Rückenmarkstimulation zur Behandlung motorischer Defizite bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie – obere Extremität

Einschlusskriterien für SMA-Teilnehmer:

1. Bei der Person wurde eine 5q-autosomal-rezessive SMA diagnostiziert, die durch die Bestimmung einer genetischen Deletion im SMN1-Gen (5q12.2-q13.3) bestätigt wurde.

2. Bei der Person wird anhand der folgenden Kriterien eine nicht gehfähige SMA diagnostiziert:

   A. Kann nicht unabhängig stehen.

3. Der Proband ist ≥16 Jahre und <65 Jahre alt.
4. Der Proband ist in der Lage, selbstständig zu sitzen.
5. Eine Mindestpunktzahl von 4 für den Eintrag „A“ der RULM-Skala (Revised Upper Limb Module) für SMA: „Kann beide Arme gleichzeitig mit oder ohne Kompensation auf Schulterhöhe heben.“ Ellenbogen gebeugt oder gestreckt.
6. Der Proband (und der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden, wenn der Proband minderjährig ist) ist bereit und in der Lage, geplante Besuche und Studienabläufe einzuhalten
7. Die Teilnehmer müssen mindestens 6 Monate vor der Einschreibung mit SMN-induzierenden Therapien (Spinraza oder Risdisplam) begonnen haben. (Sie müssen entweder ihre erste Injektion mindestens 6 Monate zuvor erhalten haben oder sie müssen mindestens 6 Monate vor der Studie mit der täglichen Einnahme von Risdisplam begonnen haben.)

Einschlusskriterien für gesunde Kontrollteilnehmer:

1. Der Proband ist ≥18 Jahre und <65 Jahre alt.
2. Der Proband ist in der Lage, ≥3 Sekunden lang selbstständig zu stehen.
3. Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Besuche und Studienabläufe einzuhalten.

Ausschlusskriterien für SMA-Teilnehmer:

1. Das Subjekt weist eine Verformung des Wirbelkanals auf, die nach Einschätzung des Studienneurochirurgen eine Elektrodenimplantation verhindert
2. Die Größe des Wirbelkanals des Probanden reicht nach Einschätzung des Studienneurochirurgen für eine Elektrodenimplantation nicht aus
3. Der Proband hat mittelschwere oder schwere Gelenkkontrakturen, die die Fähigkeit zur Durchführung von Studienmaßnahmen beeinträchtigen würden
4. Das Subjekt hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen
5. Das Subjekt weist eine frühere oder anhaltende Erkrankung, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien auf, die die Sicherheit der Anästhesie oder der Verfahren beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass der Eingriff oder die Nachsorge ordnungsgemäß abgeschlossen wird, oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten, so die Meinung des Ermittlers
6. Laut Selbstauskunft sind weibliche Probanden schwanger oder stillen.
7. Das Subjekt leidet unter schwerer Klaustrophobie
8. Der Proband nimmt innerhalb von 4 Wochen nach der Elektrodenimplantation gerinnungshemmende, antispastische oder krampflösende Medikamente ein oder benötigt diese Medikamente während der Behandlungsphase der Studie
9. Das Subjekt trägt ein medizinisches Implantat, das eine Magnetresonanztomographie ausschließt
10. Das Subjekt verfügt nach Ermessen des Prüfarztes über ein dekonditioniertes Atmungssystem.
11. Patienten mit Niereninsuffizienz nach Ermessen des Prüfarztes.
12. Personen, die für die MRT irgendeine Form der Sedierung benötigen, werden ausgeschlossen.

Ausschlusskriterien für gesunde Kontrollteilnehmer:

1. Der Proband hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die eine Teilnahme an der Studie ausschließen und nach Ansicht des Prüfarztes Auswirkungen auf die Teilnahme an der Studie haben würden.
2. Teilnehmer, die an einer schweren Krankheit oder Störung leiden (z. B. Krebs, schwere Herz- oder Atemwegserkrankungen, andere neurologische Erkrankungen als Schlaganfall usw.) oder kognitive Beeinträchtigungen, die ihre Fähigkeit zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen könnten.
3. Laut Selbstauskunft sind weibliche Probanden schwanger oder stillen.
4. Personen, die für die MRT eine Sedierung benötigen, werden ausgeschlossen.