Köztes kiterjesztett hozzáférési protokoll CNMAu8.EAP04

Bevételi kritériumok:

1. Képes megérteni és írásos beleegyezést adni.
2. Férfi vagy női résztvevők, akik legalább 18 évesek (beleértve) a beleegyezés megadásának időpontjában.
3. Azok a résztvevők, akiknél a Gold Coast-kritériumok szerint megerősített ALS-diagnózist diagnosztizáltak egy ALS-re szakosodott neurológus (pl. a vizsgálat helyszíni fővizsgálója vagy alvizsgálója).
4. A résztvevő akár napi 60 ml vizsgálati gyógyszerszuszpenziót is el tud fogyasztani jelentősebb dysphagia nélkül, VAGY etetőszondán keresztül is be tudja venni a vizsgálati készítményt.
5. A résztvevőnek az alaplátogatástól számított 90 napon belül el kell végeznie a szokásos klinikai biztonsági laboratóriumokat, beleértve a kémiai panelt (pl. CMP) és egy hematológiai panelt (pl. CBC).
6. A résztvevő alappontszáma a TRICALS kockázatkalkulátora szerint kevesebb, mint -2 (azaz a résztvevőt nem fenyegeti fokozott a korai halálozás kockázata; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. A résztvevő megfelel az alábbi kritériumoknak:

   1. Alapszintű életkapacitás >15% előrejelzett,
   2. Kiindulási ALSFRS-R pontszám >8, és
   3. Kiindulási BMI >17,5 kg/m2
8. A résztvevők neurológussal gondoskodtak a vizsgálatban részt vevő speciális ALS-központban vagy távolról beiratkozó helyen, és ezt a klinikai ellátást az EAP teljes időtartama alatt fenntartják az Egyesült Államokban.

Kizárási kritériumok:

1. A résztvevő jogosult részt venni bármely kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban az ALS kezeléséről ugyanazon a kutatóhelyen.
2. A résztvevőnek bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi állapota volt (az ALS kivételével), amely megzavarhatja a biztonság értékelését vagy veszélyeztetheti a vizsgálati célkitűzéseket.
3. A vizsgáló megítélése alapján azon résztvevők, akiknek nehézségei lehetnek a protokollnak és/vagy bármely vizsgálati eljárásnak való megfelelésben.
4. Az előző 90 napon belül a résztvevőnél klinikailag szignifikáns eredményeket észleltek a standard máj-, hematológiai vagy vesebiztonsági vizsgálatok során, beleértve, de nem kizárólagosan: (i) ALT vagy AST a normál felső határának ≥ háromszorosa, (ii) közvetlen (konjugált) ) ha a bilirubin a normálérték felső határának kétszerese, (iii) alacsony vérlemezkeszám (< 150 x 109/liter) vagy eozinofil (abszolút eozinofilszám ≥ 500 eozinofil/mikroliter), (iv) szérum kreatinin > 1,2 mg/dl vagy (v) eGFR < 45 ml/perc/1,73 m2.
5. A résztvevő jelenleg egy másik, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban vesz részt (megjegyzés: más vizsgálati készítményekkel történő egyidejű terápia bizonyos korlátozásokkal megengedett – lásd alább az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket).
6. Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet terveznek az EAP alatt, vagy a vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül.
7. Fogamzóképes nők vagy férfiak, akik nem hajlandók vagy nem képesek az elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmazni.
8. Az aranyallergia története.