Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intermediate Expanded Access Protocol CNMAu8.EAP04

keskiviikko 1. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Clene Nanomedicine

Keskitason laajennettu pääsyprotokolla CNM-Au8:lla amyotrofiseen lateraaliskleroosiin NIH-apurahalla RFA-NS-23-012

Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) ja CNM-Au8 amyotrofiseen lateraaliskleroosiin NIH-apurahaa varten RFA-NS-23-012

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei tilapäisesti saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Intermediate Expanded Access Protocol (EAP), jossa on CNM-Au8 amyotrofiseen lateraaliskleroosiin, NIH Grant RFA-NS-23-012. Tämän välivaiheen EAP:n ensisijainen tavoite on tarjota tutkimustuote, CNM-Au8 30mg, jopa 180 ALS-potilaalle.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33328
        • Nova Southeastern University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60613
        • Synapticure
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia Unniversity
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27704
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
        • Texas Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.
  2. Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen antamishetkellä.
  3. Osallistujat, joilla on vahvistettu ALS-diagnoosi Gold Coast -kriteerien mukaan ALS:ään erikoistuneen neurologin (esim. tämän tutkimuksen päätutkija tai osatutkija) määrittämänä.
  4. Osallistuja pystyy nauttimaan päivittäin jopa 60 ml tutkimuslääkesuspensiota ilman merkittävää nielemishäiriötä, TAI voi ottaa tutkimustuotteen syöttöletkun kautta.
  5. Osallistujan on täytynyt suorittaa tavanomaiset kliinisen turvallisuuden laboratoriot edellisten 90 päivän aikana peruskäynnistä, mukaan lukien kemian paneeli (esim. CMP) ja hematologiapaneeli (esim. CBC).
  6. Osallistujan peruspistemäärä TRICALS-riskilaskurin mukaan on alle -2 (eli osallistujalla ei ole lisääntynyttä riskiä ennenaikaiseen kuolemaan; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

  7. Osallistuja täyttää seuraavat kriteerit:

    1. Perustason vitaalikapasiteetti > 15 % ennustettu,
    2. Perustason ALSFRS-R-pisteet >8 ja,
    3. Perustason BMI > 17,5 kg/m2
  8. Osallistujat ovat aloittaneet hoidon neurologin kanssa erikoistuneessa ALS-keskuksessa tai etäilmoittautumispaikassa, joka osallistuu tutkimukseen, ja he ylläpitävät tätä kliinistä hoitoa koko EAP:n ajan Yhdysvalloissa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on oikeutettu osallistumaan mihin tahansa kaksoissokkoutettuun lumekontrolloituun tutkimukseen ALS:n hoidosta samassa tutkimuspaikassa.
  2. Osallistujalla on ollut kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tila (muu kuin ALS), joka voi häiritä turvallisuuden arviointia tai vaarantaa tutkimuksen tavoitteet.
  3. Tutkijan arvion perusteella osallistujat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
  4. Osallistujalla on viimeisten 90 päivän aikana ollut kliinisesti merkittäviä löydöksiä tavanomaisissa maksa-, hematologisissa tai munuaisten turvallisuusmäärityksissä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: (i) ALAT tai ASAT ≥ 3 kertaa normaalin yläraja, (ii) suora (konjugoitu). ) joiden bilirubiini on ≥ 2 kertaa normaalin yläraja, (iii) alhainen verihiutaleiden määrä (< 150 x 109 litrassa) tai eosinofilia (absoluuttinen eosinofiilien määrä ≥ 500 eosinofiiliä mikrolitrassa), (iv) seerumin kreatiniini > 1,2 mg/dl tai (v) eGFR < 45 ml/min per 1,73 m2.
  5. Osallistuja on tällä hetkellä mukana toisessa lumekontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa (huom: samanaikainen hoito muiden tutkimustuotteiden kanssa on sallittu tietyin rajoituksin – katso samanaikaiset lääkkeet alla).
  6. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka suunnittelevat raskautta EAP:n aikana tai 6 kuukauden sisällä tämän kokeen päättymisestä.
  7. Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä.
  8. Kultaallergian historia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clene Nanomedicine

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNMAu8.EAP04
  • 1U01NS136023-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa