Intermediate Expanded Access Protocol CNMAu8.EAP04

Inklusjonskriterier:

1. Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke.
2. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 år eller eldre (inklusive) på tidspunktet for fullføring av informert samtykke.
3. Deltakere med en bekreftet diagnose av ALS i henhold til Gold Coast-kriterier som bestemt av en nevrolog som spesialiserer seg på ALS (f.eks. stedets hovedetterforsker eller underetterforsker for denne studien).
4. Deltakeren er i stand til å daglig konsumere opptil 60 ml av undersøkelsesstoffsuspensjonen uten betydelig dysfagi, ELLER kan innta undersøkelsesproduktet gjennom en ernæringssonde.
5. Deltakeren må ha fullført standard kliniske sikkerhetslaboratorier innen de foregående 90 dagene fra baseline-besøket, inkludert et kjemipanel (f.eks. CMP) og et hematologipanel (f.eks. CBC).
6. Deltakeren har en grunnlinjescore av TRICALS risikokalkulator som er mindre enn -2 (dvs. deltakeren har ikke økt risiko for tidlig død; https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/).

7. Deltakeren oppfyller følgende kriterier:

   1. Baseline vital kapasitet >15 % spådd,
   2. Baseline ALSFRS-R-score >8, og,
   3. Baseline BMI >17,5 kg/m2
8. Deltakerne har etablert omsorg hos en nevrolog ved det spesialiserte ALS-senteret eller fjernregistreringsstedet som er involvert i studien, og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele varigheten av EAP i USA.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakeren er kvalifisert for deltakelse i en hvilken som helst dobbeltblindet placebokontrollert studie for behandling av ALS på samme forskningssted.
2. Deltakeren har en historie med en klinisk signifikant eller ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som kan forstyrre vurdering av sikkerhet eller kompromittere studiemålene.
3. Basert på etterforskerens vurdering, deltakere som kan ha problemer med å overholde protokollen og/eller eventuelle studieprosedyrer.
4. I løpet av de siste 90 dagene har deltakeren hatt klinisk signifikante funn på standard lever-, hematologiske eller nyresikkerhetsanalyser, inkludert, men ikke begrenset til: (i) ALAT eller ASAT ≥ 3 ganger øvre normalgrense, (ii) direkte (konjugert) ) med bilirubin ≥2 ganger øvre grense for normal, (iii) lavt antall blodplater (< 150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolutt eosinofiltall på ≥ 500 eosinofiler per mikroliter), (iv) serumkreatinin >1,2 mg/d eller (v) eGFR < 45 ml/min per 1,73 m2.
5. Deltakeren er for tiden involvert i en annen placebokontrollert klinisk studie (merk: samtidig behandling med andre undersøkelsesprodukter er tillatt med visse restriksjoner - se samtidig medisinering nedenfor).
6. Kvinner som er gravide eller ammer eller planlegger å bli gravide under EAP, eller innen 6 måneder etter slutten av denne prøven.
7. Kvinner i fertil alder, eller menn, som er uvillige eller ute av stand til å bruke aksepterte prevensjonsmetoder.
8. Historie om gullallergi.