En virkelig verden Wearables-studie i Fabrys sykdom.
Et overvåkingsprosjekt i den virkelige verden som utforsker daglig fysisk aktivitet, søvn og livskvalitet hos personer med Fabrys sykdom.
I behandlingsveien for Fabrys sykdom blir pasienter vanligvis sett personlig hver 12. måned. Dette skaper lange intervaller mellom vurderingene, som i seg selv gir svært kunstige øyeblikksbilder av en persons treningskapasitet i hverdagen. Dette går glipp av hva som faktisk skjer når det gjelder pasientens søvn eller aktivitet. Som sådan vil opprettelsen av en evidensbase av pasientdata være viktig for å forstå atferd relatert til fysisk aktivitet som er assosiert med smerte, humør, livskvalitet og sykdomsfenotyper hos individer med Fabrys sykdom.
Disse vil bli sporet gjennom en kombinasjon av sykehusjournaler, en lårbåret fysisk aktivitetsenhet båret over en periode på syv dager, sanntidsdata samlet inn fra en håndleddsbåret enhet og pasientrapporterte utfall. Ved å kombinere en pasients data til en digital pasientprofil, er målet å gi pasienter og behandlere bedre innsikt i fysisk aktivitetsatferd som kan anses som mål for intervensjoner for bedre pleie og livskvalitet.
Personer med Fabrys sykdom i alderen 18 år eller eldre vil bli vurdert for kvalifikasjonsscreening. Studien vil bli utført eksternt, med deltakere som bruker den digitale dataplattformen og bærbare enheter i deres daglige liv over en periode på omtrent 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prøvevurderinger:
Baseline spørreskjemaer
Baseline spørreskjemaer vil inkludere Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) og EuroQol 5-dimensjons spørreskjema (EQ-5D-5L). Dette vil bli administrert via Jisc Online Surveys.
Lårslitt enhet (activPAL)
Deltakerne vil feste activPAL-enheten til fremre lår i 7 hele dager og fortsette sin vanlige daglige oppførsel gjennom uken. Dette vil måle sittende, stå, tråkke og sove tid. Denne enheten er ledsaget av en papirkopi daglig dagbok, der deltakerne vil bli bedt om å angi når de våkner, de kommer seg ut av sengen, de legger seg og når de legger seg.
Smartklokke (Withings ScanWatch)
Deltakerne vil bli bedt om å bruke Withings ScanWatch dag og natt i en varighet på 12 måneder. Data om fysisk aktivitet, søvnkvalitet og hjertefrekvens vil bli samlet inn gjennom denne enheten på en kontinuerlig basis. Manuelt registrerte data på enheten inkluderer elektrokardiogram (EKG) og blodoksygenmetningsprosent (SpO2) på ukentlig basis.
Withings ScanWatch-appen
Denne programvareapplikasjonen vil lastes ned til deltakernes smartenheter for å tillate synkronisering av data mellom smartklokken og Sanius-økosystemet.
Sanius digital lommebok-app
Deltakerne vil kunne fylle ut følgende spørreskjemaer som fylles ut daglig, med mulighet for retrospektiv tilbakekalling i opptil 1 uke: EQ-5D-5L, HADS og pasientrapporterte smerte- og humørscore (enkel 0 - 10 skala).
Kliniske data og sykehusinnleggelser
Data fra medisinske journaler vil inkludere sykdomsfenotype og klinisk alvorlighetsgrad inkludert mutasjonstype, lyso-Gb3, venstre ventrikkelmasseindeks og diastolisk dysfunksjon. Slike data vil bli hentet fra elektroniske pasientjournaler. Mainz Severity Score Index, og dens aldersjusterte poengsum vil bli beregnet fra data på elektroniske pasientjournaler. Disse vil bli samlet inn retrospektivt fra de foregående 12 månedene ved påmelding, og deretter prospektivt over den 12 måneder lange studieperioden. Sykehusinnleggelser vil bli beregnet fra elektronisk pasientjournal eller sykehusepisodestatistikk.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Fabrys sykdom dokumentert ved genotyping og/eller enzymatisk analyse.
- Bosatt i Storbritannia.
- 18 år og over.
- Kan gi informert samtykke.
- Fysisk i stand til å stå og bevege seg selvstendig.
- Har lyst og evne til å bruke smarttelefon.
- Tilgang til Wifi eller roamingdata på daglig basis.
Ekskluderingskriterier:
- En kjent allergi mot alle materialer i den bærbare enheten.
- Kan ikke ha eller bruke en wearable.
- Å delta i en intervensjonsstudie som ville utelukke datainnsamling fra den virkelige verden.
- Kan ikke kommunisere på engelsk til et tilstrekkelig nivå til å tillate engasjement i studiet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Voksne med Fabrys sykdom
|
Observasjonsstudie (ingen intervensjon levert)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livskvalitet - via EuroQol femdimensjonale spørreskjema (EQ-5D-5L).
Tidsramme: Grunnlinje
|
Livskvalitet målt ved hjelp av selvrapporteringen EuroQol femdimensjonale spørreskjema (EQ-5D-5L).
Spørreskjemaet består av fem dimensjoner som hver er delt inn i fem alvorlighetsnivåer, dvs. 1 = ingen problemer, 2 = små problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ikke kan/ekstrem problemer.
En femsifret helsetilstandsscore blir deretter funnet ved å kombinere alvorlighetsnivåene for hver dimensjon, dvs. 11111 er den beste helsetilstanden og 55555 er den dårligste helsetilstanden.
|
Grunnlinje
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Angst
Tidsramme: Grunnlinje
|
Angst målt ved å bruke spørreskjemaet Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) med selvrapportering.
HADS har 14 spørsmål som måler angst (7 spørsmål) og depresjon (7 spørsmål).
Hvert spørsmål gis fra 0 til 3, og totalscore for angst (av 21) og depresjon (av 21) beregnes.
Poengsummen er som følger: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = borderline unormal og 11 - 21 = unormal.
|
Grunnlinje
|
|
Depresjon
Tidsramme: Grunnlinje
|
Depresjon målt ved å bruke spørreskjemaet Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) med selvrapportering.
HADS har 14 spørsmål som måler angst (7 spørsmål) og depresjon (7 spørsmål).
Hvert spørsmål gis fra 0 til 3, og totalscore for angst (av 21) og depresjon (av 21) beregnes.
Poengsummen er som følger: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = borderline unormal og 11 - 21 = unormal.
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- 320134
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .