Protocolo de acesso intermediário expandido CNMAu8.EAP04

Critério de inclusão:

1. Capaz de compreender e dar consentimento informado por escrito.
2. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos (inclusive) no momento do preenchimento do consentimento informado.
3. Participantes com diagnóstico confirmado de ELA de acordo com os critérios da Gold Coast, conforme determinado por um neurologista especializado em ELA (por exemplo, o investigador principal ou subinvestigador do centro deste estudo).
4. O participante é capaz de consumir diariamente até 60 mL da suspensão do medicamento experimental sem disfagia substancial, OU pode ingerir o produto experimental através de um tubo de alimentação.
5. O participante deve ter concluído os laboratórios de segurança clínica padrão nos 90 dias anteriores à visita inicial, incluindo um painel de química (por exemplo, CMP) e um painel de hematologia (por exemplo, CBC).
6. O participante tem uma pontuação inicial na calculadora de risco TRICALS inferior a -2 (ou seja, o participante não apresenta risco aumentado de morte precoce; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. O participante atende aos seguintes critérios:

   1. Capacidade vital basal >15% do previsto,
   2. Pontuação ALSFRS-R basal >8, e,
   3. IMC basal >17,5 kg/m2
8. Os participantes estabeleceram atendimento com um neurologista no centro especializado em ELA ou local de inscrição remota envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante todo o EAP nos Estados Unidos.

Critério de exclusão:

1. O participante é elegível para participação em qualquer estudo duplo-cego controlado por placebo sobre o tratamento de ELA no mesmo local de pesquisa.
2. O participante tem histórico de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável (exceto ELA) que pode interferir na avaliação de segurança ou comprometer os objetivos do estudo.
3. Com base no julgamento do investigador, participantes que possam ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
4. Nos últimos 90 dias, o participante teve resultados clinicamente significativos em ensaios padrão de segurança hepática, hematológica ou renal, incluindo, mas não limitado a: (i) ALT ou AST ≥ 3 vezes os limites superiores do normal, (ii) direto (conjugado ) com bilirrubina ≥2 vezes os limites superiores do normal, (iii) baixa contagem de plaquetas (< 150 x 109 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro), (iv) creatinina sérica >1,2 mg/dL, ou (v) TFGe < 45 ml/min por 1,73 m2.
5. O participante está atualmente envolvido em outro ensaio clínico controlado por placebo (nota: a terapia concomitante com outros produtos sob investigação é permitida com certas restrições – veja medicamentos concomitantes abaixo).
6. Mulheres que estão grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o EAP, ou dentro de 6 meses após o final deste ensaio.
7. Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos anticoncepcionais aceitos.
8. História de alergia ao ouro.