Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En virkelig verden Wearables-undersøgelse i Fabrys sygdom.

12. marts 2026 opdateret af: Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Et overvågningsprojekt i den virkelige verden, der udforsker daglig fysisk aktivitet, søvn og livskvalitet hos personer med Fabrys sygdom.

I plejeforløbet for Fabrys sygdom ses patienter typisk personligt hver 12. måned. Dette skaber lange intervaller mellem vurderinger, som i sig selv præsenterer meget kunstige øjebliksbilleder af en persons træningskapacitet i deres dagligdag. Dette går glip af, hvad der faktisk foregår med hensyn til patientens søvn eller aktivitet. Som sådan vil skabelsen af ​​en evidensbase af patientdata være vigtig for at forstå adfærd relateret til fysisk aktivitet, der er forbundet med smerte, humør, livskvalitet og sygdomsfænotyper hos personer med Fabrys sygdom.

Disse vil blive sporet gennem en kombination af hospitalsjournaler, en lårbåret fysisk aktivitetsenhed båret over en periode på syv dage, realtidsdata indsamlet fra en håndledsbåret enhed og patientrapporterede resultater. Ved at kombinere en patients data til en digital patientprofil er målet at give patienter og klinikere bedre indsigt i fysisk aktivitetsadfærd, der kan betragtes som mål for indsatser for forbedret pleje og livskvalitet.

Personer med Fabrys sygdom i alderen 18 år eller derover vil blive overvejet til berettigelsesscreening. Undersøgelsen vil blive udført eksternt, hvor deltagere bruger den digitale dataplatform og bærbare enheder i deres daglige liv over en periode på cirka 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Prøvevurderinger:

Baseline spørgeskemaer

Baseline-spørgeskemaer vil omfatte Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) og EuroQol 5-dimensionelle spørgeskema (EQ-5D-5L). Dette vil blive administreret via Jisc Online Surveys.

Lårbåret enhed (activPAL)

Deltagerne vil fastgøre activPAL-enheden til deres forreste lår i 7 hele dage og fortsætte deres sædvanlige daglige adfærd i løbet af ugen. Dette vil måle sidde, stå, træde og sove tid. Denne enhed er ledsaget af en daglig dagbog på papir, hvor deltagerne bliver bedt om at indtaste det tidspunkt, de vågner op, de står ud af sengen, de går i seng, og hvornår de skal sove.

Smartwatch (Withings ScanWatch)

Deltagerne vil blive bedt om at bære Withings ScanWatch dag og nat i en varighed på 12 måneder. Fysisk aktivitet, søvnkvalitet og pulsdata vil blive indsamlet gennem denne enhed på en kontinuerlig basis. Manuelt registrerede data på enheden omfatter elektrokardiogram (EKG) og iltmætningsprocent i blodet (SpO2) på ugentlig basis.

Withings ScanWatch app

Denne softwareapplikation vil blive downloadet til deltagernes smartenheder for at tillade synkronisering af data mellem smartwatchet og Sanius-økosystemet.

Sanius digital tegnebog app

Deltagerne vil være i stand til at udfylde følgende spørgeskemaer udfyldt dagligt med mulighed for retrospektiv tilbagekaldelse i op til 1 uge: EQ-5D-5L, HADS og patientrapporterede smerte- og humørscore (simpel 0 - 10 skala).

Kliniske data og hospitalsindlæggelser

Data fra lægejournaler vil omfatte sygdomsfænotype og klinisk sværhedsgrad, herunder mutationstype, lyso-Gb3, venstre ventrikelmasseindeks og diastolisk dysfunktion. Sådanne data vil blive hentet fra elektroniske patientjournaler. Mainz Severity Score Index og dets aldersjusterede score vil blive beregnet ud fra data på elektroniske patientjournaler. Disse vil blive indsamlet retrospektivt fra de foregående 12 måneder efter tilmelding og derefter fremadrettet over den 12-måneders studieperiode. Hospitalsindlæggelser vil blive beregnet ud fra elektroniske patientjournaler eller hospitalsepisodestatistikker.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med Fabrys sygdom, som opfylder berettigelseskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Fabrys sygdom dokumenteret ved genotypebestemmelse og/eller enzymatisk analyse.
  • Bosat i Storbritannien.
  • I alderen 18 år og derover.
  • I stand til at give informeret samtykke.
  • Fysisk i stand til at stå og bevæge sig selvstændigt.
  • Ville og kunne bruge en smartphone.
  • Adgang til Wifi eller roamingdata på daglig basis.

Ekskluderingskriterier:

  • En kendt allergi over for ethvert materiale i den bærbare enhed.
  • Ikke i stand til at have eller bruge en wearable.
  • At deltage i en interventionsundersøgelse, som ville udelukke dataindsamling fra den virkelige verden.
  • Ude af stand til at kommunikere på engelsk til et tilstrækkeligt niveau til at tillade engagement i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Voksne med Fabrys sygdom
Andet: Overvågning af bærbar teknologi
Observationsundersøgelse (ingen intervention leveret)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet - via EuroQol femdimensionelle spørgeskema (EQ-5D-5L).
Tidsramme: Baseline
Livskvalitet målt ved hjælp af selvrapporteringen EuroQol femdimensionelle spørgeskema (EQ-5D-5L). Spørgeskemaet består af fem dimensioner, som hver er opdelt i fem sværhedsgrader, dvs. 1 = intet problem, 2 = lette problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ude af stand til/ekstrem problemer. En femcifret sundhedstilstandsscore findes derefter ved at kombinere sværhedsgraderne for hver dimension, dvs. 11111 er den bedste sundhedstilstand og 55555 er den værste sundhedstilstand.
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Angst
Tidsramme: Baseline
Angst målt ved hjælp af selvrapportering Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørgeskemaet. HADS har 14 spørgsmål, som måler angst (7 spørgsmål) og depression (7 spørgsmål). Hvert spørgsmål scores fra 0 til 3, og de samlede scorer for angst (ud af 21) og depression (ud af 21) beregnes. Scoringen er som følger: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = borderline unormal og 11 - 21 = unormal.
Baseline
Depression
Tidsramme: Baseline
Depression målt ved hjælp af selvrapportering Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørgeskemaet. HADS har 14 spørgsmål, som måler angst (7 spørgsmål) og depression (7 spørgsmål). Hvert spørgsmål scores fra 0 til 3, og de samlede scorer for angst (ud af 21) og depression (ud af 21) beregnes. Scoringen er som følger: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = borderline unormal og 11 - 21 = unormal.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Brunel University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

29. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 320134

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Overvågning af bærbar teknologi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner