Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BMB-101 w padaczce z mioklonią powiek (EEM)

7 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję BMB-101 u młodzieży i dorosłych chorych na padaczkę z mioklonią powiek (EEM; zespół Jeavonsa), w tym u osób z wyraźną indukcją fototyczną (zespół słonecznika)

Badanie jest pilotażowym, otwartym badaniem mającym na celu sprawdzenie, czy BMB-101 jest bezpieczny i skuteczny w zmniejszaniu częstotliwości napadów u osób chorych na padaczkę z mioklonią powiek (zwaną także zespołem Jeavonsa). Badanie potrwa do 6 miesięcy. Przewidziany jest 1-miesięczny okres badań przesiewowych, następnie 3 miesiące leczenia BMB-101 metodą otwartej próby, w tym okresy zwiększania dawki i zmniejszania dawki/wymywania, a następnie 1-miesięczny okres obserwacji. Odbędzie się 7 wizyt w poradni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrutacyjny
        • Royal Brisbane and Womans Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Alfred Health
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży i niekarmiąca piersią, w wieku od 12 do 65 lat włącznie na dzień wizyty przesiewowej.
  2. U uczestników musi być zdiagnozowana padaczka z mioklonią powiek (EEM, „zespół Jeavonsa”) z nieobecnością lub bez, w tym osoby z wyraźną indukcją świetlną („zespół słonecznika”).

  3. Pacjenci muszą doświadczyć wystarczającej liczby epizodów mioklonii powiek (EM) lub epizodów machania rękami (HWE) w ciągu 1-miesięcznego okresu początkowego.

    1. U osób z mioklonią powiek epizody powinny występować co najmniej 8 dni w miesiącu.
    2. W przypadku osób z wyraźną stymulacją fototyczną epizody machania rękami (HWE), które obejmują szukanie źródła światła, wpatrywanie się w źródło światła i machanie ręką przed oczami, powinny występować średnio co najmniej 5 razy dziennie.
  4. Uczestnik musiał wypróbować co najmniej jeden lek przeciwdrgawkowy w zalecanej dawce i czasie trwania oraz musi przyjmować stałą dawkę aktualnie stosowanych leków przeciwdrgawkowych przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i utrzymywać się na stabilnym poziomie przez cały okres badania.
  5. Rodzic/opiekun uczestnika jest skłonny i zdolny do przestrzegania wypełniania dziennika, harmonogramu wizyt i odpowiedzialności za badany lek.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć podczas badania przesiewowego ujemny wynik testu ciążowego z moczu. Osoby mogące zajść w ciążę lub zostać ojcem muszą wyrazić chęć stosowania medycznie akceptowalnych form kontroli urodzeń, w tym abstynencji, przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każdy stan, który jest uważany za zwyrodnieniową chorobę neurologiczną.
  2. Podmiot ma historię nadużywania narkotyków lub alkoholu.
  3. Podmiot ma tętnicze nadciśnienie płucne.
  4. Pacjent ma obecnie lub w przeszłości chorobę sercowo-naczyniową lub chorobę naczyniowo-mózgową, taką jak zastawkę serca, zawał mięśnia sercowego lub udar, lub klinicznie istotną nieprawidłowość strukturalną serca.
  5. Pacjent otrzymuje jednocześnie terapię z: fenfluraminą, lorkaseryną, inhibitorami monoaminooksydazy, SSRI, SNRI, trójpierścieniowymi lekami przeciwdepresyjnymi lub innymi agonistami lub antagonistami serotoninergicznymi (leki przeciwpsychotyczne).
  6. Pacjent przebywa w ośrodku zamkniętym w ogólnym domu opieki (tj. w placówce, która nie zapewnia wykwalifikowanej opieki nad chorymi na padaczkę). Uczestnik nie ma wiarygodnego opiekuna, który mógłby zapewnić informacje z dziennika napadów przez cały czas trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMB-101
BMB-101 10 mg/ml płyn
Lek: BMB-101
Płyn BMB-101 podawany doustnie 2 razy dziennie przez 3 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów u pacjentów z DEE
Ramy czasowe: 10 tygodni
Dziennik napadów
10 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych liczby uogólnionych wyładowań falowych (GSWD) w 24-godzinnym zapisie EEG u osób nieobecnych.
Ramy czasowe: 6 tygodni
24-godzinne EEG
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6-10 tygodni
Jakość życia w padaczce (QOLIE-31) dla dorosłych
6-10 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Terence O'Brien, MD, The Alfred

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMB-101-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj