ダーカム病脂肪腫の参加者を対象に、プラセボと比較したCBL-514の有効性と安全性を評価する研究

包含基準:

1. 18歳以上64歳以下（検診時）の男性または女性。
2. スクリーニング時および 1 日目で体格指数 (BMI) >18.5 kg/m2。

3. DD であることが確認されている、および/または局所的な結節状の DD の以下の臨床基準を満たしている。 病気の最終診断は治験責任医師の意見にあります。

   1. 脂肪腫および/またはその存在に特有の脂肪組織の慢性痛（>3か月）
   2. 複数の脂肪腫の内部および周囲の痛み。

4. スクリーニング時に超音波で測定した（治験責任医師が読み取った）寸法が10mm以上50mm以下の、痛みを伴う明瞭な脂肪腫を少なくとも4つ、最大10個有する。 治療対象として選択された脂肪腫は、スクリーニング時に以下の条件を満たしている必要があります。

   1. 10 個の脂肪腫のうち少なくとも 4 個の脂肪腫は、最大寸法が 20 mm 以上 50 mm 以下である必要があります。
   2. 痛みのレベルは、比較痛みスケールで評価したスコアが 4 つ以上です。
   3. 唾液腺、リンパ節、筋肉などの脆弱な解剖学的構造の近く、および下顎辺縁神経の解剖学的ランドマークに沿った脂肪腫を除外します。
   4. 孤立した形態であり、他の脂肪腫とは関連していません。
5. 病歴、身体検査、心電図、検査室評価によれば、一般に健康であると考えられます。
6. インフォームドコンセントフォーム（ICF）に自発的に署名し、治験責任医師または被指名人の意見において、身体的および精神的に治験に参加する能力があり、治験手順に従う意思があると判断する。

除外基準:

1. 妊娠の可能性のある女性参加者で、スクリーニング時から最後のIP投与後90日までの研究参加期間中、許容可能な避妊法を実施する意思がない、または現在妊娠中または授乳中の女性参加者。 -スクリーニング時から最後のIP投与後90日までの研究参加期間中、授乳中または授乳を予定している妊娠の可能性のある女性参加者。 コンドームの使用に積極的ではなく、IPの初回投与時から最後のIP投与後90日まで研究参加全体を通して精子提供を控える男性参加者。

   注: 妊娠の可能性がない参加者は避妊をする必要はありません。 妊娠の可能性のない女性は、外科的に不妊手術（子宮摘出術または両側卵巣摘出術）を受けている、または閉経後（卵胞刺激ホルモンが30 IU/Lを超える無月経が12か月以上ある少なくとも50歳と定義される）と定義されます。 。

2. 皮下注射に耐えられない。

3. 以下のように、DD と同様の特徴を持つ別の疾患と診断されました。

   1. マーデルング病: 上半身、つまり肩、首、頭だけに局在する多発性対称性脂肪腫症。
   2. 脂肪織炎：SC 脂肪組織の炎症。圧痛のある小結節と全身性の徴候を特徴とします。
   3. プロテウス症候群: 皮膚、脂肪組織、結合組織の不均衡かつ非対称的な過剰増殖。
   4. PTEN過誤腫症候群：分節過増殖、脂肪腫症、動静脈奇形、表皮母斑を含む多発性過誤腫。
   5. ガードナー症候群: 骨腫を伴う多発性消化管腺腫、および多発性皮膚および軟部組織腫瘍。
4. 凝固障害と診断されている、または凝固または血小板凝集を阻害する抗凝固剤/抗血小板療法、または薬剤または栄養補助食品を受けている。
5. 空腹時血糖濃度が200 mg/dLを超える、創傷治癒の遅延、出血のリスク、または治験責任医師または被指名人の意見によると、治験に参加するのが不適切と判断する糖尿病のリスクがある。

6. 治験責任医師が参加者を重大なリスクにさらしていると判断した、臨床的に重大な心臓、肝臓、腎臓、または神経学的/精神障害。以下のいずれかが含まれますが、これらに限定されません。

   1. 肝硬変のある参加者、またはスクリーニング時に肝機能が不十分な参加者は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アルカリホスファターゼ、または総ビリルビンが正常上限値（ULN）3.0を超えると定義されました。
   2. -血清クレアチニンと血中尿素窒素の両方がULNの1.5倍を超える、または推定糸球体濾過率（eGFR）が90 mL/分/1.73未満と定義される腎障害のある参加者。 m2、または現在透析を受けている方。

   注: eGFR ≥60 および <90 mL/min/1.73 の参加者 スクリーニング時の m2 は、既存の腎疾患または関連する機能不全について治験責任医師によって評価されるべきです。 eGFR の軽度の低下が臨床的に重要でないか、または機能不全に関連していないと治験責任医師が判断した場合、治験責任医師が必要とみなさない限り、参加者は除外されません。

7. ヒト免疫不全ウイルス (HIV)-1 感染歴のある参加者、またはスクリーニング時に HIV 抗原/抗体 (Ag/Ab) コンボ検査が陽性であった活動性 HIV 感染症の参加者。
8. 参加者は慢性的なステロイド療法または免疫抑制療法を受けている。ただし、喘息管理を目的とした経口ステロイド吸入や、治療部位に直接適用されない、または間接的に影響を与えない皮膚疾患に対する局所ステロイド塗布は除く。
9. -スクリーニング前5年以内に悪性腫瘍の活動歴または既往歴がある参加者、または現在悪性腫瘍の可能性について評価を受けている参加者。ただし、治験責任医師の裁量により適切に治療された皮膚の基底細胞癌および皮膚の上皮内扁平上皮癌を除く。

10. 治療部位の異常な皮膚、局所的な皮膚の状態、または身体の変化は、治験責任医師の意見では、治験への参加には不適切であると考えられます。これには、以下のいずれかが含まれますが、これらに限定されません。

    1. 治療部位に以前の創傷、瘢痕組織、または感染症がある。
    2. 治療部位にタトゥーが入っている。
11. スクリーニング前の14日以内に大麻を含む鎮痛剤を使用したこと

12. CYP1A2酵素、感受性の高いCYP1A2基質、または治療指数が狭い薬剤を強力に阻害または誘導することが知られている薬剤を、研究期間中に継続的に使用する必要があり、治験責任医師の意見では、研究製品の評価に影響を与えたり、参加者を配置したりする可能性がある不当な危険にさらされています。

    注：参加者が何らかの理由で研究中に上記の治療薬を使用する必要がある場合、これらの治療薬は少なくとも投与前の2日間、投与後1日間は使用しないでください。

13. 以下の手続きを行った参加者。

    1. スクリーニング前または研究中に治療対象領域への脂肪吸引または美容手術、
    2. 体の輪郭を整えるための審美的処置、たとえば、スクリーニング前または研究中の12か月以内の、凍結脂肪分解、超音波脂肪分解、低レベルレーザー治療、治療対象領域への脂肪分解注射。
14. 局所麻酔が受けられない。
15. -治験薬またはその成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
16. スクリーニング前12週間以内の他の治験薬または治験機器の使用。