Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köztes kiterjesztett hozzáférési protokoll CNMAu8.EAP04

2026. április 1. frissítette: Clene Nanomedicine

Köztes kiterjesztett hozzáférési protokoll CNM-Au8-cal az amiotrófiás laterális szklerózishoz az NIH RFA-NS-23-012 támogatáshoz

Köztes kiterjesztett hozzáférési protokoll (EAP) CNM-Au8-cal az amiotrófiás laterális szklerózishoz az NIH RFA-NS-23-012 támogatáshoz

A tanulmány áttekintése

Állapot

Átmenetileg nem elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Köztes kiterjesztett hozzáférési protokoll (EAP) CNM-Au8-cal az amiotrófiás laterális szklerózishoz az NIH RFA-NS-23-012 támogatásához. Ennek a köztes EAP-nak az elsődleges célja, hogy hozzáférést biztosítson a CNM-Au8 30mg vizsgálati készítményhez 180 ALS-ben szenvedő ember számára.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33328
        • Nova Southeastern University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60613
        • Synapticure
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia Unniversity
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27704
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75206
        • Texas Neurology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Képes megérteni és írásos beleegyezést adni.
  2. Férfi vagy női résztvevők, akik legalább 18 évesek (beleértve) a beleegyezés megadásának időpontjában.
  3. Azok a résztvevők, akiknél a Gold Coast-kritériumok szerint megerősített ALS-diagnózist diagnosztizáltak egy ALS-re szakosodott neurológus (pl. a vizsgálat helyszíni fővizsgálója vagy alvizsgálója).
  4. A résztvevő akár napi 60 ml vizsgálati gyógyszerszuszpenziót is el tud fogyasztani jelentősebb dysphagia nélkül, VAGY etetőszondán keresztül is be tudja venni a vizsgálati készítményt.
  5. A résztvevőnek az alaplátogatástól számított 90 napon belül el kell végeznie a szokásos klinikai biztonsági laboratóriumokat, beleértve a kémiai panelt (pl. CMP) és egy hematológiai panelt (pl. CBC).
  6. A résztvevő alappontszáma a TRICALS kockázatkalkulátora szerint kevesebb, mint -2 (azaz a résztvevőt nem fenyegeti fokozott a korai halálozás kockázata; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

  7. A résztvevő megfelel az alábbi kritériumoknak:

    1. Alapszintű életkapacitás >15% előrejelzett,
    2. Kiindulási ALSFRS-R pontszám >8, és
    3. Kiindulási BMI >17,5 kg/m2
  8. A résztvevők neurológussal gondoskodtak a vizsgálatban részt vevő speciális ALS-központban vagy távolról beiratkozó helyen, és ezt a klinikai ellátást az EAP teljes időtartama alatt fenntartják az Egyesült Államokban.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevő jogosult részt venni bármely kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban az ALS kezeléséről ugyanazon a kutatóhelyen.
  2. A résztvevőnek bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi állapota volt (az ALS kivételével), amely megzavarhatja a biztonság értékelését vagy veszélyeztetheti a vizsgálati célkitűzéseket.
  3. A vizsgáló megítélése alapján azon résztvevők, akiknek nehézségei lehetnek a protokollnak és/vagy bármely vizsgálati eljárásnak való megfelelésben.
  4. Az előző 90 napon belül a résztvevőnél klinikailag szignifikáns eredményeket észleltek a standard máj-, hematológiai vagy vesebiztonsági vizsgálatok során, beleértve, de nem kizárólagosan: (i) ALT vagy AST a normál felső határának ≥ háromszorosa, (ii) közvetlen (konjugált) ) ha a bilirubin a normálérték felső határának kétszerese, (iii) alacsony vérlemezkeszám (< 150 x 109/liter) vagy eozinofil (abszolút eozinofilszám ≥ 500 eozinofil/mikroliter), (iv) szérum kreatinin > 1,2 mg/dl vagy (v) eGFR < 45 ml/perc/1,73 m2.
  5. A résztvevő jelenleg egy másik, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban vesz részt (megjegyzés: más vizsgálati készítményekkel történő egyidejű terápia bizonyos korlátozásokkal megengedett – lásd alább az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket).
  6. Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet terveznek az EAP alatt, vagy a vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül.
  7. Fogamzóképes nők vagy férfiak, akik nem hajlandók vagy nem képesek az elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmazni.
  8. Az aranyallergia története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Clene Nanomedicine

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CNMAu8.EAP04
  • 1U01NS136023-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel