Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een real-world wearables-onderzoek naar de ziekte van Fabry.

12 maart 2026 bijgewerkt door: Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Een real-world monitoringproject dat de dagelijkse fysieke activiteit, slaap en kwaliteit van leven onderzoekt bij personen met de ziekte van Fabry.

In het zorgtraject voor de ziekte van Fabry worden patiënten doorgaans elke twaalf maanden persoonlijk gezien. Dit creëert lange intervallen tussen de beoordelingen, die op zichzelf zeer kunstmatige momentopnamen opleveren van de inspanningscapaciteit van een individu in zijn dagelijks leven. Hierdoor wordt voorbijgegaan aan wat er feitelijk aan de hand is in termen van slaap of activiteit van de patiënt. Als zodanig zal het creëren van een wetenschappelijke basis van patiëntgegevens belangrijk zijn voor het begrijpen van gedrag gerelateerd aan fysieke activiteit dat geassocieerd is met pijn, stemming, kwaliteit van leven en ziektefenotypes bij personen met de ziekte van Fabry.

Deze zullen worden bijgehouden door een combinatie van medische dossiers van het ziekenhuis, een op de dij gedragen apparaat voor fysieke activiteit dat gedurende een periode van zeven dagen wordt gedragen, realtime gegevens verzameld van een apparaat dat om de pols wordt gedragen en door de patiënt gerapporteerde resultaten. Door de gegevens van een patiënt te combineren in een digitaal patiëntenprofiel, is het de bedoeling om patiënten en artsen beter inzicht te geven in het bewegingsgedrag dat kan worden beschouwd als doelwit voor interventies voor verbeterde zorg en kwaliteit van leven.

Personen met de ziekte van Fabry van 18 jaar of ouder komen in aanmerking voor screening. Het onderzoek zal op afstand worden uitgevoerd, waarbij deelnemers het digitale dataplatform en draagbare apparaten in hun dagelijks leven zullen gebruiken gedurende een periode van ongeveer 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefbeoordelingen:

Basisvragenlijsten

Basisvragenlijsten omvatten de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) en de EuroQol 5-dimensionale vragenlijst (EQ-5D-5L). Dit gebeurt via Jisc Online Surveys.

Op het dij gedragen apparaat (activPAL)

Deelnemers zullen het activPAL-apparaat gedurende 7 volledige dagen aan hun voorste dij bevestigen en de hele week hun gebruikelijke dagelijkse gedrag voortzetten. Hiermee wordt de zit-, sta-, stap- en slaaptijd gemeten. Dit apparaat gaat vergezeld van een dagelijks dagboek, waarin deelnemers wordt gevraagd de tijd in te voeren waarop ze wakker worden, uit bed komen, naar bed gaan en wanneer ze gaan slapen.

Smartwatch (Withings ScanWatch)

Deelnemers wordt gevraagd de Withings ScanWatch dag en nacht te dragen gedurende een periode van 12 maanden. Via dit apparaat worden voortdurend gegevens over fysieke activiteit, slaapkwaliteit en hartslag verzameld. Handmatig geregistreerde gegevens op het apparaat omvatten het elektrocardiogram (ECG) en het zuurstofsaturatiepercentage in het bloed (SpO2) op wekelijkse basis.

Withings ScanWatch-app

Deze softwareapplicatie zal worden gedownload naar de slimme apparaten van de deelnemers om de synchronisatie van gegevens tussen de smartwatch en het Sanius-ecosysteem mogelijk te maken.

Sanius digitale portemonnee-app

Deelnemers kunnen de volgende dagelijks ingevulde vragenlijsten invullen, met een optie voor retrospectieve terugroeping van maximaal 1 week: EQ-5D-5L, HADS en door de patiënt gerapporteerde pijn- en stemmingsscores (eenvoudige schaal van 0 - 10).

Klinische gegevens en ziekenhuisopnames

Gegevens uit medische dossiers omvatten het fenotype van de ziekte en de klinische ernst, inclusief het mutatietype, lyso-Gb3, linkerventrikelmassa-index en diastolische disfunctie. Dergelijke gegevens zullen afkomstig zijn uit elektronische patiëntendossiers. Mainz Severity Score Index en de voor leeftijd gecorrigeerde score zullen worden berekend op basis van gegevens uit elektronische patiëntendossiers. Deze worden bij inschrijving met terugwerkende kracht verzameld van de voorgaande 12 maanden, en vervolgens prospectief gedurende de studieperiode van 12 maanden. Ziekenhuisopnames worden berekend op basis van elektronische patiëntendossiers of statistieken van ziekenhuisepisoden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen met de ziekte van Fabry die voldoen aan de geschiktheidscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van de ziekte van Fabry gedocumenteerd door genotypering en/of enzymatische analyse.
  • Woonachtig in Groot-Brittannië.
  • Van 18 jaar en ouder.
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Fysiek in staat om zelfstandig te staan ​​en te lopen.
  • Een smartphone willen en kunnen gebruiken.
  • Dagelijks toegang tot wifi of roamingdata.

Uitsluitingscriteria:

  • Een bekende allergie voor alle materialen in het draagbare apparaat.
  • Niet in staat om een ​​wearable te hebben of te gebruiken.
  • Deelnemen aan een interventioneel onderzoek dat het verzamelen van gegevens uit de echte wereld zou uitsluiten.
  • Kan niet op een voldoende niveau in het Engels communiceren om deelname aan het onderzoek mogelijk te maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Volwassenen met de ziekte van Fabry
Ander: Draagbare technologiemonitoring
Observationeel onderzoek (geen interventie geleverd)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven - via de vijfdimensionale vragenlijst van EuroQol (EQ-5D-5L).
Tijdsspanne: Basislijn
Kwaliteit van leven gemeten met behulp van de zelfrapportage EuroQol vijfdimensionale vragenlijst (EQ-5D-5L). De vragenlijst bestaat uit vijf dimensies die elk zijn onderverdeeld in vijf niveaus van ernst, namelijk 1 = geen probleem, 2 = lichte problemen, 3 = matige problemen, 4 = ernstige problemen en 5 = niet in staat/extreme problemen. Vervolgens wordt een score van vijf cijfers voor de gezondheidstoestand gevonden door de ernstniveaus voor elke dimensie te combineren, d.w.z. 11111 is de beste gezondheidstoestand en 55555 de slechtste gezondheidstoestand.
Basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spanning
Tijdsspanne: Basislijn
Angst gemeten met behulp van de zelfrapportage Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) vragenlijst. HADS heeft 14 vragen die angst (7 vragen) en depressie (7 vragen) meten. Elke vraag krijgt een score van 0 tot 3 en de totaalscores voor angst (van de 21) en depressie (van de 21) worden berekend. De score is als volgt: 0 - 7 = normaal, 8 - 10 = borderline abnormaal en 11 - 21 = abnormaal.
Basislijn
Depressie
Tijdsspanne: Basislijn
Depressie gemeten met behulp van de zelfrapportage Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) vragenlijst. HADS heeft 14 vragen die angst (7 vragen) en depressie (7 vragen) meten. Elke vraag krijgt een score van 0 tot 3 en de totaalscores voor angst (van de 21) en depressie (van de 21) worden berekend. De score is als volgt: 0 - 7 = normaal, 8 - 10 = borderline abnormaal en 11 - 21 = abnormaal.
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Medewerkers

Brunel University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 november 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 320134

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren