Tosimaailman puettavien tuotteiden tutkimus Fabryn taudista.
Tosimaailman seurantaprojekti, jossa tutkitaan Fabryn tautia sairastavien henkilöiden päivittäistä fyysistä aktiivisuutta, unta ja elämänlaatua.
Fabryn taudin hoitoreitillä potilaita tavataan tyypillisesti henkilökohtaisesti 12 kuukauden välein. Tämä luo pitkiä arviointeja, jotka itsessään antavat erittäin keinotekoisia tilannekuvia yksilön harjoittelukyvystä hänen päivittäisessä elämässään. Tämä jättää huomiotta sen, mitä todellisuudessa tapahtuu potilaan unen tai aktiivisuuden suhteen. Sellaisenaan potilastietojen näyttöpohjan luominen on tärkeää fyysiseen toimintaan liittyvän käyttäytymisen ymmärtämisessä, joka liittyy Fabryn tautia sairastavien henkilöiden kipuun, mielialaan, elämänlaatuun ja sairauden fenotyyppeihin.
Näitä seurataan yhdistelmällä sairaalan potilastietoja, reidessä käytettävää fyysistä aktiivisuutta käyttävää laitetta, jota on käytetty seitsemän päivän ajan, ranteessa pidettävästä laitteesta kerättyä reaaliaikaista tietoa ja potilaiden raportoimia tuloksia. Yhdistämällä potilastiedot digitaaliseksi potilasprofiiliksi tavoitteena on antaa potilaille ja lääkäreille parempi käsitys fyysisen aktiivisuuden käyttäytymisestä, jota voidaan pitää hoidon ja elämänlaadun parantamisen kohteina.
Fabryn tautia sairastavat 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat henkilöt otetaan huomioon kelpoisuusseulontaan. Tutkimus tehdään etänä, ja osallistujat käyttävät digitaalista dataalustaa ja puettavia laitteita päivittäisessä elämässään noin 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokeiluarviot:
Peruskyselylomakkeet
Peruskyselylomakkeet sisältävät sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko (HADS) ja EuroQol 5-ulotteinen kyselylomake (EQ-5D-5L). Tätä hallinnoidaan Jisc Online Surveysin kautta.
Reissä käytettävä laite (activPAL)
Osallistujat kiinnittävät activPAL-laitteen reiden etuosaan 7 kokonaiseksi päiväksi ja jatkavat tavallista päivittäistä käyttäytymistään koko viikon ajan. Tämä mittaa istuma-, seisoma-, astumis- ja nukkumisaikaa. Tämän laitteen mukana on paperiversio päivittäinen päiväkirja, johon osallistujia pyydetään syöttämään aika, jolloin he heräävät, nousevat sängystä, menevät sänkyyn ja milloin he menevät nukkumaan.
Älykello (Withings ScanWatch)
Osallistujia pyydetään käyttämään Withings ScanWatchia yötä päivää 12 kuukauden ajan. Fyysistä aktiivisuutta, unen laatua ja syketietoja kerätään tämän laitteen kautta jatkuvasti. Laitteeseen manuaalisesti tallennetut tiedot sisältävät elektrokardiogrammin (EKG) ja veren happisaturaatioprosentin (SpO2) viikoittain.
Withings ScanWatch -sovellus
Tämä ohjelmistosovellus ladataan osallistujien älylaitteille mahdollistamaan tietojen synkronoinnin älykellon ja Sanius-ekosysteemin välillä.
Saniuksen digitaalinen lompakkosovellus
Osallistujat voivat täyttää seuraavat päivittäin täytetyt kyselyt, joissa on mahdollisuus palauttaa takaisin jopa 1 viikko: EQ-5D-5L, HADS ja potilaiden ilmoittamat kipu- ja mielialapisteet (yksinkertainen 0-10 asteikko).
Kliiniset tiedot ja sairaalahoidot
Lääketieteellisistä tiedoista saatavat tiedot sisältävät sairauden fenotyypin ja kliinisen vakavuuden, mukaan lukien mutaatiotyyppi, lyso-Gb3, vasemman kammion massaindeksi ja diastolinen toimintahäiriö. Tällaiset tiedot saadaan sähköisistä potilaskertomuksista. Mainzin vakavuuspisteindeksi ja sen ikäkorjattu pistemäärä lasketaan sähköisten potilastietojen perusteella. Nämä kerätään takautuvasti edellisten 12 kuukauden ajalta ilmoittautumisen yhteydessä ja sen jälkeen 12 kuukauden opiskelujakson aikana. Sairaalakäynnit lasketaan sähköisistä potilaskertomuksista tai sairaalajaksotilastoista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Fabryn taudin diagnoosi, joka on dokumentoitu genotyypityksen ja/tai entsymaattisen analyysin avulla.
- Asuu Isossa-Britanniassa.
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.
- Fyysisesti pystyy seisomaan ja liikkumaan itsenäisesti.
- Haluaa ja osaa käyttää älypuhelinta.
- Pääsy Wi-Fi- tai roaming-dataan päivittäin.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu allergia jollekin puettavassa laitteessa olevalle materiaalille.
- Ei voi omistaa tai käyttää puettavaa.
- Osallistuminen interventiotutkimukseen, joka estäisi todellisen tiedonkeruun.
- Ei pysty kommunikoimaan englanniksi riittävällä tasolla tutkimukseen osallistumisen mahdollistamiseksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aikuiset, joilla on Fabryn tauti
|
Havainnointitutkimus (ei toimitettu interventiota)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu - EuroQol viisiulotteisella kyselylomakkeella (EQ-5D-5L).
Aikaikkuna: Perustaso
|
Elämänlaatua mitataan itseraportoidulla EuroQol viisiulotteisella kyselylomakkeella (EQ-5D-5L).
Kyselylomake koostuu viidestä ulottuvuudesta, joista jokainen on jaettu viiteen vaikeusasteeseen eli 1 = ei ongelmaa, 2 = lieviä ongelmia, 3 = keskivaikeita, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = ei kykene/erittäin ongelmia.
Viisinumeroinen terveydentilapistemäärä saadaan sitten yhdistämällä kunkin ulottuvuuden vaikeusaste, eli 11111 on paras terveydentila ja 55555 on huonoin terveydentila.
|
Perustaso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ahdistus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Ahdistuneisuus mitattiin itseraportoidulla Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) -kyselylomakkeella.
HADSilla on 14 kysymystä, jotka mittaavat ahdistusta (7 kysymystä) ja masennusta (7 kysymystä).
Jokainen kysymys pisteytetään 0–3 ja ahdistuksen (21:stä) ja masennuksen (21:stä) kokonaispistemäärät lasketaan.
Pisteytys on seuraava: 0 - 7 = normaali, 8 - 10 = epänormaali raja ja 11 - 21 = epänormaali.
|
Perustaso
|
|
Masennus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Masennus mitattiin itseraportoidulla Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) -kyselylomakkeella.
HADSilla on 14 kysymystä, jotka mittaavat ahdistusta (7 kysymystä) ja masennusta (7 kysymystä).
Jokainen kysymys pisteytetään 0–3 ja ahdistuksen (21:stä) ja masennuksen (21:stä) kokonaispistemäärät lasketaan.
Pisteytys on seuraava: 0 - 7 = normaali, 8 - 10 = epänormaali raja ja 11 - 21 = epänormaali.
|
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 320134
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .