Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BMB-101 u epilepsie s myoklonií očních víček (EEM)

7. srpna 2025 aktualizováno: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti BMB-101 u dospívajících a dospělých s epilepsií s myoklonií očních víček (EEM; Jeavonův syndrom) včetně pacientů s výraznou fotoindukcí (slunečnicový syndrom)

Studie je pilotní, otevřená studie, která testuje, zda je BMB-101 bezpečný a účinný při snižování frekvence záchvatů u subjektů s epilepsií s myoklonií očních víček (také nazývanou Jeavonsův syndrom). Studie bude trvat až 6 měsíců. Bude následovat 1 měsíční období screeningu, poté 3 měsíce na otevřeném BMB-101 včetně titrace a zužujících se/vymývacích období a poté 1 měsíční období sledování. Uskuteční se 7 návštěv kliniky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Royal Brisbane and Womans Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Nábor
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Alfred Health
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjektem je muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 12 až 65 let včetně ke dni screeningové návštěvy.
  2. Subjekty musí mít diagnózu epilepsie s myoklonií očních víček (EEM, "Jeavonův syndrom") s nepřítomností nebo bez ní, včetně těch s výraznou fotickou indukcí ("Slunečnicový syndrom").

  3. Subjekty musí zaznamenat dostatečný počet epizod myoklonie očních víček (EM) nebo epizod mávání rukou (HWE) během 1 měsíčního základního období.

    1. U pacientů s myoklonií očních víček by se epizody měly objevit alespoň 8 dní v měsíci.
    2. U osob s výraznou fotostimulací by epizody ručního mávání (HWE), které zahrnují vyhledání zdroje světla, zírání na zdroj světla a mávání jednou rukou před očima, měly nastat v průměru alespoň 5krát denně.
  4. Subjekt musel vyzkoušet alespoň jednu anti-záchvatovou medikaci v doporučené dávce a délce trvání a musí být na stabilní dávce svých současných anti-záchvatových léků po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a zůstat stabilní po celou dobu studie.
  5. Rodič/pečovatel subjektu je ochoten a schopen dodržovat vyplnění deníku, plán návštěv a odpovědnost za studované léky.
  6. Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test z moči. Subjekty ve fertilním věku nebo ve věku, kdy mohou být otcem dítěte, musí být ochotny používat lékařsky přijatelné formy antikoncepce, což zahrnuje abstinenci, v této studii a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli stav, který je považován za degenerativní neurologické onemocnění.
  2. Subjekt měl v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu.
  3. Subjekt má plicní arteriální hypertenzi.
  4. Subjekt má současnou nebo minulou anamnézu kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo mrtvice, nebo klinicky významnou strukturální srdeční abnormalitu.
  5. Subjekt dostává souběžnou léčbu: fenfluramin, lorcaserin, inhibitory monoaminooxidázy, SSRI, SNRI, tricyklická antidepresiva nebo další serotonergní agonisté nebo antagonisté (antipsychotika).
  6. Subjekt je institucionalizován ve všeobecném pečovatelském domě (tj. v zařízení, které neposkytuje kvalifikovanou péči o epilepsii). Subjekt nemá spolehlivého pečovatele, který by během studie mohl poskytovat informace o záchvatovém deníku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMB-101
BMB-101 10 mg/ml kapalina
Lék: BMB-101
BMB-101 tekutina podávaná perorálně dvakrát denně po dobu 3 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence záchvatů od výchozí hodnoty u subjektů s DEE
Časové okno: 10 týdnů
Záchvatový deník
10 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v počtu generalizovaných výbojů hrotové vlny (GSWD) na 24hodinovém EEG u pacientů s nepřítomností.
Časové okno: 6 týdnů
24 hodin EEG
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v kvalitě života
Časové okno: 6-10 týdnů
Kvalita života u epilepsie (QOLIE-31) pro dospělé
6-10 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Terence O'Brien, MD, The Alfred

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BMB-101-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na BMB-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit