Une étude sur les appareils portables dans le monde réel sur la maladie de Fabry.
Un projet de surveillance du monde réel explorant l'activité physique quotidienne, le sommeil et la qualité de vie des personnes atteintes de la maladie de Fabry.
Dans le parcours de soins de la maladie de Fabry, les patients sont généralement vus en personne tous les 12 mois. Cela crée de longs intervalles entre les évaluations, qui elles-mêmes présentent des instantanés très artificiels de la capacité d'exercice d'un individu dans sa vie quotidienne. Cela ne tient pas compte de ce qui se passe réellement en termes de sommeil ou d’activité du patient. En tant que tel, la création d'une base de données probantes sur les patients sera importante pour comprendre les comportements liés à l'activité physique associés à la douleur, à l'humeur, à la qualité de vie et aux phénotypes de la maladie chez les personnes atteintes de la maladie de Fabry.
Ceux-ci seront suivis grâce à une combinaison de dossiers médicaux hospitaliers, d'un appareil d'activité physique porté sur la cuisse porté pendant une période de sept jours, de données en temps réel collectées à partir d'un appareil porté au poignet et des résultats rapportés par les patients. En combinant les données d'un patient dans un profil de patient numérique, l'objectif est de fournir aux patients et aux cliniciens un meilleur aperçu des comportements en matière d'activité physique qui peuvent être considérés comme des cibles d'interventions visant à améliorer les soins et la qualité de vie.
Les personnes atteintes de la maladie de Fabry âgées de 18 ans ou plus seront prises en compte pour le dépistage d'éligibilité. L'étude sera menée à distance, avec des participants utilisant la plateforme de données numériques et les appareils portables dans leur vie quotidienne sur une période d'environ 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Évaluations d'essai :
Questionnaires de base
Les questionnaires de base comprendront l'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS) et le questionnaire EuroQol à 5 dimensions (EQ-5D-5L). Cela sera administré via les enquêtes en ligne Jisc.
Appareil porté sur la cuisse (activPAL)
Les participants fixeront l'appareil activPAL à l'avant de leur cuisse pendant 7 jours complets et poursuivront leur comportement quotidien habituel tout au long de la semaine. Cela mesurera le temps de position assise, debout, de marche et de sommeil. Cet appareil est accompagné d'un journal quotidien papier, dans lequel les participants seront invités à saisir l'heure à laquelle ils se réveillent, se lèvent, se couchent et s'endorment.
Montre intelligente (Withings ScanWatch)
Les participants seront invités à porter la Withings ScanWatch jour et nuit pendant une durée de 12 mois. Les données sur l'activité physique, la qualité du sommeil et la fréquence cardiaque seront collectées via cet appareil sur une base continue. Les données enregistrées manuellement sur l'appareil comprennent l'électrocardiogramme (ECG) et le pourcentage de saturation en oxygène du sang (SpO2) sur une base hebdomadaire.
Application Withings ScanWatch
Cette application logicielle sera téléchargée sur les appareils intelligents des participants pour permettre la synchronisation des données entre la smartwatch et l'écosystème Sanius.
Application de portefeuille numérique Sanius
Les participants pourront remplir les questionnaires suivants remplis quotidiennement, avec une option de rappel rétrospectif jusqu'à 1 semaine : EQ-5D-5L, HADS et scores de douleur et d'humeur déclarés par les patients (échelle simple de 0 à 10).
Données cliniques et admissions hospitalières
Les données des dossiers médicaux incluront le phénotype de la maladie et la gravité clinique, y compris le type de mutation, le lyso-Gb3, l'indice de masse ventriculaire gauche et le dysfonctionnement diastolique. Ces données proviendront des dossiers électroniques des patients. L'indice de score de gravité de Mayence et son score ajusté en fonction de l'âge seront calculés à partir des données des dossiers électroniques des patients. Ceux-ci seront collectés rétrospectivement au cours des 12 mois précédents lors de l'inscription, puis prospectivement sur la période d'étude de 12 mois. Les admissions à l'hôpital seront calculées à partir des dossiers électroniques des patients ou des statistiques des épisodes hospitaliers.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la maladie de Fabry documenté par génotypage et/ou analyse enzymatique.
- Résident au Royaume-Uni.
- Âgé de 18 ans et plus.
- Capable de fournir un consentement éclairé.
- Physiquement capable de se tenir debout et de se déplacer de manière autonome.
- Être disposé et capable d'utiliser un smartphone.
- Accès au Wifi ou aux données en roaming au quotidien.
Critère d'exclusion:
- Une allergie connue à l’un des matériaux contenus dans l’appareil portable.
- Impossible d'avoir ou d'utiliser un portable.
- Participer à une étude interventionnelle qui empêcherait la collecte de données dans le monde réel.
- Incapable de communiquer en anglais à un niveau suffisant pour permettre la participation à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Adultes atteints de la maladie de Fabry
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Étude observationnelle (aucune intervention délivrée)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie - via le questionnaire EuroQol à cinq dimensions (EQ-5D-5L).
Délai: Référence
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Qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire d'auto-évaluation EuroQol en cinq dimensions (EQ-5D-5L).
Le questionnaire comprend cinq dimensions qui sont chacune divisées en cinq niveaux de gravité, à savoir 1 = pas de problème, 2 = problèmes légers, 3 = problèmes modérés, 4 = problèmes graves et 5 = incapable/problèmes extrêmes.
Un score d'état de santé à cinq chiffres est ensuite obtenu en combinant les niveaux de gravité pour chaque dimension, c'est-à-dire que 11 111 est le meilleur état de santé et 55 555 est le pire état de santé.
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Référence
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Anxiété
Délai: Référence
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Anxiété mesurée à l'aide du questionnaire d'auto-évaluation Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).
HADS comporte 14 questions qui mesurent l'anxiété (7 questions) et la dépression (7 questions).
Chaque question est notée de 0 à 3 et les scores totaux pour l'anxiété (sur 21) et la dépression (sur 21) sont calculés.
La notation est la suivante : 0 à 7 = normal, 8 à 10 = limite anormal et 11 à 21 = anormal.
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Référence
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Dépression
Délai: Référence
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Dépression mesurée à l'aide du questionnaire d'auto-évaluation Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).
HADS comporte 14 questions qui mesurent l'anxiété (7 questions) et la dépression (7 questions).
Chaque question est notée de 0 à 3 et les scores totaux pour l'anxiété (sur 21) et la dépression (sur 21) sont calculés.
La notation est la suivante : 0 à 7 = normal, 8 à 10 = limite anormal et 11 à 21 = anormal.
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Référence
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Sphingolipidoses
- Lipidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladie de Fabry
Autres numéros d'identification d'étude
- 320134
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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