Protocole d'accès étendu intermédiaire CNMAu8.EAP04

Critère d'intégration:

1. Capable de comprendre et de donner son consentement éclairé écrit.
2. Participants masculins ou féminins âgés de 18 ans ou plus (inclus) au moment de la finalisation du consentement éclairé.
3. Participants avec un diagnostic confirmé de SLA selon les critères de la Gold Coast tels que déterminés par un neurologue spécialisé dans la SLA (par exemple, le chercheur principal du site ou le sous-investigateur de cette étude).
4. Le participant est capable de consommer quotidiennement jusqu'à 60 ml de la suspension médicamenteuse expérimentale sans dysphagie substantielle, OU peut ingérer le produit expérimental via une sonde d'alimentation.
5. Le participant doit avoir effectué des laboratoires de sécurité clinique standard dans les 90 jours précédant la visite de référence, y compris un panel de chimie (par exemple, CMP) et un panel d'hématologie (par exemple, CBC).
6. Le participant a un score de base selon le calculateur de risque TRICALS inférieur à -2 (c'est-à-dire que le participant ne présente pas de risque accru de décès prématuré ; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. Le participant répond aux critères suivants :

   1. Capacité vitale de base > 15 % prévue,
   2. Score ALSFRS-R de base > 8, et,
   3. IMC de base > 17,5 kg/m2
8. Les participants ont établi des soins avec un neurologue au centre spécialisé dans la SLA ou au site d'inscription à distance impliqué dans l'étude et maintiendront ces soins cliniques pendant toute la durée de l'EAP aux États-Unis.

Critère d'exclusion:

1. Le participant est éligible pour participer à toute étude en double aveugle contrôlée par placebo sur le traitement de la SLA sur le même site de recherche.
2. Le participant a des antécédents de tout problème médical cliniquement significatif ou instable (autre que la SLA) qui peut interférer avec l'évaluation de la sécurité ou compromettre les objectifs de l'étude.
3. Sur la base du jugement de l'investigateur, les participants pourraient avoir des difficultés à se conformer au protocole et/ou aux procédures de l'étude.
4. Au cours des 90 jours précédents, le participant a présenté des résultats cliniquement significatifs lors des tests standards d'innocuité hépatique, hématologique ou rénale, y compris, mais sans s'y limiter : (i) ALT ou AST ≥ 3 fois les limites supérieures de la normale, (ii) direct (conjugué ) avec une bilirubine ≥ 2 fois les limites supérieures de la normale, (iii) une faible numération plaquettaire (< 150 x 109 par litre) ou une éosinophilie (nombre absolu d'éosinophiles ≥ 500 éosinophiles par microlitre), (iv) une créatinine sérique > 1,2 mg/dL, ou (v) DFGe < 45 ml/min par 1,73 m2.
5. Le participant est actuellement impliqué dans un autre essai clinique contrôlé par placebo (remarque : un traitement concomitant avec d'autres produits expérimentaux est autorisé avec certaines restrictions - voir les médicaments concomitants ci-dessous).
6. Les femmes enceintes ou qui allaitent ou qui prévoient de devenir enceintes pendant le PAE, ou dans les 6 mois suivant la fin de cet essai.
7. Femmes en âge de procréer, ou hommes, qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser les méthodes acceptées de contrôle des naissances.
8. Antécédents d'allergie à l'or.