Um estudo de wearables do mundo real na doença de Fabry.
Um projeto de monitoramento do mundo real que explora a atividade física diária, o sono e a qualidade de vida em indivíduos com doença de Fabry.
No percurso de tratamento da doença de Fabry, os pacientes normalmente são atendidos pessoalmente a cada 12 meses. Isto cria longos intervalos entre avaliações, que apresentam, por si só, instantâneos muito artificiais da capacidade de exercício de um indivíduo na sua vida quotidiana. Isso ignora o que realmente está acontecendo em termos de sono ou atividade do paciente. Como tal, a criação de uma base de evidências de dados de pacientes será importante na compreensão de comportamentos relacionados à atividade física que estão associados à dor, ao humor, à qualidade de vida e aos fenótipos da doença em indivíduos com doença de Fabry.
Estes serão rastreados através de uma combinação de registros médicos hospitalares, um dispositivo de atividade física usado na coxa usado durante um período de sete dias, dados em tempo real coletados de um dispositivo usado no pulso e resultados relatados pelo paciente. Ao combinar os dados de um paciente num perfil digital do paciente, o objetivo é fornecer aos pacientes e aos médicos uma melhor visão sobre os comportamentos de atividade física que podem ser considerados alvos de intervenções para melhorar os cuidados e a qualidade de vida.
Indivíduos com doença de Fabry com 18 anos ou mais serão considerados para triagem de elegibilidade. O estudo será realizado remotamente, com os participantes utilizando a plataforma digital de dados e dispositivos vestíveis em seu dia a dia durante um período de aproximadamente 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Avaliações de teste:
Questionários de base
Os questionários de linha de base incluirão a Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS) e o questionário EuroQol de 5 dimensões (EQ-5D-5L). Isso será administrado por meio de pesquisas online Jisc.
Dispositivo usado na coxa (activPAL)
Os participantes anexarão o dispositivo activPAL à parte anterior da coxa por 7 dias completos e continuarão com seu comportamento diário habitual ao longo da semana. Isso medirá o tempo sentado, em pé, pisando e dormindo. Este dispositivo é acompanhado de um diário impresso, onde os participantes serão solicitados a inserir os horários em que acordam, saem da cama, deitam-se e quando vão dormir.
Smartwatch (Withings ScanWatch)
Os participantes serão solicitados a usar o Withings ScanWatch dia e noite por um período de 12 meses. Os dados de atividade física, qualidade do sono e frequência cardíaca serão coletados por meio deste dispositivo continuamente. Os dados registrados manualmente no dispositivo incluem eletrocardiograma (ECG) e porcentagem de saturação de oxigênio no sangue (SpO2) semanalmente.
Com o aplicativo ScanWatch
Este aplicativo de software será baixado nos dispositivos inteligentes dos participantes para permitir a sincronização de dados entre o smartwatch e o ecossistema Sanius.
Aplicativo de carteira digital Sanius
Os participantes serão capazes de preencher os seguintes questionários preenchidos diariamente, com opção de recordação retrospectiva de até 1 semana: EQ-5D-5L, HADS e pontuações de dor e humor relatadas pelo paciente (escala simples de 0 a 10).
Dados clínicos e internações hospitalares
Os dados dos registros médicos incluirão o fenótipo da doença e a gravidade clínica, incluindo tipo de mutação, liso-Gb3, índice de massa ventricular esquerda e disfunção diastólica. Esses dados serão provenientes de registros eletrônicos do paciente. O Índice de Pontuação de Gravidade de Mainz e sua pontuação ajustada por idade serão calculados a partir de dados em prontuários eletrônicos do paciente. Eles serão coletados retrospectivamente nos 12 meses anteriores à inscrição e, em seguida, prospectivamente durante o período de estudo de 12 meses. As internações hospitalares serão calculadas a partir de registros eletrônicos de pacientes ou estatísticas de episódios hospitalares.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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London, Reino Unido
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da doença de Fabry documentado por genotipagem e/ou análise enzimática.
- Residente no Reino Unido.
- Com 18 anos ou mais.
- Capaz de fornecer consentimento informado.
- Fisicamente capaz de ficar de pé e deambular de forma independente.
- Disposto e capaz de usar um smartphone.
- Acesso diário a Wi-Fi ou roaming de dados.
Critério de exclusão:
- Uma alergia conhecida a qualquer material do dispositivo vestível.
- Não é possível ter ou usar um wearable.
- Participar de um estudo de intervenção que impediria a coleta de dados no mundo real.
- Incapaz de se comunicar em inglês em um nível suficiente para permitir o envolvimento no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Adultos com doença de Fabry
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Estudo observacional (sem intervenção realizada)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Qualidade de vida - via questionário EuroQol de cinco dimensões (EQ-5D-5L).
Prazo: Linha de base
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Qualidade de vida medida por meio do questionário EuroQol de cinco dimensões de autorrelato (EQ-5D-5L).
O questionário é composto por cinco dimensões, cada uma dividida em cinco níveis de gravidade, ou seja, 1 = nenhum problema, 2 = problemas leves, 3 = problemas moderados, 4 = problemas graves e 5 = incapaz/problemas extremos.
Uma pontuação do estado de saúde de cinco dígitos é então encontrada combinando os níveis de gravidade para cada dimensão, ou seja, 11111 é o melhor estado de saúde e 55555 é o pior estado de saúde.
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Linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ansiedade
Prazo: Linha de base
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Ansiedade medida por meio do questionário Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) de autorrelato.
A HADS possui 14 questões que medem ansiedade (7 questões) e depressão (7 questões).
Cada questão é pontuada de 0 a 3 e as pontuações totais de ansiedade (em 21) e depressão (em 21) são calculadas.
A pontuação é a seguinte: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = limítrofe anormal e 11 - 21 = anormal.
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Linha de base
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Depressão
Prazo: Linha de base
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Depressão medida por meio do questionário Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) de autorrelato.
A HADS possui 14 questões que medem ansiedade (7 questões) e depressão (7 questões).
Cada questão é pontuada de 0 a 3 e as pontuações totais de ansiedade (em 21) e depressão (em 21) são calculadas.
A pontuação é a seguinte: 0 - 7 = normal, 8 - 10 = limítrofe anormal e 11 - 21 = anormal.
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
Outros números de identificação do estudo
- 320134
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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