Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intermediair uitgebreid toegangsprotocol CNMAu8.EAP04

1 april 2026 bijgewerkt door: Clene Nanomedicine

Een tussentijds uitgebreid toegangsprotocol met CNM-Au8 voor amyotrofische laterale sclerose voor NIH Grant RFA-NS-23-012

Een Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) met CNM-Au8 voor amyotrofische laterale sclerose voor NIH Grant RFA-NS-23-012

Studie Overzicht

Toestand

Tijdelijk niet beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) met CNM-Au8 voor amyotrofische laterale sclerose voor NIH Grant RFA-NS-23-012. Het primaire doel van dit tussentijdse EAP is het verschaffen van toegang tot het onderzoeksproduct, CNM-Au8 30mg, voor maximaal 180 mensen met ALS.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33328
        • Nova Southeastern University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60613
        • Synapticure
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia Unniversity
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27704
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
        • Texas Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
  2. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers die 18 jaar of ouder (inclusief) zijn op het moment dat de geïnformeerde toestemming wordt voltooid.
  3. Deelnemers met een bevestigde diagnose van ALS volgens de Gold Coast-criteria zoals bepaald door een neuroloog die gespecialiseerd is in ALS (bijvoorbeeld de hoofdonderzoeker of sub-onderzoeker van deze studie).
  4. De deelnemer kan dagelijks tot 60 ml van de experimentele geneesmiddelsuspensie consumeren zonder noemenswaardige dysfagie, OF kan het onderzoeksproduct via een voedingssonde innemen.
  5. De deelnemer moet binnen de voorafgaande 90 dagen na het basisbezoek de standaard klinische veiligheidslaboratoria hebben voltooid, inclusief een chemiepanel (bijv. CMP) en een hematologiepanel (bijv. CBC).
  6. De deelnemer heeft een basisscore van de TRICALS-risicocalculator die lager is dan -2 (dat wil zeggen dat de deelnemer geen verhoogd risico op vroegtijdig overlijden heeft; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

  7. Deelnemer voldoet aan de volgende criteria:

    1. Basislijn vitale capaciteit >15% voorspeld,
    2. Basislijn ALSFRS-R-score >8, en,
    3. Uitgangswaarde BMI >17,5 kg/m2
  8. Deelnemers hebben zorg geregeld bij een neuroloog in het gespecialiseerde ALS-centrum of de op afstand ingeschreven locatie die bij de studie betrokken is, en zullen deze klinische zorg gedurende de hele duur van het EAP in de Verenigde Staten behouden.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer komt in aanmerking voor deelname aan elke dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar de behandeling van ALS op dezelfde onderzoekslocatie.
  2. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die de beoordeling van de veiligheid kan verstoren of de onderzoeksdoelstellingen in gevaar kan brengen.
  3. Op basis van het oordeel van de onderzoeker: deelnemers die mogelijk moeite hebben met het naleven van het protocol en/of eventuele onderzoeksprocedures.
  4. Binnen de voorgaande 90 dagen heeft de deelnemer klinisch significante bevindingen gedaan bij standaard hepatische, hematologische of renale veiligheidstests, inclusief maar niet beperkt tot: (i) ALT of AST ≥ 3 keer de bovengrens van normaal, (ii) directe (geconjugeerde ) met bilirubine ≥2 maal de bovengrens van normaal, (iii) laag aantal bloedplaatjes (< 150 x 109 per liter) of eosinofilie (absoluut aantal eosinofielen van ≥ 500 eosinofielen per microliter), (iv) serumcreatinine >1,2 mg/dl, of (v) eGFR < 45 ml/min per 1,73 m2.
  5. De deelnemer is momenteel betrokken bij een ander placebogecontroleerd klinisch onderzoek (let op: gelijktijdige behandeling met andere onderzoeksproducten is toegestaan ​​met bepaalde beperkingen - zie gelijktijdige medicatie hieronder).
  6. Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de EAP, of binnen 6 maanden na het einde van deze proef.
  7. Vrouwen die zwanger kunnen worden, of mannen, die de geaccepteerde anticonceptiemethoden niet willen of kunnen gebruiken.
  8. Geschiedenis van goudallergie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CNMAu8.EAP04
  • 1U01NS136023-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren