Protocolo de acceso ampliado intermedio CNMAu8.EAP04

Criterios de inclusión:

1. Capaz de comprender y dar consentimiento informado por escrito.
2. Participantes masculinos o femeninos de 18 años o más (inclusive) al momento de completar el consentimiento informado.
3. Participantes con un diagnóstico confirmado de ELA según los criterios de Gold Coast según lo determine un neurólogo especializado en ELA (p. ej., el investigador principal del sitio o el subinvestigador de este estudio).
4. El participante puede consumir diariamente hasta 60 ml de la suspensión del fármaco en investigación sin disfagia sustancial, O puede ingerir el producto en investigación a través de una sonda de alimentación.
5. El participante debe haber completado los laboratorios de seguridad clínica estándar dentro de los 90 días anteriores a la visita inicial, incluido un panel de química (p. ej., CMP) y un panel de hematología (p. ej., CBC).
6. El participante tiene una puntuación inicial según la calculadora de riesgo TRICALS que es inferior a -2 (es decir, el participante no tiene un mayor riesgo de muerte prematura; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. El participante cumple con los siguientes criterios:

   1. Capacidad vital inicial >15% previsto,
   2. Puntuación ALSFRS-R inicial >8, y,
   3. IMC basal >17,5 kg/m2
8. Los participantes han establecido atención con un neurólogo en el centro especializado en ELA o en el sitio de inscripción remota involucrado en el estudio y mantendrán esta atención clínica durante la duración del EAP dentro de los Estados Unidos.

Criterio de exclusión:

1. El participante es elegible para participar en cualquier estudio doble ciego controlado con placebo sobre el tratamiento de la ELA en el mismo sitio de investigación.
2. El participante tiene antecedentes de cualquier condición médica clínicamente significativa o inestable (que no sea ELA) que pueda interferir con la evaluación de seguridad o comprometer los objetivos del estudio.
3. Según el criterio del investigador, participantes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
4. En los 90 días anteriores, el participante ha tenido hallazgos clínicamente significativos en ensayos estándar de seguridad hepática, hematológica o renal, que incluyen, entre otros: (i) ALT o AST ≥ 3 veces los límites superiores de lo normal, (ii) directo (conjugado) ) con bilirrubina ≥2 veces los límites superiores de lo normal, (iii) recuentos bajos de plaquetas (< 150 x 109 por litro) o eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro), (iv) creatinina sérica >1,2 mg/dl, o (v) eGFR <45 ml/min por 1,73 m2.
5. El participante participa actualmente en otro ensayo clínico controlado con placebo (nota: se permite la terapia concomitante con otros productos en investigación con ciertas restricciones; consulte los medicamentos concomitantes a continuación).
6. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el EAP, o dentro de los 6 meses posteriores al final de este ensayo.
7. Mujeres en edad fértil u hombres que no quieren o no pueden utilizar métodos anticonceptivos aceptados.
8. Historia de alergia al oro.