Промежуточный протокол расширенного доступа CNMAu8.EAP04

Критерии включения:

1. Способен понять и дать письменное информированное согласие.
2. Участники мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше (включительно) на момент получения информированного согласия.
3. Участники с подтвержденным диагнозом БАС по критериям Голд-Коста, установленным неврологом, специализирующимся на БАС (например, главным исследователем или субисследователем этого исследования).
4. Участник может ежедневно потреблять до 60 мл суспензии исследуемого препарата без существенной дисфагии или может принимать исследуемый продукт через зонд для кормления.
5. Участник должен пройти стандартные лабораторные исследования по клинической безопасности в течение предшествующих 90 дней с момента базового визита, включая химическую комиссию (например, CMP) и гематологическую комиссию (например, CBC).
6. Базовый балл участника по калькулятору риска TRICALS составляет менее -2 (т. е. участник не подвергается повышенному риску ранней смерти; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. Участник соответствует следующим критериям:

   1. Прогнозируемая базовая жизненная емкость > 15%,
   2. Базовый показатель ALSFRS-R >8 и
   3. Исходный ИМТ >17,5 кг/м2
8. Участники получили помощь невролога в специализированном центре БАС или в удаленном центре, участвующем в исследовании, и будут поддерживать эту клиническую помощь на протяжении всего периода EAP в Соединенных Штатах.

Критерий исключения:

1. Участник имеет право на участие в любом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании лечения БАС в том же исследовательском центре.
2. У участника в анамнезе есть любое клинически значимое или нестабильное заболевание (кроме БАС), которое может помешать оценке безопасности или поставить под угрозу цели исследования.
3. По мнению исследователя, участники, у которых могут возникнуть трудности с соблюдением протокола и/или любых процедур исследования.
4. В течение предшествующих 90 дней у участника были клинически значимые результаты стандартных анализов безопасности печени, гематологии или почек, включая, помимо прочего: (i) АЛТ или АСТ в ≥ 3 раза выше верхних пределов нормы, (ii) прямой (конъюгированный ) с билирубином, превышающим верхнюю границу нормы в ≥2 раза, (iii) низким количеством тромбоцитов (< 150 x 109 на литр) или эозинофилией (абсолютное количество эозинофилов ≥ 500 эозинофилов на микролитр), (iv) креатинином сыворотки > 1,2 мг/дл, или (v) рСКФ < 45 мл/мин на 1,73 м2.
5. В настоящее время участник участвует в другом плацебо-контролируемом клиническом исследовании (примечание: сопутствующая терапия другими исследуемыми продуктами разрешена с некоторыми ограничениями — см. сопутствующие лекарства ниже).
6. Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время EAP или в течение 6 месяцев после окончания этого исследования.
7. Женщины детородного возраста или мужчины, которые не желают или не могут использовать общепринятые методы контроля над рождаемостью.
8. История аллергии на золото.