Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selkäydinstimulaatio motoristen vajavuuksien hoitoon ihmisillä, joilla on selkäytimen lihasatrofia - yläraaja

tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Marco Capogrosso

Selkäydinstimulaatio motoristen vajavuuksien hoitoon ihmisillä, joilla on selkäydinlihasten surkastuminen – Yläraajan protokolla

Selkäydinstimulaatio (SCS) on osoittanut huomattavaa tehokkuutta selkäytimen vaurioituneiden ihmisten motoristen toimintojen palauttamisessa rekrytoimalla afferenttisyötettä, joka parantaa säästettyjen hermopiirien vastetta aivokuoren jäännössisääntuloihin. Tämä pilotti testaa, pystyykö SCS osoittamaan, että se parantaa motorisia puutteita ihmisillä, joilla on tyypin 2, 3 tai 4 spinaalinen lihasatrofia (SMA). Tutkijat rekisteröivät enintään kuusi tyypin 2, 3 tai 4 SMA-potilasta vähintään 16-vuotiaita, joilla on mitattavissa olevia ylävartalon motorisia puutteita. Tämän jälkeen tutkijat implantoivat koehenkilöille perkutaaniset, lineaariset selkäytimen johdot lähelle kohdunkaulan selkäydintä enintään 29 päivän ajaksi. Vaikka näitä johtoja ei ole optimoitu motorisia toimintoja varten, vaan pikemminkin kliinisesti hyväksyttyä käyttöaihetta varten kivunhoidossa, tutkijat uskovat, että ne tarjoavat turvallisen tekniikan, jonka avulla tiimimme voi suorittaa tieteellisiä mittauksia, joita tarvitaan arvioidakseen SCS:n mahdollisia vaikutuksia SMA:n aiheuttamaan motoriseen halvaukseen. Tutkimuksen päätyttyä johdot poistetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat suunnittelevat 1. varmistavansa, että selkäydinstimulaatio lisää kyynärpään lihasvoimaa potilailla, joilla on SMA, 2. varmistaakseen, että selkäydinstimulaatio parantaa motorista hallintaa henkilöillä, joilla on SMA, 3. varmistaakseen, että selkäydinstimulaatio aiheuttaa mitattavissa olevia muutoksia selkäydinpiireissä ja motoneuronissa. rekrytointiominaisuuksia 29 päivän implantaatiojakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

SMA:n osallistujien osallistumiskriteerit:

  1. Koehenkilöllä on 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n diagnoosi, joka on vahvistettu määrittämällä geneettinen deleetio SMN1-geenissä (5q12.2-q13.3).

  2. Kohde diagnosoidaan ei-ambulatoriseksi SMA:ksi seuraavien kriteerien perusteella:

    a. Ei pysty seisomaan itsenäisesti.

  3. Kohde on ≥16-vuotias ja < 65-vuotias.
  4. Tutkittava osaa istua itsenäisesti.
  5. Vähimmäispistemäärä 4 SMA:n tarkistetun yläraajamoduulin (RULM) asteikon aloituskohdalle "A": "voi nostaa molemmat kädet samanaikaisesti hartioiden korkeudelle korvauksella tai ilman. Kyynärpäät koukussa tai ulkonemassa".
  6. Tutkittava (ja tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja, jos tutkittava on alaikäinen) on halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja ja opintomenettelyjä
  7. Osallistujien tulee olla aloittaneet SMN-indusoivat hoidot (Spinraza tai risdisplam) vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista. (Heidän on joko täytynyt saada ensimmäinen injektio vähintään 6 kuukautta ennen tutkimusta tai he aloittivat päivittäisen risdisplamin käytön vähintään 6 kuukautta ennen tutkimusta)

Terveen kontrollin osallistujan osallistumiskriteerit:

  1. Kohde on ≥18-vuotias ja < 65-vuotias.
  2. Kohde pystyy seisomaan itsenäisesti ≥3 sekuntia.
  3. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja ja opintomenettelyjä.

SMA:n osallistujien poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavan neurokirurgin arvion mukaan koehenkilöllä on selkäydinkanavan muodonmuutos, joka estää lyijyn implantoinnin
  2. Tutkittavalla on selkäydinkanavan koko, joka ei riitä lyijyn implantointiin tutkimuksen neurokirurgin arvioiden mukaan
  3. Tutkittavalla on kohtalaisia ​​tai vakavia nivelsupistuksia, jotka vaikuttaisivat kykyyn suorittaa tutkimustoimenpiteitä
  4. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen
  5. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva lääketieteellinen tila, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat vaikuttaa anestesian tai toimenpiteiden turvallisuuteen, tekevät toimenpiteen tai seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentävät tutkimustulosten arviointia. tutkijalta
  6. Naispuoliset koehenkilöt ovat raskaana tai imettävät, kuten itseraportissa todetaan.
  7. Tutkittavalla on vakava klaustrofobia
  8. Tutkittavalla on antikoagulantti-, spastisuus- tai kouristuksia estävä lääkitys 4 viikon sisällä lyijyn implantoinnista tai hän tarvitsee näitä lääkkeitä tutkimuksen hoitovaiheen aikana
  9. Tutkittavalla on lääketieteellinen implantti, joka estää magneettikuvauksen
  10. Tutkijalääkärin harkinnan mukaan koehenkilöllä on ehjä hengitysjärjestelmä.
  11. Munuaisten vajaatoimintaa sairastavat koehenkilöt tutkijan harkinnan mukaan.
  12. Koehenkilöt, jotka tarvitsevat minkäänlaista sedaatiota magneettikuvaukseen, suljetaan pois.

Terveen kontrollin osallistujan poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät osallistumisen tutkimukseen, mikä tutkijan mielestä vaikuttaisi tutkimukseen osallistumiseen.
  2. Osallistujat, joilla on jokin vakava sairaus tai häiriö (esim. syöpä, vakava sydän- tai hengityselinsairaus, muut neurologiset sairaudet kuin aivohalvaus jne.) tai kognitiiviset häiriöt, jotka voivat vaikuttaa heidän kykyynsä osallistua tähän tutkimukseen.
  3. Naispuoliset koehenkilöt ovat raskaana tai imettävät, kuten itseraportissa todetaan.
  4. Potilaat, jotka tarvitsevat sedaatiota magneettikuvaukseen, suljetaan pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selkäytimen stimulaatio
Kaikki potilaat saavat FDA:n hyväksymät perkutaaniset selkäytimen stimulaatiojohdot istutettuina kohdunkaulan epiduraalitilaan (C4-T1 nikama). Johdot liitetään ulkoisiin stimulaattoreihin (joko FDA:n hyväksymiin tai ihmislaatuisiin tutkimusstimulaattoreihin turvaominaisuuksilla) tutkimustoiminnan aikana.
Laite: Selkäydinstimulaattori (oktopolaariset Medtronic Vectris -johdot)
Selkäydinstimulaatio on FDA:n hyväksymä kivun hoitoon. Ehdotamme saman tekniikan käyttöä auttamaan moottorin hallinnan palauttamisessa ihmisillä, joiden toiminta on heikentynyt SMA:n etenemisen vuoksi. Nämä ovat 2-4 johtoa, jotka ovat FDA:n hyväksymiä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasheikkous Momentti
Aikaikkuna: 29 päivää
Isometrinen vääntömomentti: mittaa isometrinen vääntömomentti, jonka kohde tuottaa kyynärpäässä taivutuksen aikana. Tutkijat käyttävät isometrisen vääntömomentin mittausta määrittääkseen muutokset lihasvoimassa jokaiselle osallistujalle SCS:n ollessa päällä ja pois päältä. Tämä vertailu sisältää myös vahingoittumattoman käsivarren testauksen, jotta tutkijat saavat lähtötilanteen testattavan nivelen normaalille liikkeelle. Onnistumiskriteerit: ≥30 % lisääntynyt vääntömomentin tuotanto SCS-off/ei-vaikuttunut perusviivaan verrattuna mitattuna yhden liitoksen isometrisen vääntömomentin aikana.
29 päivää
Haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: 29 päivää
Onnistumiskriteerit: ei vakavia haittavaikutuksia, jotka liittyvät stimulaatioon tai ovat sietämättömiä. raportoituja haittatapahtumia
29 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikutelma
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat keräävät koehenkilöiltä ja terapeuteilta palautetta siitä, kuinka tekniikka toimii ja mitä he haluaisivat muuttaa käyttämällä kliinistä globaalia impressioasteikkoa, asteikkoa 1-7, jossa pienempi luku osoittaa parempaa suorituskykyä ja suurempi luku osoittaa, että heidän sairautensa.
29 päivää
Sensorimoottorin verkkotoiminto
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat aivojen ja selkäytimen lepotilan ja motorisen tehtävän toiminnallisen MRI:n määrittääkseen hermoverkoston aktivoitumisen levossa ja yksinkertaisen motorisen tehtävän, kuten jalkalihasten supistumisen, suorittamisen aikana.
29 päivää
Motoneuronin laukaisunopeudet
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat käyttävät suuritiheyksisiä EMG:itä jalkojen lihaksissa laskeakseen yksittäisen selkärangan motoneuronipurkauksen laukaisunopeudet isometristen maksimaalisten vapaaehtoisten supistusten aikana.
29 päivää
Lihasheikkous Lihasten aktivointi
Aikaikkuna: 29 päivää
Lihasaktivaatio: mittaa kohteen pinnan elektromyogrammia (EMG) kyynärpään isometristen liikkeiden aikana HUMAC-normin mukaisesti ja verrataan SCS-on-tilaan, jossa on SCS-pois ja ei vaikuta SCS-puolen suorituskykyyn. Merkittävä muutos: >20 % EMG-keskiarvosta (RMS) verrattuna SCS-on-tilaan.
29 päivää
Moottorin toiminto ROM
Aikaikkuna: 29 päivää
Liikealue (ROM): Merkittävä muutos: Kyynärnivelen kasvu > 20 % (jos saatavilla) SCS-on-käytön aikana verrattuna SCS-off- ja SCS-vahinkoton käsivarteen mitattuna HUMAC-normilla yhden nivelen isotonisten kokeiden aikana.
29 päivää
Moottorin toiminnan väsymys
Aikaikkuna: 29 päivää
Väsymys arvioidaan motoristen toimintakokeiden yhteydessä. Potilaita pyydetään antamaan pisteet 1-10, jossa suurempi luku osoittaa suurempaa väsymystä jokaisessa stimulaatiokonfiguraatiossa.
29 päivää
Epämukavuus/kipu
Aikaikkuna: 29 päivää
Potilaita pyydetään antamaan pisteet 1-10, jossa suurempi luku tarkoittaa suurempaa epämukavuuden määrää kussakin stimulaatiokonfiguraatiossa. Selkäytimen stimulaatio tuottaa pistelyä ja muunlaisia ​​aistiilmiöitä. On tärkeää dokumentoida, että motorisen toiminnan parantamiseen vaadittavat stimulaation intensiteetit pysyvät kivuttomien tuntemusten alueella.
29 päivää
Sensorimoottorin verkkorakenteen tiheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat korkean tarkkuuden painotetun kuvantamisen määrittääkseen fraktionaalisen anisotropian aksonitiheyden mittauksena aivoissa ja selkäytimessä ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Sensorimoottorin verkkorakenteen eheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat korkean erottelutarkkuuden diffuusiopainotetun kuvantamisen määrittääkseen fraktionaalisen anisotropian aksonin eheyden mittauksena aivoissa ja selkäytimessä ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Kortiko-selkäydinkanavan eheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat mittaavat aivokuoren selkäydinkanavan transkraniaalisen magneettistimulaation aiheuttaman lihasten aiheuttaman potentiaalin arvioidakseen aivokuoren selkäydinkanavan eheyden.
29 päivää
Selkärangan kiihtyvyys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat mittaavat käsivarren lihasten H-refleksejä kvantifioidakseen selkärangan motoneuronien kiihottumisen primaaristen sensoristen afferenttien stimulaatioon ennen tutkimusta ja sen jälkeen. Odotettu tulos: Pääasiallinen tieteellinen hypoteesimme on, että SCS palauttaa heikkojen selkärangan motoneuronien monosynaptiset vasteet, mikä lisää H-refleksivasteita ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Moottorin käynnistysnumero
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat käyttävät suuritiheyksisiä EMG:itä käsivarren lihaksissa laskeakseen yksittäisen selkärangan motoneuronipurkauksen laukaisunopeuden isometristen maksimaalisten vapaaehtoisten supistusten aikana.
29 päivää
Moottorin toiminta RULM
Aikaikkuna: 29 päivää
Revised Upper Limb Module (RULM) SMA:lle on edelleen paranneltu versio Hammersmith Functional Motor Scale Extendedistä ja sisältää erityisiä osia, jotka keskittyvät yläraajojen moottorin ohjaukseen, kuten käsivarsien nostamiseen pään yläpuolelle, jotka ovat erityisen tärkeitä tyypin 2 väestölle. Asteikko on suorituskyvyn arviointi, jonka kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta, jos mitään toiminnoista ei saavuteta, 37:ään, jos kaikki toiminnot on saavutettu täysin, joten korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta. Edellytämme tutkimuksessamme osallistujien saavan vähintään 4, jotta he ovat kelvollisia. Merkittävä muutos: ≥2 pisteen parannus. Vertaa tuloksia SCS-on- ja SCS-off-tilan sekä ei-kärävän käsivarren välillä.
29 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marco Capogrosso

Yhteistyökumppanit

Roche-Genentech

Tutkijat

  • Päätutkija: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 31. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 26. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY23110042

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki kokeen aikana kerätyt yksittäiset osallistujatiedot voidaan henkilöllisyyden poistamisen jälkeen jakaa muiden tutkijoiden kanssa tietojen analysointia ja yhteistyötä varten.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot tulevat saataville kokeen lopussa, kun ensimmäinen käsikirjoitus on julkaistu. Arvioitu aika on 2 vuotta ensimmäisen osallistujan ilmoittautumisesta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot on pyydettävä suoraan PI:ltä, ja ne jaetaan, kun tarvittava tiedonjakosopimus on tehty luottamuksellisten potilastietojen suojaamiseksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa