Badanie urządzeń ubieralnych w świecie rzeczywistym w chorobie Fabry’ego.
Projekt monitorowania w świecie rzeczywistym badający codzienną aktywność fizyczną, sen i jakość życia osób z chorobą Fabry'ego.
W ścieżce opieki nad chorobą Fabry’ego pacjenci przyjmowani są zazwyczaj co 12 miesięcy. Stwarza to długie przerwy między ocenami, które same w sobie stanowią bardzo sztuczne migawki możliwości wysiłkowych danej osoby w jej codziennym życiu. Pomija to to, co faktycznie dzieje się pod względem snu i aktywności pacjenta. W związku z tym utworzenie bazy danych obejmujących dane pacjentów będzie ważne dla zrozumienia zachowań związanych z aktywnością fizyczną, które są powiązane z bólem, nastrojem, jakością życia i fenotypami choroby u osób z chorobą Fabry'ego.
Będą one monitorowane na podstawie szpitalnej dokumentacji medycznej, urządzenia do ćwiczeń fizycznych noszonego na udzie przez okres siedmiu dni, danych w czasie rzeczywistym zbieranych z urządzenia noszonego na nadgarstku oraz wyników zgłaszanych przez pacjentów. Łącząc dane pacjenta w cyfrowy profil pacjenta, celem jest zapewnienie pacjentom i klinicystom lepszego wglądu w zachowania związane z aktywnością fizyczną, które można uznać za cele interwencji poprawiających opiekę i jakość życia.
Osoby cierpiące na chorobę Fabry’ego w wieku 18 lat lub starsze zostaną uwzględnione w badaniu przesiewowym. Badanie zostanie przeprowadzone zdalnie, a uczestnicy będą korzystać na co dzień z cyfrowej platformy danych i urządzeń przenośnych przez okres około 12 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Oceny próbne:
Kwestionariusze podstawowe
Podstawowe kwestionariusze będą obejmować Szpitalną Skalę Lęku i Depresji (HADS) oraz 5-wymiarowy kwestionariusz EuroQol (EQ-5D-5L). Będzie to przeprowadzane za pośrednictwem ankiet internetowych Jisc.
Urządzenie noszone na udzie (activPAL)
Uczestnicy przyczepią urządzenie activPAL do przedniej części uda na pełne 7 dni i będą kontynuować swoje codzienne czynności przez cały tydzień. Będzie to mierzyć czas siedzenia, stania, chodzenia i snu. Do urządzenia dołączony jest papierowy pamiętnik, w którym uczestnicy zostaną poproszeni o wpisanie godziny przebudzenia, wstania z łóżka, pójścia do łóżka i chwili pójścia spać.
Smartwatch (Withings ScanWatch)
Uczestnicy zostaną poproszeni o noszenie zegarka Withings ScanWatch w dzień i w nocy przez okres 12 miesięcy. Dane dotyczące aktywności fizycznej, jakości snu i tętna będą gromadzone za pośrednictwem tego urządzenia w sposób ciągły. Dane rejestrowane ręcznie na urządzeniu obejmują elektrokardiogram (EKG) i procent nasycenia krwi tlenem (SpO2) raz w tygodniu.
Aplikacja Withings ScanWatch
Ta aplikacja zostanie pobrana na inteligentne urządzenia uczestników, aby umożliwić synchronizację danych pomiędzy smartwatchem a ekosystemem Senius.
Aplikacja portfela cyfrowego Senius
Uczestnicy będą mogli wypełnić następujące kwestionariusze wypełniane codziennie, z opcją retrospektywnego przypomnienia do 1 tygodnia: EQ-5D-5L, HADS oraz zgłaszane przez pacjenta oceny bólu i nastroju (prosta skala 0–10).
Dane kliniczne i przyjęcia do szpitala
Dane z dokumentacji medycznej będą obejmować fenotyp choroby i nasilenie kliniczne, w tym typ mutacji, lizo-Gb3, wskaźnik masy lewej komory i dysfunkcję rozkurczową. Dane te będą pochodzić z elektronicznej dokumentacji pacjenta. Indeks ciężkości stanu Mainz i jego wynik dostosowany do wieku zostaną obliczone na podstawie danych znajdujących się w elektronicznej dokumentacji pacjenta. Zostaną one zebrane retrospektywnie za poprzednie 12 miesięcy od momentu rejestracji, a następnie prospektywnie przez 12-miesięczny okres badania. Liczba przyjęć do szpitala będzie obliczana na podstawie elektronicznej dokumentacji pacjenta lub statystyk epizodów szpitalnych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie choroby Fabry'ego udokumentowane na podstawie genotypowania i/lub analizy enzymatycznej.
- Mieszkaniec Wielkiej Brytanii.
- Wiek 18 lat i więcej.
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody.
- Fizycznie zdolny do samodzielnego stania i poruszania się.
- Chęć i umiejętność korzystania ze smartfona.
- Codzienny dostęp do Wi-Fi lub danych w roamingu.
Kryteria wyłączenia:
- Znana alergia na jakiekolwiek materiały użyte w urządzeniu do noszenia.
- Nie mogę mieć ani używać urządzenia do noszenia.
- Udział w badaniu interwencyjnym, które wykluczałoby gromadzenie danych w świecie rzeczywistym.
- Nie potrafi komunikować się w języku angielskim na wystarczającym poziomie, aby umożliwić zaangażowanie się w badanie.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dorośli z chorobą Fabry’ego
|
Badanie obserwacyjne (bez interwencji)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Jakość życia – za pomocą pięciowymiarowego kwestionariusza EuroQol (EQ-5D-5L).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Jakość życia mierzona za pomocą pięciowymiarowego kwestionariusza samoopisowego EuroQol (EQ-5D-5L).
Kwestionariusz składa się z pięciu wymiarów, z których każdy jest podzielony na pięć poziomów dotkliwości, tj. 1 = brak problemu, 2 = niewielkie problemy, 3 = umiarkowane problemy, 4 = poważne problemy i 5 = niemożność/skrajne problemy.
Następnie uzyskuje się pięciocyfrowy wynik stanu zdrowia, łącząc poziomy dotkliwości dla każdego wymiaru, tj. 11111 to najlepszy stan zdrowia, a 55555 to najgorszy stan zdrowia.
|
Linia bazowa
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Lęk
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Lęk mierzony za pomocą kwestionariusza szpitalnej skali lęku i depresji (HADS).
HADS składa się z 14 pytań, które mierzą lęk (7 pytań) i depresję (7 pytań).
Każde pytanie jest oceniane w skali od 0 do 3 i obliczane są łączne wyniki dla lęku (na 21) i depresji (na 21).
Punktacja jest następująca: 0–7 = normalna, 8–10 = graniczna nieprawidłowość i 11–21 = nienormalna.
|
Linia bazowa
|
|
Depresja
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Depresję mierzono za pomocą kwestionariusza samoopisowego Szpitalnej Skali Lęku i Depresji (HADS).
HADS składa się z 14 pytań, które mierzą lęk (7 pytań) i depresję (7 pytań).
Każde pytanie jest oceniane w skali od 0 do 3 i obliczane są łączne wyniki dla lęku (na 21) i depresji (na 21).
Punktacja jest następująca: 0–7 = normalna, 8–10 = graniczna nieprawidłowość i 11–21 = nienormalna.
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- 320134
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .