Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMB-101 epilepsiassa silmäluomen myoklonialla (EEM)

torstai 7. elokuuta 2025 päivittänyt: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Avoin vaiheen 2 tutkimus BMB-101:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi nuorilla ja aikuisilla, joilla on silmäluomen myokloniasta epilepsiaa (EEM; Jeavonsin oireyhtymä), mukaan lukien ne, joilla on huomattava valon induktio (auringonkukkaoireyhtymä)

Tutkimus on avoin pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on testata, onko BMB-101 turvallinen ja tehokas kohtausten esiintyvyyden vähentämisessä potilailla, joilla on epilepsia ja silmäluomen myoklonia (kutsutaan myös Jeavonsin oireyhtymäksi). Tutkimus kestää jopa 6 kuukautta. Tulee 1 kuukauden seulontajakso, sitten 3 kuukautta avoimella BMB-101:llä, mukaan lukien titraus ja kapeneva/huuhtelujaksot, ja sitten 1 kuukauden seurantajakso. Klinikalla on 7 käyntiä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrytointi
        • Royal Brisbane and Womans Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrytointi
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Ottaa yhteyttä:
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrytointi
        • Austin Health
        • Ottaa yhteyttä:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrytointi
        • Alfred Health
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 12-65 vuotta, mukaan lukien seulontakäyntipäivänä.
  2. Koehenkilöillä on oltava diagnoosi epilepsiasta, johon liittyy silmäluomen myoklonia (EEM, "Jeavonsin oireyhtymä") joko poissaololla tai ilman, mukaan lukien sellaiset henkilöt, joilla on huomattava valon aiheuttama induktio ("auringonkukan oireyhtymä").

  3. Koehenkilöillä on oltava riittävästi silmäluomen myoklonia (EM) tai käden heiluttelujaksoja (HWE) yhden kuukauden perusjakson aikana.

    1. Niillä, joilla on silmäluomen myoklonia, jaksojen tulisi esiintyä vähintään 8 päivänä kuukaudessa.
    2. Niille, joilla on näkyvä fotostimulaatio, käden heiluttamisjaksoja (HWE), joihin kuuluu valonlähteen etsiminen, valonlähteeseen tuijottaminen ja yhden käden heiluttaminen silmien edessä, tulisi esiintyä keskimäärin vähintään 5 kertaa päivässä.
  4. Koehenkilön on täytynyt olla kokeillut vähintään yhtä kouristuslääkettä suositellulla annoksella ja suositellulla kestolla, ja hänen on oltava vakaalla annoksella nykyisillä epilepsialääkkeillä vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja pysyttävä vakaana koko tutkimuksen ajan.
  5. Tutkittavan vanhempi/hoitaja on halukas ja kykenevä noudattamaan päiväkirjan täyttämistä, käyntiaikataulua ja tutkimuslääkkeiden vastuullisuutta.
  6. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa. Hedelmällisessä tai iäkkäässä iässä olevien koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymuotoja, joihin sisältyy raittius, tässä tutkimuksessa ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa sairaus, jonka uskotaan olevan rappeuttava neurologinen sairaus.
  2. Tutkittavalla on ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä.
  3. Potilaalla on keuhkoverenpainetauti.
  4. Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut sydän- tai aivoverisuonitauti, kuten sydänläppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus, tai kliinisesti merkittävä rakenteellinen sydämen poikkeavuus.
  5. Potilas saa samanaikaista hoitoa: fenfluramiinilla, lorkaseriinilla, monoamiinioksidaasin estäjillä, SSRI:llä, SNRI:llä, trisyklisillä masennuslääkkeillä tai muilla serotonergisilla agonisteilla tai antagonisteilla (antipsykootit).
  6. Tutkittava on laitoshoidossa yleissairaanhoitokodissa (eli laitoksessa, joka ei tarjoa ammattitaitoista epilepsiahoitoa). Koehenkilöllä ei ole luotettavaa hoitajaa, joka voisi tarjota kohtauspäiväkirjatietoja koko tutkimuksen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMB-101
BMB-101 10 mg/ml nestettä
Lääke: BMB-101
BMB-101-neste, joka annetaan suun kautta kahdesti päivässä 3 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten esiintymistiheyden muutos lähtötasosta DEE-potilailla
Aikaikkuna: 10 viikkoa
Kohtauspäiväkirja
10 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta yleisten piikkiaaltopurkausten (GSWD) lukumäärässä 24 tunnin EEG:ssä poissaolopotilailla.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
24 tunnin EEG
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 6-10 viikkoa
Elämänlaatu epilepsiassa (QOLIE-31) aikuisille
6-10 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Tutkijat

  • Päätutkija: Terence O'Brien, MD, The Alfred

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 6. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMB-101-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa