Tutkimus CBL-514:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on Dercumin taudin lipooma

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies tai nainen, 18-64-vuotiaat (seulonnassa), mukaan lukien.
2. Painoindeksi (BMI) >18,5 kg/m2 seulonnassa ja päivänä 1.

3. On vahvistanut DD:n ja/tai täyttää seuraavat kliiniset kriteerit DD:n paikallisessa nodulaarisessa muodossa. Lopullinen sairauden diagnoosi on tutkijan mielestä.

   1. Krooninen kipu (> 3 kuukautta) rasvakudoksessa, joka johtuu lipoomien esiintymisestä ja/tai
   2. Kipu useissa lipoomissa ja niiden ympärillä.

4. Hänellä on vähintään 4 ja enintään 10 kivuliasta ja hyvin määriteltyä lipoomaa, joiden mitat ovat ≥10 mm ja ≤50 mm ultraäänellä mitattuna (tutkijan lukema) seulonnan yhteydessä. Valittujen hoidettavien lipoomien on täytettävä seuraavat ehdot seulonnassa.

   1. Ainakin 4 lipooman 10 lipooman joukosta tulee olla suurimmat ≥ 20 mm mutta ≤ 50 mm.
   2. Kivun taso on ≥4 pistettä vertailevalla kipuasteikolla arvioituna.
   3. Lukuun ottamatta lipoomia, jotka sijaitsevat lähellä haavoittuvia anatomisia rakenteita, mukaan lukien sylkirauhaset, imusolmukkeet, lihakset ja marginaalisen alaleukahermon anatomisia maamerkkejä.
   4. Eristetty muoto, joka ei ole yhteydessä muihin lipoomiin.
5. Yleisesti katsotaan terveeksi sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, EKG:n ja laboratorioarvioinnin perusteella.
6. Allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja on tutkijan tai nimetyn henkilön mielestä fyysisesti ja henkisesti kykenevä osallistumaan tutkimukseen ja valmis noudattamaan tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen osallistuja, joka ei ole halukas sitoutumaan hyväksyttävään ehkäisyohjelmaan seulonnasta ja koko tutkimukseen osallistumisen ajan 90 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen tai joka on tällä hetkellä raskaana tai imettää. Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka imettää tai odottaa imettämistä seulonnasta ja koko tutkimukseen osallistumisen ajan 90 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen. Miesosallistuja, joka ei ole halukas sitoutumaan kondomin käyttöön ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta ensimmäisestä IP-annoksesta alkaen koko tutkimukseen osallistumisen ajan 90 päivään viimeisen IP-annoksen jälkeen.

   Huomautus: Osallistujien, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, ei tarvitse käyttää ehkäisyä. Naisilla, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, määritellään ne, jotka on steriloitu kirurgisesti (kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoisto) tai jotka ovat postmenopausaalisilla (vähintään 50-vuotiailla, joilla on ≥12 kuukauden amenorrea ja follikkelia stimuloiva hormoni >30 IU/l) .

2. Ei voi sietää SC-injektioita.

3. Diagnosoitu toinen sairaus, jolla on samanlaiset ominaisuudet kuin DD seuraavasti.

   1. Madelungin tauti: Multippeli symmetrinen lipomatoosi, joka sijaitsee vain ylävartalossa eli hartioissa, niskassa tai päässä.
   2. Pannikuliitti: SC-rasvakudoksen tulehdus, jolle on tunnusomaista arat kyhmyt ja systeemiset merkit.
   3. Proteus-oireyhtymä: epäsuhtainen ja epäsymmetrinen ihon sekä rasva- ja sidekudoksen liikakasvu.
   4. PTEN hamartoma -oireyhtymä: useita hamartoomia, joihin sisältyy segmentaalinen liikakasvu, lipomatoosi, arteriovenoosi epämuodostuma ja epidermaalinen nevus.
   5. Gardnerin oireyhtymä: useita ruoansulatuskanavan adenoomat, joissa on osteoomat ja useita iho- ja pehmytkudoskasvaimia.
4. Sinulla on diagnosoitu hyytymishäiriö tai hän saa antikoagulanttia/verihiutalehoitoa tai lääkkeitä tai ravintolisiä, jotka estävät hyytymistä tai verihiutaleiden aggregaatiota.
5. Paastoglukoosipitoisuus > 200 mg/dl, haavan paraneminen viivästyy, verenvuotoriski tai mikä tahansa diabeettinen riski, joka tutkijan tai nimetyn henkilön mielestä ei ole tarkoituksenmukaista osallistua tutkimukseen.

6. Kaikki kliinisesti merkittävät sydämen, maksan, munuaisten tai neurologiset/psykiatriset häiriöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan asettavat osallistujan merkittävään riskiin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista:

   1. Osallistujat, joilla on maksakirroosi tai riittämätön maksan toiminta seulonnassa, jotka määriteltiin aspartaattiaminotransferaasiksi (AST), alaniiniaminotransferaasiksi (ALT), alkalifosfataasiksi tai kokonaisbilirubiiniksi > 3,0 normaalin ylärajaksi (ULN).
   2. Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään sekä seerumin kreatiniini- että veren ureatyppipitoisuuksiksi >1,5 × ULN tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <90 ml/min/1,73 m2 tai jotka ovat parhaillaan dialyysihoidossa.

   Huomautus: Osallistuja, jonka eGFR ≥60 ja <90 ml/min/1,73 m2 seulonnassa tutkijan tulee arvioida olemassa olevan munuaissairauden tai siihen liittyvän toimintahäiriön varalta. Jos tutkija ei pidä lievää eGFR:n laskua kliinisesti merkitsevänä tai ei liity toimintahäiriöön, osallistujaa ei suljeta pois, ellei tutkija katso sen tarpeelliseksi.

7. Osallistuja, jolla on ollut ihmisen immuunikatovirus (HIV)-1 -infektio tai aktiivinen HIV-infektio seulonnassa positiivisella HIV-antigeeni/vasta-aine (Ag/Ab) -yhdistelmätestillä.
8. Osallistuja saa kroonista steroidi- tai immunosuppressiivista hoitoa, lukuun ottamatta astman hoitoon tarkoitettua oraalista steroidiinhalaatiota tai paikallista steroidihoitoa ihosairauksissa, joita ei käytetä suoraan hoitoalueelle tai jotka eivät vaikuta epäsuorasti hoitoalueeseen.
9. Osallistuja, jolla on ollut aktiivisia tai aiempia pahanlaatuisia kasvaimia 5 vuoden sisällä ennen seulontaa tai parhaillaan mahdollisen pahanlaatuisen kasvaimen varalta, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolusyöpää ja ihon okasolusyöpää in situ tutkijan harkinnan mukaan.

10. Epänormaali iho, paikalliset ihosairaudet tai kehon muutokset hoidettavalla alueella, jotka tutkijan mielestä ovat sopimattomia tutkimukseen osallistumiseen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, jokin seuraavista:

    1. Aiempi haava, arpikudos tai infektio hoidetulla alueella.
    2. Tatuointi hoidetulle alueelle.
11. Minkä tahansa kipulääkkeen, mukaan lukien kannabiksen, käyttö 14 päivän sisällä ennen seulontaa

12. Vaatii jatkuvaa käyttöä minkä tahansa sellaisen lääkkeen, jonka tiedetään estävän tai indusoivan voimakkaasti CYP1A2-entsyymejä, herkkiä CYP1A2-substraatteja tai lääkkeitä, joilla on kapea terapeuttinen indeksi, jatkuvaa käyttöä tutkimuksen aikana ja jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa tutkimustuotteen arviointiin tai sijoittaa osallistujan. kohtuuttomalla riskillä.

    Huomautus: Jos osallistujan on jostain syystä käytettävä yllä mainittuja terapeuttisia aineita tutkimuksen aikana, näitä terapeuttisia aineita ei tule käyttää vähintään 2 päivää ennen annostelua ja 1 päivää annoksen ottamisen jälkeen.

13. Osallistuja, joka on käynyt läpi seuraavat menettelyt:

    1. Rasvaimu tai esteettinen leikkaus hoidettavalle alueelle ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana,
    2. Esteettinen toimenpide vartalon muotoiluun, esim. kryolipolyysi, ultraäänilipolyysi, matalatasoinen laserhoito, lipolyysi-injektio hoidettavalle alueelle 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana.
14. Paikallispuudutusta ei voida saada.
15. Tunnetut allergiat tai herkkyydet tutkimuslääkkeelle tai sen komponenteille.
16. Muun tutkimuslääkkeen tai laitteen käyttö 12 viikon sisällä ennen seulontaa.