중간 확장 액세스 프로토콜 CNMAu8.EAP04

포함 기준:

1. 서면 동의를 이해하고 제공할 수 있습니다.
2. 사전 동의 완료 시점에 18세 이상(포함)인 남성 또는 여성 참가자.
3. ALS 전문 신경과 전문의(예: 본 연구의 현장 수석 조사자 또는 하위 조사자)가 결정한 골드코스트 기준에 따라 ALS 진단이 확인된 참가자.
4. 참가자는 상당한 삼킴곤란 없이 연구용 약물 현탁액을 매일 최대 60mL까지 섭취할 수 있거나, 공급 튜브를 통해 연구용 제품을 섭취할 수 있습니다.
5. 참가자는 베이스라인 방문으로부터 90일 이내에 화학 패널(예: CMP) 및 혈액학 패널(예: CBC)을 포함하여 표준 임상 안전 실험실을 완료해야 합니다.
6. 참가자의 TRICALS 위험 계산기 기준 점수는 -2 미만입니다(즉, 참가자는 조기 사망 위험이 높지 않습니다. https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. 참가자는 다음 기준을 충족합니다.

   1. 기준 폐활량 >15% 예측,
   2. 베이스라인 ALSFRS-R 점수 >8, 및
   3. 기준 BMI >17.5kg/m2
8. 참가자는 전문 ALS 센터 또는 연구에 관련된 원격 등록 장소에서 신경과 전문의의 진료를 받았고 미국 내 EAP 기간 동안 이 임상 진료를 유지하게 됩니다.

제외 기준:

1. 참가자는 동일한 연구 현장에서 ALS 치료에 대한 이중 맹검 위약 대조 연구에 참여할 자격이 있습니다.
2. 참가자는 안전성 평가를 방해하거나 연구 목표를 손상시킬 수 있는 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)의 병력이 있습니다.
3. 연구자의 판단에 따라 프로토콜 및/또는 연구 절차를 준수하는 데 어려움을 겪을 수 있는 참가자.
4. 이전 90일 이내에 참가자는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 표준 간, 혈액학적 또는 신장 안전성 분석에서 임상적으로 중요한 결과를 얻었습니다. (i) ALT 또는 AST ≥ 정상 상한치의 3배, (ii) 직접(결합) ) 빌리루빈이 정상 상한치의 2배 이상인 경우, (iii) 낮은 혈소판 수치(리터당 < 150 x 109) 또는 호산구 증가증(절대 호산구 수치가 마이크로리터당 500 호산구 이상), (iv) 혈청 크레아티닌 >1.2mg/dL, 또는 (v) 1.73m2당 eGFR < 45ml/분.
5. 참가자는 현재 다른 위약 대조 임상 시험에 참여하고 있습니다(참고: 다른 연구용 제품과의 병용 요법은 특정 제한 사항에 따라 허용됩니다. 아래 병용 약물 참조).
6. 임신 중이거나 수유 중이거나 EAP 기간 동안 또는 본 시험 종료 후 6개월 이내에 임신할 계획이 있는 여성.
7. 가임기 여성 또는 허용되는 산아제한 방법을 사용하기를 꺼리거나 사용할 수 없는 남성.
8. 금 알레르기의 병력.