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BMB-101 nell'epilessia con mioclonia palpebrale (EEM)

7 agosto 2025 aggiornato da: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BMB-101 negli adolescenti e negli adulti affetti da epilessia con mioclonia palpebrale (EEM; sindrome di Jeavons), compresi quelli con prominente induzione fotica (sindrome di girasole)

Lo studio è uno studio pilota, in aperto, per verificare se BMB-101 è sicuro ed efficace nel ridurre la frequenza delle convulsioni in soggetti affetti da epilessia con mioclonia palpebrale (chiamata anche sindrome di Jeavons). Lo studio durerà fino a 6 mesi. Sarà previsto un periodo di screening di 1 mese, quindi 3 mesi su BMB-101 in aperto compresi periodi di titolazione e riduzione graduale/washout, quindi un periodo di follow-up di 1 mese. Ci saranno 7 visite cliniche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamento
        • Royal Brisbane and Womans Hospital
        • Contatto:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • Contatto:
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Alfred Health
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto è maschio o femmina non incinta e non in allattamento, di età compresa tra 12 e 65 anni compresi a partire dal giorno della visita di screening.
  2. I soggetti devono avere una diagnosi di epilessia con mioclonia palpebrale (EEM, "Sindrome di Jeavons") con o senza assenza, compresi quelli con prominente induzione fotica ("Sindrome di girasole").

  3. I soggetti devono manifestare un numero sufficiente di episodi di mioclonia palpebrale (EM) o episodi di agitazione delle mani (HWE) durante il periodo basale di 1 mese.

    1. Per quelli con mioclonia palpebrale, gli episodi dovrebbero verificarsi almeno 8 giorni al mese.
    2. Per quelli con stimolazione fotica prominente, gli episodi di handwaving (HWE) che comportano la ricerca di una fonte di luce, lo sguardo fisso sulla fonte di luce e l'agitazione di una mano davanti agli occhi dovrebbero verificarsi in media almeno 5 volte al giorno.
  4. Il soggetto deve aver provato almeno un farmaco anticonvulsivante alla dose e alla durata raccomandate e deve assumere una dose stabile dei farmaci anticonvulsivanti attuali per almeno 4 settimane prima dello screening e rimanere stabile durante lo studio.
  5. Il genitore/tutore del soggetto è disposto e in grado di rispettare la compilazione del diario, il programma delle visite e la responsabilità del farmaco in studio.
  6. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening. I soggetti in età fertile o potenzialmente procreanti devono essere disposti a utilizzare forme di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico, che includono l'astinenza, durante questo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione ritenuta una malattia neurologica degenerativa.
  2. Il soggetto ha una storia di abuso di droghe o alcol.
  3. Il soggetto soffre di ipertensione arteriosa polmonare.
  4. Il soggetto ha una storia attuale o passata di malattia cardiovascolare o cerebrovascolare, come valvulopatia cardiaca, infarto miocardico o ictus, o anomalia cardiaca strutturale clinicamente significativa.
  5. Il soggetto sta ricevendo una terapia concomitante con: fenfluramina, lorcaserina, inibitori della monoaminossidasi, SSRI, SNRI, antidepressivi triciclici o altri agonisti o antagonisti serotoninergici (antipsicotici).
  6. Il soggetto è ricoverato in una casa di cura generale (vale a dire, in una struttura che non fornisce cure qualificate per l'epilessia). Il soggetto non ha un caregiver affidabile che possa fornire informazioni sul diario delle crisi durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMB-101
BMB-101 10 mg/ml liquido
Droga: BMB-101
BMB-101 liquido somministrato per via orale due volte al giorno per 3 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della frequenza delle crisi nei soggetti DEE
Lasso di tempo: 10 settimane
Diario delle convulsioni
10 settimane
Variazione rispetto al basale del numero di scariche a onde di punta generalizzate (GSWD) sull'EEG delle 24 ore in soggetti assenti.
Lasso di tempo: 6 settimane
EEG 24 ore
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita
Lasso di tempo: 6-10 settimane
Qualità della vita nell'epilessia (QOLIE-31) per gli adulti
6-10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Terence O'Brien, MD, The Alfred

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

15 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMB-101-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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