alguna anomalía de laboratorio en el momento de la selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio que cumple con los parámetros del protocolo.
  • Se espera que el participante tenga una exposición grave e inevitable de alto nivel a toxinas pulmonares inhaladas durante el estudio, como puede ocurrir con la exposición ocupacional a polvos minerales o metales.
  • El participante tiene una infección reciente del tracto respiratorio inferior, como neumonía, en las últimas 24 semanas antes de la evaluación.
  • El participante tiene antecedentes de exacerbaciones pulmonares frecuentes (>=2 exacerbaciones moderadas o graves en las 52 semanas anteriores a la selección).
  • El participante está experimentando una exacerbación pulmonar en el momento de la evaluación (el participante puede ser evaluado nuevamente después de la resolución clínica de una exacerbación).
  • El participante recibe suplementos de oxígeno a largo plazo las 24 horas del día u oxígeno suplementario con presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP) o presión positiva de dos niveles en las vías respiratorias para la insuficiencia respiratoria aguda. Se permiten las siguientes condiciones para que el participante ingrese a la evaluación: uso a corto plazo de suplementos de oxígeno (por ejemplo, para el tratamiento de la exacerbación de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica aguda [EPOC]) o CPAP para la apnea obstructiva del sueño.
  • El participante tiene infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) como lo demuestra la presencia de anticuerpos anti-VIH (seropositivo).
  • El participante es seropositivo para el virus de la hepatitis B (antígeno de superficie del VHB positivo y/o anticuerpo central del VHB positivo sin anticuerpo de superficie del VHB en la selección) o virus de la hepatitis C (VHC) (ácido ribonucleico [ARN] del VHC detectable en la selección). Es aceptable el VHC curado (prueba de anticuerpos positiva sin ARN del VHC detectable durante al menos 24 semanas después del tratamiento).
  • El participante tiene hipertensión inestable, mal controlada o grave. Los participantes pueden volver a ser evaluados una vez que su presión arterial (PA) se controle con éxito.
  • El participante tiene antecedentes de torsades de pointes, alteraciones del ritmo ventricular (por ejemplo, taquicardia ventricular), bloqueo cardíaco (excluyendo bloqueo de primer grado, siendo solo prolongación del intervalo PR), síndrome de QT largo congénito o nueva elevación o depresión del segmento ST o una Nueva onda Q en ECG. Los participantes con antecedentes de arritmias auriculares deben ser discutidos con el monitor médico.
  • El participante tiene insuficiencia cardíaca sintomática (según las pautas de la Asociación del Corazón de Nueva York), angina inestable, infarto de miocardio, enfermedad cardiovascular grave (fracción de eyección inferior al [<] 20 por ciento [%]), ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular dentro de las 24 semanas anteriores. poner en pantalla.
  • El participante tiene antecedentes de cirugía mayor dentro de las 12 semanas posteriores a la selección (o más, a criterio del investigador).
  • El participante tiene antecedentes de consumo de alcohol más que moderado dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
  • El participante tiene antecedentes de abuso de drogas (como cocaína, fenciclidina) dentro del año anterior a la visita de selección o tiene una prueba de detección de drogas en orina positiva en la selección.
  • El participante ha sido tratado previamente con fazirsiran o cualquier otro ARN de interferencia (ARNi) para la enfermedad hepática asociada a deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD-LD).
  • El participante tiene antecedentes de hipersensibilidad o alergias a cualquier excipiente asociado de fazirsiran.
  • El participante ha recibido un agente o dispositivo en investigación dentro de los 30 días, o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la dosificación del medicamento del estudio o está participando actualmente en un estudio de investigación que involucra una intervención terapéutica.
  • El participante ha donado >= 500 mililitros (mL) de sangre dentro de 1 mes de la administración del tratamiento del estudio.
  • El participante tiene cualquier condición médica o psiquiátrica concomitante o situación social que dificultaría el cumplimiento de los requisitos del protocolo o pondría al participante en un riesgo de seguridad adicional. El participante tiene antecedentes de trastorno hematológico, renal, hepático, pulmonar, neurológico, psiquiátrico, gastrointestinal (GI), inflamatorio sistémico, metabólico o endocrino clínicamente significativo o cualquier otra afección que, en opinión del investigador, convirtió al participante en un mal candidato para su inclusión en el estudio.
  • El participante tiene antecedentes de enfermedad tromboembólica (incluida trombosis venosa profunda o embolia pulmonar), dentro de las 24 semanas anteriores a la evaluación, o está tomando anticoagulantes crónicos.
  • Este participante no puede regresar a todas las visitas de estudio programadas.
  • El investigador ha conocido o sospechado que el participante tiene COVID-19 dentro de los últimos 2 meses antes de la evaluación. La prueba de anticuerpos positiva para COVID-19 sin otra evidencia de infección activa actual o reciente no excluye la participación. Los participantes que estaban en evaluación en el momento en que los factores relacionados con COVID-19 resultaron en la interrupción también pueden ser evaluados nuevamente con la aprobación del patrocinador o la persona designada.
  • El participante es un empleado del sitio del estudio, un miembro de la familia inmediata (por ejemplo, cónyuge, padre, hijo, hermano) o tiene una relación de dependencia con un empleado del sitio del estudio que participa en la realización de este estudio o puede dar su consentimiento bajo coacción.
  • El participante toma o debe tomar medicamentos excluidos.
  • La participante está embarazada, amamantando o tiene la intención de quedar embarazada antes de participar en este estudio, durante el estudio y dentro de las 24 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio; o la participante tiene la intención de donar óvulos durante dicho período de tiempo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fazirsirán 200 mg
Los participantes recibirán fazirsiran 200 miligramos (mg), inyección, por vía subcutánea el día 1, en la semana 4 y luego cada 12 semanas (Q12W) hasta la semana 100.
Droga: Inyección de fazirsirán
Fazirsiran se inyectará por vía subcutánea.
Otros nombres:
  • TAK-999
  • ARO-AAT
  • ADS-001
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán una inyección de placebo equivalente a fazirsiran, por vía subcutánea el día 1, en la semana 4 y cada 12 semanas hasta la semana 100.
Droga: Placebo
Fazirsiran equivalente a placebo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) y EA graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (semana 124)
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio. Un SAE se define como cualquier suceso médico adverso que resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento, sospecha de transmisión de cualquier agente infeccioso, un evento médico importante. Se informarán los EA y los EAG, incluidos los EA pulmonares o los EAG que indiquen un empeoramiento de la afección pulmonar (por ejemplo, exacerbación pulmonar, infección respiratoria, disminución significativa de las pruebas de función pulmonar).
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (semana 124)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de función pulmonar
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Se utilizarán parámetros estándar de función pulmonar para estudiar la función pulmonar. La importancia clínica de los parámetros de la función pulmonar se determinará a discreción del investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Cambio con respecto al valor inicial en la densidad del percentil 15 de todo el pulmón medida por densitometría pulmonar por tomografía computarizada (TC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Cambio desde el valor inicial en la densidad del percentil 15 del pulmón completo medido por densitometría pulmonar por TC.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Los signos vitales incluyen la temperatura corporal, la frecuencia respiratoria, la presión arterial (sistólica y diastólica), el pulso (latidos por minuto) y la oximetría de pulso. La importancia clínica de los signos vitales se determinará a discreción del investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Se evaluará el ECG de 12 derivaciones. Cualquier cambio clínicamente significativo en las evaluaciones del ECG se determinará a discreción del investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros del laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)
Las evaluaciones de los parámetros de laboratorio incluyen hematología, bioquímica, incluidas pruebas hepáticas, coagulación y análisis de orina. La importancia clínica de los parámetros de laboratorio se determinará a discreción del investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el EOS (semana 124)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la proteína Z-AAT sérica a lo largo del tiempo hasta la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se evaluará el cambio con respecto al valor inicial en la proteína Z-AAT sérica.
Línea de base hasta la semana 106
Cambio porcentual desde el valor inicial en la proteína Z-AAT hepática intrahepática en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se evaluará el cambio porcentual desde el valor inicial en la proteína Z-AAT del hígado intrahepático.
Línea de base hasta la semana 106
Cambio con respecto al valor inicial en la carga de polímero de proteína Z-AAT intrahepática evaluada mediante tinción con ácido periódico de Schiff más diastasa (PAS+D) en biopsia hepática en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la carga de polímero de proteína Z-AAT intrahepática evaluada mediante tinción PAS+D en biopsia de hígado.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la carga de polímero de la proteína Z-AAT intrahepática evaluada mediante tinción PAS+D en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se informará el número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la carga de polímero de proteína Z-AAT intrahepática evaluada mediante tinción PAS+D.
Línea de base hasta la semana 106
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de inflamación del portal intrahepático en la biopsia hepática en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
El cambio en la puntuación de inflamación portal en la biopsia hepática se basa en las lecturas de diapositivas de patología. La inflamación se evaluará en una escala de 0 a 3, y las puntuaciones más altas mostrarán una inflamación más grave.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la puntuación de inflamación del portal intrahepático en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Ningún cambio o disminución en la puntuación de inflamación portal se basa en las lecturas de diapositivas de patología. La inflamación se evaluará en una escala de 0 a 3, y las puntuaciones más altas mostrarán una inflamación más grave. Se informará el número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la puntuación de inflamación portal intrahepática.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la puntuación de fibrosis histológica (metanálisis de datos histológicos en estadificación de la hepatitis viral [METAVIR]) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
No se evaluará ningún cambio o disminución en la fibrosis histológica (estadificación METAVIR) utilizando una puntuación de fibrosis de F0-F4, donde las puntuaciones más altas significan un peor resultado. Se informará el número de participantes sin cambios o disminución con respecto al valor inicial en la puntuación de fibrosis histológica (según la estadificación [METAVIR]) en la semana 106.
Línea de base hasta la semana 106
Cambio con respecto al valor inicial en la rigidez hepática derivada de la elastografía transitoria controlada por vibración (VCTE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la rigidez hepática derivada de VCTE.
Línea de base hasta la semana 106
Cambio desde el inicio en los marcadores de lesión hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en el marcador (alanina aminotransferasa [ALT], aspartato aminotransferasa [AST], glutamil transferasa [GGT]) de lesión hepática.
Línea de base hasta la semana 106

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

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Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

26 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

26 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

11 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-999-3002
  • 2023-504198-19-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales no identificados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los DPI de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y a la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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