Um estudo de extensão aberto de fase 3 avaliando ciclos de tratamento de 6 semanas de rozanolixizumabe em participantes de estudos pediátricos com miastenia gravis generalizada
13 de agosto de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo de extensão aberto para avaliar rozanolixizumabe em participantes de estudos pediátricos com miastenia gravis generalizada
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de ciclos de tratamento adicionais de 6 semanas com rozanolixizumabe em participantes pediátricos com Miastenia Gravis generalizada (gMG) com idade ≥12 no momento da visita de triagem de MG0006.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bologna, Itália
- Mg0008 40290
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Milan, Itália
- Mg0008 40144
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Naples, Itália
- Mg0008 40733
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Fuchu-shi, Japão
- Mg0008 20340
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Sagamihara, Japão
- Mg0008 20343
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Ōbu, Japão
- Mg0008 20339
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Lodz, Polônia
- Mg0008 40734
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Warsaw, Polônia
- Mg0008 40155
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Taipei, Taiwan
- Mg0008 20081
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Taipei, Taiwan
- Mg0008 20095
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Yenimahalle, Turquia (Türkiye)
- Mg0008 40841
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
O participante do estudo deve atender a um dos seguintes:
- O participante do estudo completou o MG0006 de acordo com o protocolo
- O participante do estudo completou o período de tratamento MG0006 e apresentou piora dos sintomas de miastenia gravis generalizada (gMG) no período de observação do MG0006
Critério de exclusão:
- O participante do estudo atendeu a qualquer critério de retirada obrigatória ou descontinuação obrigatória do medicamento experimental permanente (ME) em MG0006 ou ME descontinuado permanentemente
- O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do IMP ou a outros medicamentos do receptor Fc neonatal (FcRn)
- O participante do estudo tem qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do Investigador, é clinicamente significativa, não foi resolvida na linha de base e pode comprometer ou comprometer a capacidade do participante do estudo de participar deste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: rozanolixizumabe
Os participantes do estudo receberão doses pré-definidas de rozanolixizumabe.
Cada ciclo de tratamento em cada Período de Tratamento (TP) consiste em 6 administrações subcutâneas (sc) de rozanolixizumabe em intervalos de 1 semana.
Cada período de tratamento será iniciado a critério do investigador com base nas necessidades médicas do participante do estudo.
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solução injetável de rozanolixizumabe
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs) até a visita de final do estudo (EOS)
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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TEAEs graves são qualquer incidência médica desfavorável em um sujeito durante o tratamento administrado do estudo, estejam ou não esses eventos relacionados ao tratamento do estudo e, adicionalmente, são ocorrências médicas desfavoráveis emergentes que, em qualquer dose:
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Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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Ocorrência de TEAEs levando à retirada permanente do ME até a Visita EOS
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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Um Evento Adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional).
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Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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Ocorrência de Evento(s) Adverso(s) de Monitoramento Especial (AESM) até a Visita EOS
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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AESMs são: dor de cabeça intensa e/ou grave, suspeita de meningite asséptica, distúrbios gastrointestinais (GI) graves e infecção oportunista.
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Da linha de base até a visita EOS (até 52 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual na imunoglobulina G total (IgG) desde o início até o final da semana 6 de cada período de tratamento (TP)
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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As análises de concentração plasmática de IgG total serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua até o final da semana 6 de cada TP.
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Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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Alteração absoluta na IgG total desde a linha de base até o final da semana 6 de cada TP
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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As análises de concentração plasmática de IgG total serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua até o final da semana 6 de cada TP.
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Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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Alteração da linha de base na pontuação total de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG ADL) no final da semana 6 de cada TP
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) de 8 itens.
O MG-ADL tem como alvo sintomas e incapacidades em sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas dos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-AVD é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação maior indica maior incapacidade.
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Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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Alteração da linha de base na pontuação total quantitativa da Miastenia Gravis (QMG) no final da semana 6 de cada TP
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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A pontuação QMG é um sistema de pontuação quantitativa de força padronizado e validado que foi desenvolvido especificamente para MG.
A pontuação total do QMG é obtida pela soma das respostas de cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
A pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Da linha de base até o final da semana 6 de cada TP (até 52 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
17 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
6 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Rozanolixizumab
Outros números de identificação do estudo
- MG0008
- U1111-1286-3581 (Outro identificador: WHO universal trial number (UTN))
- 2022-502075-34 (Identificador de registro: EU CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário assinar um acordo de compartilhamento de dados. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .