Vaiheen 3 avoin jatkotutkimus, jossa arvioitiin 6 viikon rotanoliksitsumabin hoitojaksoja pediatriseen tutkimukseen osallistuneilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Avoin jatkotutkimus rotanoliksitsumabin arvioimiseksi pediatriseen tutkimukseen osallistuneilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 6 viikon lisähoitojaksojen pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä rozanoliksitsumabilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG) ja jotka olivat vähintään 12-vuotiaita MG0006:n seulontakäynnin aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia
- Mg0008 40290
-
Milan, Italia
- Mg0008 40144
-
Naples, Italia
- Mg0008 40733
-
-
-
-
-
Fuchu-shi, Japani
- Mg0008 20340
-
Sagamihara, Japani
- Mg0008 20343
-
Ōbu, Japani
- Mg0008 20339
-
-
-
-
-
Lodz, Puola
- Mg0008 40734
-
Warsaw, Puola
- Mg0008 40155
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Mg0008 20081
-
Taipei, Taiwan
- Mg0008 20095
-
-
-
-
-
Yenimahalle, Turkki (Türkiye)
- Mg0008 40841
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Opintoihin osallistuvan tulee täyttää jokin seuraavista:
- Tutkimukseen osallistuja suoritti MG0006:n protokollan mukaisesti
- Tutkimukseen osallistunut suoritti MG0006-hoitojakson ja hänellä on yleistyneiden myasthenia graviksen (gMG) oireiden paheneminen MG0006:n havaintojakson aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistuja täytti kaikki pakolliset vetäytymiskriteerit tai pakollisen pysyvän tutkimuslääkkeen (IMP) keskeyttämiskriteerit MG0006:ssa tai pysyvästi lopetettu IMP
- Tutkimukseen osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin IMP:n komponentille tai muille vastasyntyneen Fc-reseptori (FcRn) -lääkkeille
- Tutkimukseen osallistujalla on jokin laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä on kliinisesti merkittävä, joka ei ole ratkennut lähtötilanteessa ja joka voisi vaarantaa tai vaarantaa tutkimukseen osallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rozanoliksitsumabi
Tutkimuksen osallistujat saavat ennalta määrätyt annokset rozanoliksitsumabia.
Jokainen hoitojakso kullakin hoitojaksolla (TP) koostuu 6:sta ihonalaisesta (sc) -annoksesta rozanoliksitsumabia 1 viikon välein.
Jokainen hoitojakso aloitetaan tutkijan harkinnan mukaan tutkimukseen osallistujan lääketieteellisten tarpeiden perusteella.
|
rozanoliksitsumabi-injektioneste
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyminen tutkimuksen loppuun (EOS) asti
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
Vakavat TEAE-tapahtumat ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä ilmaantuvuutta koehenkilössä annetun tutkimushoidon aikana riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon ja ovat lisäksi ilmaantuvat epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka millä tahansa annoksella:
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
|
TEAE:n esiintyminen, joka johtaa IMP:n pysyvään poistamiseen EOS-vierailuun asti
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
|
Erikoisvalvonnan (AESM) haitallisten tapahtumien esiintyminen EOS-käyntiin asti
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
AESM:t ovat: Vaikea ja/tai vakava päänsärky, epäilty aseptinen aivokalvontulehdus, vakavat maha-suolikanavan (GI) häiriöt ja opportunistinen infektio.
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 52 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos kokonaisimmunoglobuliini G:ssä (IgG) lähtötasosta kunkin hoitojakson (TP) viikon 6 loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
Kokonais-IgG:n plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti kunkin TP:n viikon 6 loppuun asti.
|
Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
|
Absoluuttinen muutos kokonais-IgG:ssä lähtötasosta kunkin TP:n viikon 6 loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
Kokonais-IgG:n plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti kunkin TP:n viikon 6 loppuun asti.
|
Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän toiminnan (MG ADL) kokonaispistemäärässä kunkin TP:n viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
MG-ADL-pistemäärä on 8 kohdan potilasraportoiman lopputuloksen (PRO) instrumentti.
MG-ADL kohdistuu oireisiin ja vammaisuuteen silmä-, bulbar-, hengitystie- ja aksiaalioireissa.
Kohdevastaukset pisteytetään 0–3, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaa.
|
Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä kunkin TP:n viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
QMG-pisteytys on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten.
QMG-kokonaispisteet saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (13 kohdetta; vastaukset: ei mitään = 0, lievä = 1, kohtalainen = 2, vakava = 3).
Pistemäärä vaihtelee välillä 0-39, ja pienemmät pisteet osoittavat alhaisempaa taudin aktiivisuutta.
|
Lähtötilanteesta jokaisen TP:n viikon 6 loppuun (52 viikkoon asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 17. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 17. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 6. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Rozanolixizumab
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0008
- U1111-1286-3581 (Muu tunniste: WHO universal trial number (UTN))
- 2022-502075-34 (Rekisterin tunniste: EU CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, huomautuksilla varustettua tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinistä tutkimusraporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukautta, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .