Un estudio de dispositivos portátiles del mundo real sobre la enfermedad de Fabry.
Un proyecto de seguimiento del mundo real que explora la actividad física diaria, el sueño y la calidad de vida en personas con enfermedad de Fabry.
En la vía de atención para la enfermedad de Fabry, los pacientes suelen ser atendidos en persona cada 12 meses. Esto crea largos intervalos entre evaluaciones, que a su vez presentan instantáneas muy artificiales de la capacidad de ejercicio de un individuo en su vida cotidiana. Esto pasa por alto lo que realmente está sucediendo en términos de sueño o actividad del paciente. Como tal, la creación de una base de evidencia de datos de pacientes será importante para comprender los comportamientos relacionados con la actividad física que se asocian con el dolor, el estado de ánimo, la calidad de vida y los fenotipos de la enfermedad en personas con enfermedad de Fabry.
Estos se rastrearán a través de una combinación de registros médicos hospitalarios, un dispositivo de actividad física que se coloca en el muslo durante un período de siete días, datos en tiempo real recopilados desde un dispositivo que se lleva en la muñeca y resultados informados por el paciente. Al combinar los datos de un paciente en un perfil de paciente digital, el objetivo es brindarles a los pacientes y a los médicos una mejor comprensión de los comportamientos de actividad física que pueden considerarse objetivos de intervenciones para mejorar la atención y la calidad de vida.
Las personas con enfermedad de Fabry de 18 años o más serán consideradas para la evaluación de elegibilidad. El estudio se llevará a cabo de forma remota y los participantes utilizarán la plataforma de datos digitales y dispositivos portátiles en su vida diaria durante un período de aproximadamente 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Evaluaciones de prueba:
Cuestionarios de referencia
Los cuestionarios de referencia incluirán la Escala hospitalaria de ansiedad y depresión (HADS) y el cuestionario EuroQol de 5 dimensiones (EQ-5D-5L). Esto se administrará a través de Encuestas en línea de Jisc.
Dispositivo que se lleva en el muslo (activPAL)
Los participantes colocarán el dispositivo activPAL en la parte anterior del muslo durante 7 días completos y continuarán con su comportamiento diario habitual durante toda la semana. Esto medirá el tiempo que pasa sentado, de pie, dando pasos y durmiendo. Este dispositivo va acompañado de un diario impreso, donde se pedirá a los participantes que introduzcan la hora a la que se despiertan, se levantan, se acuestan y cuándo se van a dormir.
Reloj inteligente (Withings ScanWatch)
Se pedirá a los participantes que usen Withings ScanWatch día y noche durante 12 meses. Los datos de actividad física, calidad del sueño y frecuencia cardíaca se recopilarán a través de este dispositivo de forma continua. Los datos registrados manualmente en el dispositivo incluyen electrocardiograma (ECG) y porcentaje de saturación de oxígeno en sangre (SpO2) semanalmente.
Aplicación Withings ScanWatch
Esta aplicación de software se descargará en los dispositivos inteligentes de los participantes para permitir la sincronización de datos entre el reloj inteligente y el ecosistema Sanius.
Aplicación de billetera digital Sanius
Los participantes podrán completar los siguientes cuestionarios diariamente, con una opción de recuerdo retrospectivo de hasta 1 semana: EQ-5D-5L, HADS y puntuaciones de dolor y estado de ánimo informadas por el paciente (escala simple de 0 a 10).
Datos clínicos y ingresos hospitalarios.
Los datos de los registros médicos incluirán el fenotipo de la enfermedad y la gravedad clínica, incluido el tipo de mutación, liso-Gb3, índice de masa del ventrículo izquierdo y disfunción diastólica. Dichos datos se obtendrán de los registros electrónicos de los pacientes. El índice de puntuación de gravedad de Mainz y su puntuación ajustada por edad se calcularán a partir de los datos de los registros electrónicos de los pacientes. Estos se recopilarán retrospectivamente de los 12 meses anteriores a la inscripción y luego de forma prospectiva durante el período de estudio de 12 meses. Las admisiones hospitalarias se calcularán a partir de registros electrónicos de pacientes o estadísticas de episodios hospitalarios.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de la enfermedad de Fabry documentado mediante genotipado y/o análisis enzimático.
- Residente en el Reino Unido.
- Mayores de 18 años y más.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado.
- Físicamente capaz de pararse y caminar de forma independiente.
- Dispuesto y capaz de utilizar un teléfono inteligente.
- Acceso a Wifi o datos en roaming a diario.
Criterio de exclusión:
- Una alergia conocida a cualquier material del dispositivo portátil.
- No poder tener ni usar un dispositivo portátil.
- Participar en un estudio de intervención que impediría la recopilación de datos del mundo real.
- No puede comunicarse en inglés a un nivel suficiente para permitir la participación en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Adultos con enfermedad de Fabry
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Estudio observacional (no se realizó ninguna intervención)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida: mediante cuestionario de cinco dimensiones EuroQol (EQ-5D-5L).
Periodo de tiempo: Base
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Calidad de vida medida mediante el cuestionario de cinco dimensiones EuroQol de autoinforme (EQ-5D-5L).
El cuestionario se compone de cinco dimensiones, cada una de las cuales se divide en cinco niveles de gravedad, es decir, 1 = sin problemas, 2 = problemas leves, 3 = problemas moderados, 4 = problemas graves y 5 = incapaz/problemas extremos.
Luego se encuentra una puntuación de estado de salud de cinco dígitos combinando los niveles de gravedad para cada dimensión, es decir, 11111 es el mejor estado de salud y 55555 es el peor estado de salud.
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Base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ansiedad
Periodo de tiempo: Base
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Ansiedad medida mediante el cuestionario de autoinforme de la Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS).
HADS tiene 14 preguntas que miden la ansiedad (7 preguntas) y la depresión (7 preguntas).
Cada pregunta se califica de 0 a 3 y se calculan las puntuaciones totales de ansiedad (de 21) y depresión (de 21).
La puntuación es la siguiente: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = límite anormal y 11 - 21 = anormal.
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Base
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Depresión
Periodo de tiempo: Base
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Depresión medida mediante el cuestionario de autoinforme Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS).
HADS tiene 14 preguntas que miden la ansiedad (7 preguntas) y la depresión (7 preguntas).
Cada pregunta se califica de 0 a 3 y se calculan las puntuaciones totales de ansiedad (de 21) y depresión (de 21).
La puntuación es la siguiente: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = límite anormal y 11 - 21 = anormal.
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- 320134
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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